Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Skysona (elivaldogene autotemcel) της bluebird bio για τη θεραπεία της σπάνιας κληρονομικής νευρολογικής νόσου, εγκεφαλική αδρενοδυστροφία (Cerebral Adrenoleukodystrophy, CALD). Συγκεκριμένα, το Skysona εγκρίθηκε για τη θεραπεία της πρώιμης CALD σε ασθενείς <18 ετών με μία ABCD1 γονιδιακή μετάλλαξη που δεν έχουν συμβατό αδελφό/αδελφή δότη αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.

Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 2/3 Starbeam καθώς και από την υπό εξέλιξη μελέτη Φάσης 3 ALD-104.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) εξέδωσε θετική σύσταση για το Pemazyre (pemigatinib) της Incyte Biosciences UK για τη θεραπεία του χολαγγειοκαρκινώματος (cholangiocarcinoma, CCA). Συγκεκριμένα η σύσταση αφορά τη χρήση του φαρμάκου στη θεραπεία CCA με σύντηξη ή αναδιάταξη του υποδοχέα αυξητικού παράγοντα ινοβλαστών (Fibroblast Growth Factor Receptor 2, FGFR2) που έχει εξελιχθεί μετά από μία τουλάχιστον προηγούμενη γραμμή συστημικής θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μελέτη φάσης ΙΙ έδειξε ότι η θεραπεία με atezolizumab και bevacizumab ήταν καλά ανεκτή και οδήγησε σε ποσοστό αντικειμενικής απόκρισης της τάξεως του 40% σε ασθενείς με κακοήθες περιτοναϊκό μεσοθηλίωμα, ένα σπάνιο καρκίνο της περιτοναϊκής κοιλότητας. Οι αποκρίσεις των ασθενών δεν επηρεάστηκαν από την κατάσταση PD-L1 έκφρασης και το φορτίο μετάλλαξης του όγκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκριναν το odevixibat (Bylvay), την πρώτη θεραπεία για κνησμό σε ασθενείς τουλάχιστον 3 μηνών με Προοδευτική Οικογενή Ενδοηπατική Χολόσταση (progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC). Το Bylvay που αναπτύχθηκε από την Albireo Pharma είναι ένας αναστρέψιμος αναστολέας του μεταφορέα ειλεϊκού χολικού οξέος (ileal bile acid transporter, IBAT) που μειώνει την επαναπορρόφηση των χολικών οξέων από το λεπτό έντερο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) προτείνει το Ledaga (chlormethine gel) των Recordati Rare Diseases και Helsinn Healthcare για τη θεραπεία της σπογγοειδούς μυκητίασης, ενός τύπου δερματικού Τ κυτταρικού λεμφώματος (mycosis fungoides-type cutaneous T-cell lymphoma, MF-CTCL) που βρίσκεται σε αρχικό στάδιο.

Το Ledaga χρησιμοποιείται ως τοπική αλοιφή που εφαρμόζεται σε λεπτή στρώση νμία φορά ημερησίως προσφέροντας ανακούφιση από τα συμπτώματα της νόσου.
Η MF-CTCL αποτελεί μία μορφή non-Hodgkin λεμφώματος που επηρεάζει το δέρμα προκαλώντας επώδυνες βλάβες και τμήματα δέρματος με έντονη φαγούρα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework