- Administrator
O FDA ενέκρινε το trofinetide (Daybue) για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 2 ετών και άνω με σύνδρομο Rett. Το φάρμακο αποτελεί την πρώτη και μοναδική θεραπεία για αυτό το σύνδρομο.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3, Lavender, στην οποία συμμετείχαν 187 ασθενείς με σύνδρομο Rett που έλαβαν trofinetide ή εικονικό φάρμακο για 12 εβδομάδες. Στη μελέτη τα κορίτσια που έλαβαν trofinetide παρουσίασαν στατιστικώς σημαντική βελτίωση σε σχέση με το εικονικό φάρμακο στο Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) και στο Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I).
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η Janssen ανακοίνωσε τα θετικά αποτελέσματα από δοκιμή Φάσης 3 συνδυαστικής αγωγής macitentan και tadalafil που περιέχεται σε μία ταμπλέτα σε ασθενείς με Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση (Pulmonary Arterial Hypertension, PAH).
Πρόσφατα είχε γίνει σύσταση οι ασθενείς με ΡΑΗ και χωρίς καρδιοαναπνευστικές συννοσηρότητες να λαμβάνουν συνδυαστική θεραπεία με macitentan και tadalafil αλλά έτσι έπρεπε οι ασθενείς να λαμβάνουν πολλά χάπια.
Αποτελέσματα της μελέτης A DUE έδειξαν σημαντικές βελτιώσεις με συνδυαστική θεραπεία των 2 ουσιών σε μία ταμπλέτα σε σχέση με τη μονοθεραπεία με macitentan και tadalafil.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Δεδομένα από δύο μακροχρόνιες μελέτες έδειξαν συνεχή αποτελεσματικότητα και αντοχή του onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) σε παιδιά με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA). Οι μελέτες LT-001 και LT-002 έδειξαν ότι η θεραπεία είχε ευνοϊκό προφίλ οφέλους-ρίσκου σε ένα εύρος πληθυσμού ασθενών.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το bimekizumab έδειξε συνεχή αποτελεσματικότητα και βελτίωση των συμπτωμάτων σε ασθενείς με τη φλεγμονώδη δερματική νόσο, διαπυητική ιδρωταδενίτιδα σύμφωνα με νέα μακροχρόνια δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο ετήσιο συνέδριο American Academy of Dermatology 2023.
Το φάρμακο έχει σχεδιαστεί ώστε να αναστέλλει επιλεκτικά την IL-17A και IL-17F, δύο βασικές κυτοκίνες που οδηγούν τις φλεγμονώδεις διαδικασίες.
Δεδομένα από 2 μελέτες, BE HERARD I και BE-HEARD II, έδειξαν ότι το bimekizumab πέτυχε στατιστικώς και κλινικώς σημαντικές βελτιώσεις σε σχέση με το εικονικό φάρμακο στα σημεία και συμπτώματα ενηλίκων ασθενών με μέτρια έως σοβαρή διαπυητική ιδρωταδενίτιδα την Εβδομάδα 16 που διατηρήθηκαν μέχρι την Εβδομάδα 48.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
H θεραπεία γίνεται το πρώτο πεγκυλιωμένο ένζυμο για τη θεραπεία ενηλίκων με νόσο Fabry.
Η Chiesi Global Rare Diseases και η Protalix Biotherapeutics ανακοίνωσαν ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ υιοθέτησε θετική γνωμοδότηση προτείνοντας άδεια κυκλοφορίας για το PRX-102.
To PRX-102 αποτελεί ένα καινοτόμο ανασυνδυασμένο α-Galactosidase-A- ένζυμο που ερευνάται ως θεραπεία ενζυμικής αντικατάστασης (Enzyme Replacement Therapy, ERT) για τη θεραπεία της νόσου Fabry.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 1 από 52
