Η UCB ανακοίνωσε τα τελικά αποτελέσματα από τη μελέτη ανοιχτής επισήμανσης που αξιολόγησε το Fintepla (fenfluramine) για τη θεραπεία του LGS.

Τα ευρήματα, που δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Epilepsy & Behaviour, έδειξαν ότι το Fintepla προκάλεσε κλινικά σημαντική και παρατεταμένη μείωση στη συχνότητα των επιληπτικών κρίσεων που συνοδεύονται από πτώση (drop seizures) σε ασθενείς ηλικίας από 2 έως 35 ετών.

Η μείωση των κρίσεων παρατηρήθηκε ήδη από τον δεύτερο μήνα θεραπείας και διατηρήθηκε μέχρι το τέλος της μελέτης, σε σύγκριση με τα αρχικά επίπεδα (baseline).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Με μόλις 120 αναφερθείσες περιπτώσεις παγκοσμίως, η TK2d δεν είχε μέχρι σήμερα εγκεκριμένη θεραπεία. Το σύνδρομο εξάντλησης μιτοχονδρίων εμποδίζει τον οργανισμό να παράγει και να επιδιορθώνει το μιτοχονδριακό DNA. Χωρίς θεραπευτική παρέμβαση, η νόσος επηρεάζει την ικανότητα του ατόμου να περπατά, να τρέφεται και να αναπνέει αυτόνομα, μειώνοντας σημαντικά την ποιότητα ζωής.

Η doxycitine και η doxribtimine αποτελούν συνδυασμένη θεραπεία νουκλεοσιδίων, που στοχεύει στην υποστήριξη της αντιγραφής του μιτοχονδριακού DNA και στη σταθεροποίηση της μιτοχονδριακής λειτουργίας στους ασθενείς. 

Η έγκριση της 3ης Νοεμβρίου 2025 βασίστηκε σε δεδομένα από κλινική μελέτη φάσης 2, δύο αναδρομικές αναλύσεις και πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης, το οποίο περιλάμβανε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με έναρξη συμπτωμάτων έως την ηλικία των 12 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Kyowa Kirin και το University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust ανακοίνωσαν νέα ευρήματα από τη συνεχιζόμενη μελέτη PROCLIPI σχετικά με τη θεραπεία του δερματικού λεμφώματος Τ-κυττάρων (CTCL) με το φάρμακο POTELIGEO (mogamulizumab).

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το POTELIGEO συνδέεται με στατιστικά σημαντικές και κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις στη διάμεση συνολική επιβίωση (median OS) μεταξύ ασθενών με σπογγοειδή μυκητίαση (mycosis fungoides, MF) και σύνδρομο Sézary (SS) – δύο σπάνιους υπότυπους του CTCL.

Το CTCL αποτελεί σπάνια μορφή μη-Hodgkin λεμφώματος, η οποία παραμένει αντιμετωπίσιμη αλλά όχι ιάσιμη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA συνέστησε την έγκριση δύο φαρμάκων κατά τη συνεδρίασή της τον Οκτώβριο 2025.

Η επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Brinsupri (brensocatib), την πρώτη θεραπεία για βρογχεκτασίες που δεν σχετίζονται με κυστική ίνωση — μια σοβαρή, χρόνια και προοδευτική πνευμονική νόσο που προκαλεί βλάβες στους αεραγωγούς και σοβαρή αναπνευστική δυσλειτουργία, οδηγώντας συχνά σε χρόνιο βήχα και απόφραξη των αεραγωγών λόγω ανώμαλης παραγωγής βλέννας.

Η ανάπτυξή του υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει πρώιμη και ενισχυμένη επιστημονική και ρυθμιστική υποστήριξη για υποσχόμενα φάρμακα με δυνατότητα κάλυψης ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών.

Υιοθετήθηκε επίσης θετική γνωμοδότηση για το Wayrilz (rilzabrutinib), για τη θεραπεία της ανοσολογικής θρομβοπενίας σε ενήλικες ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται σε άλλες θεραπείες.

Η ανοσολογική θρομβοπενία είναι μια χρόνια πάθηση κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού καταστρέφει τα υγιή αιμοπετάλια.

Οι ασθενείς με τη νόσο αυτή παρουσιάζουν χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων και ενδέχεται να εμφανίζουν εύκολα μελανιές ή αιμορραγίες.

Η επιτροπή, όμως, συνέστησε να μη χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας για το Rezurock (belumosudil), ένα φάρμακο που προοριζόταν για τη θεραπεία της χρόνιας νόσου μοσχεύματος κατά ξενιστή (chronic graft-versus-host disease), κατά την οποία τα κύτταρα του δότη επιτίθενται στα όργανα του σώματος μετά από μεταμόσχευση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...