Ο FDA, ενέκρινε ένα φάρμακο που ανέπτυξε η Ionis Pharmaceuticals για τη σπάνια γενετική νόσο, το κληρονομικό αγγειοοίδημα, καθιστώντας τη θεραπεία — γνωστή ως donidalorsen — το τρίτο νέο φάρμακο που φτάνει στην αγορά φέτος για αυτή τη σπάνια πάθηση.

Το donidalorsen, το οποίο η Ionis θα διαθέτει με την εμπορική ονομασία Dawnzera, εγκρίθηκε για την πρόληψη των επεισοδίων διόγκωσης (οιδημάτων) που συνδέονται με το κληρονομικό αγγειοοίδημα σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας τουλάχιστον 12 ετών.

Παρά τη σπανιότητά του, το HAE έχει εξελιχθεί σε ανταγωνιστικό πεδίο φαρμακευτικής έρευνας. Πριν από την έγκριση του Dawnzera, υπήρχαν ήδη διαθέσιμες αρκετές θεραπείες για τη θεραπεία ή πρόληψη αυτών των κρίσεων.

Δύο νέες θεραπείες — το Ekterly της Kalvista Pharmaceuticals και το Andembry της CSL Behring — έλαβαν έγκριση και κυκλοφόρησαν επίσης φέτος.

Επιπλέον, μια γονιδιακή θεραπεία με τεχνική gene editing βρίσκεται ήδη σε προχωρημένο στάδιο κλινικών δοκιμών.

To Dawnzera είναι το πρώτο φάρμακο που στοχεύει στο RNA για τη θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE) και δρα μειώνοντας τα επίπεδα της προκαλλικρεΐνης (prekallikrein) — μιας πρωτεΐνης που εμπλέκεται στην έναρξη των επεισοδίων διόγκωσης.

Τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, που δημοσιεύτηκαν στο The New England Journal of Medicine, έδειξαν ότι οι ασθενείς που λάμβαναν ενέσεις κάθε τέσσερις εβδομάδες παρουσίασαν κατά μέσο όρο 81% λιγότερα μηνιαία επεισόδια σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο (placebo).

Η χορήγηση ανά δύο μήνες συνδέθηκε επίσης με μείωση κατά 55% στη συχνότητα των επεισοδίων σε σχέση με το placebo.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε τα δισκία nerandomilast 9 mg και 18 mg, που θα κυκλοφορήσουν με την εμπορική ονομασία Jascayd (Boehringer Ingelheim), για τη θεραπεία ενηλίκων με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (IPF). Η έγκριση αυτή αποτελεί την πρώτη νέα θεραπεία για τη νόσο εδώ και περισσότερο από μία δεκαετία.

Το nerandomilast είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος, εκλεκτικός αναστολέας της φωσφοδιεστεράσης 4B (PDE4B).
Έχει προηγουμένως αποδείξει την ασφάλεια και αποτελεσματικότητά του σε άτομα με IPF, σύμφωνα με δεδομένα της μελέτης φάσης 3 FIBRONEER-IPF (τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο), τα οποία παρουσιάστηκαν στο Διεθνές Συνέδριο της American Thoracic Society (ATS) στο Σαν Φρανσίσκο τον Μάιο.

Παράλληλα, παρουσιάστηκαν θετικά αποτελέσματα και για την προοδευτική πνευμονική ίνωση (PPF) από τη μελέτη FIBRONEER-ILD.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου στο rilzabrutinib, έναν καινοτόμο, από του στόματος χορηγούμενο, αναστρέψιμο αναστολέα της κινάσης τυροσίνης Bruton (BTK), για τη θεραπεία δύο σπάνιων νοσημάτων:

• της αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας θερμού τύπου (wAIHA) και
• της νόσου που σχετίζεται με IgG4 (IgG4-RD).

Για τις δύο αυτές σπάνιες ασθένειες υπάρχει σημαντική ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη, καθώς δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες.

Κλινικά δεδομένα για wAIHA και IgG4-RD

• wAIHA: Τα αποτελέσματα μιας μελέτης φάσης 2b, που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο ASH 2024, έδειξαν ότι η θεραπεία με rilzabrutinib είχε κλινικά σημαντικά αποτελέσματα όσον αφορά στα ποσοστά ανταπόκρισης και τους δείκτες της νόσου.
• IgG4-RD: Σε ασθενείς με τη νόσο IgG4-RD, τα αποτελέσματα μιας μελέτης φάσης 2a, έδειξαν ότι η χορήγηση rilzabrutinib επί 52 εβδομάδες οδήγησε σε μείωση των εξάρσεων της νόσου, βελτίωση άλλων δεικτών και μείωση της ανάγκης για γλυκοκορτικοειδή.

Το προφίλ ασφάλειας του rilzabrutinib και στις δύο μελέτες ήταν σύμφωνο με τα προηγούμενα δεδομένα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το FORZINITY εγκρίθηκε με ένδειξη βελτίωσης της μυϊκής δύναμης σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με Σύνδρομο Barth που ζυγίζουν τουλάχιστον 30 κιλά.

Το Σύνδρομο Barth είναι μια σοβαρή παιδιατρική μιτοχονδριακή καρδιοσκελετική νόσος, που περιορίζει το προσδόκιμο ζωής και επηρεάζει περίπου 150 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Η έγκριση του FORZINITY βασίζεται σε δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από την κλινική μελέτη TAZPOWER.

Κατά τη διάρκεια της ανοικτής επισήμανσης φάσης της μελέτης TAZPOWER, παρατηρήθηκε βελτίωση στη δύναμη των εκτεινόντων μυών του γόνατος σε σχέση με την αρχική τιμή της μελέτης.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, οι οποίες μπορούν να αντιμετωπιστούν με από του στόματος αντιισταμινικά ή τοπικά κορτικοστεροειδή. Η συνέχιση της έγκρισης για την ένδειξη αυτή ενδέχεται να εξαρτηθεί από την επιβεβαίωση του κλινικού οφέλους σε επιβεβαιωτική μελέτη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...