Η Xentria υπέβαλε αίτημα-υπό μορφή αίτησης ερευνώμενου νέου φαρμάκου (IND)- στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις 26 Φεβρουαρίου. Η αίτηση περιλαμβάνει διάφορα προ-κλινικά δεδομένα σχετικά με τη βιολογική δραστηριότητα και το προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου, καθώς και λεπτομέρειες για την παρασκευή και τον τρόπο χορήγησής του.

Ο βασικός σκοπός της αίτησης IND είναι η γνωστοποίηση στον FDA δεδομένων που δείχνουν ότι το ΧΤΜΑΒ-16 θα είναι ασφαλές για ανθρώπινη χρήση. Εφόσον ο FDA εγκρίνει την αίτηση, η Xentria θα ξεκινήσει τις κλινικές δοκιμές του ΧΤΜΑΒ-16.
Το ΧΤΜΑΒ-16 είναι μία θεραπεία βασισμένη σε αντισώματα που αναστέλλει τον TNF-α, ο οποίος συμβάλλει στη χρόνια φλεγμονή και στο σχηματισμό κοκκιωμάτων σε άτομα με σαρκοείδωση.
Επί του παρόντος δεν υπάρχουν TNF-α αναστολείς εγκεκριμένοι στις ΗΠΑ για τη σαρκοείδωση, παρ’ όλο που χρησιμοποιούνται συχνά «off-label».

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Janssen ανακοίνωσε ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τη θεραπεία για την Πολλαπλή Σκλήρυνση (MS), ponesimod, με την εμπορική ονομασία Ponvory.

Η έγκριση του FDA βασίστηκε στη μελέτη Φάσης 3, OPTIMUM, η οποία συνέκρινε το Ponvory με το Aubagio (teriflunomide) της Sanofi.
Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης, το Ponvory πέτυχε στατιστικώς σημαντική μείωση της τάξεως του 30,5% στο ετήσιο ποσοστό υποτροπών συγκριτικά με το Aubagio σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα MS.
Επιπρόσθετα, το 71% των ασθενών που έλαβαν Ponvory δεν εμφάνισαν επιβεβαιωμένες υποτροπές συγκριτικά με το 61% των ασθενών που έλαβαν Aubagio.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H αίτηση υποστηρίζεται από αποτελέσματα από δύο μελέτες Φάσης 3, την SONICS και την LOGICS, τα οποία έδειξαν ότι το Recorlev (levoketoconazole) πέτυχε συνεχή κανονικοποίηση των επιπέδων κορτιζόλης στους ασθενείς.

Δεδομένα ασφάλειας από την υπό-εξέλιξη μελέτη OPTICS συμπεριλήφθηκαν στην αίτηση νέου φαρμάκου.
Το Recorlev αποτελεί επόμενης γενιάς από του στόματος χορηγούμενο αναστολέα σύνθεσης κορτιζόλης. Έχει λάβει ονομασία ορφανού φαρμάκου και από τον FDA και από τον ΕΜΑ ως πιθανή θεραπεία του ενδογενούς συνδρόμου Cushing.
H αξιολόγηση του FDA διαρκεί περίπου 10 μήνες. Εάν η αίτηση εγκριθεί, η Strongbridge αναμένεται να κυκλοφορήσει το Recorlev στις ΗΠΑ στις αρχές του 2022.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε προτεραιότητα αξιολόγησης στην Merck & Co για τη θεραπεία σπάνιου καρκίνου του νεφρού.

Το belzutifan, ένας HIF-2α αναστολέας, ερευνάται για τη θεραπεία ασθενών με νεφροκυτταρικό καρκίνωμα (RCC) σχετιζόμενο με τη νόσο von Hippel-Lindau (VHL) που δε χρειάζονται άμεσα χειρουργείο.
Η νόσος VHL αποτελεί μία σπάνια γενετική πάθηση η οποία θέτει τους ασθενείς σε κίνδυνο ανάπτυξης καλοηθών όγκων των αιμοφόρων αγγείων καθώς και διάφορων καρκίνων, συμπεριλαμβανομένου του RCC. Περίπου το 70% των ασθενών με VHL αναπτύσσουν RCC.
Η αίτηση νέου φαρμάκου (NDA) για το belzutifan βασίζεται στη δοκιμή Φάσης ΙΙ,STUDY-004, στην οποία το υπό αξιολόγηση φάρμακο πέτυχε συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης της τάξεως του 36,1% σε ασθενείς με RCC σχετιζόμενο με VHL.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...