Το AB-1009, μια υπό διερεύνηση γονιδιακή θεραπεία βασισμένη σε αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV) για τη νόσο Pompe όψιμης έναρξης, προχώρησε σε κλινική δοκιμή φάσης 1/2 στις Ηνωμένες Πολιτείες, όπως ανακοίνωσε η AskBio. Η εταιρεία σχεδιάζει να εντάξει τον πρώτο συμμετέχοντα στις αρχές του 2026.

Η ανακοίνωση ακολουθεί την αποδοχή από τον FDA της αίτησης της εταιρείας για Investigational New Drug (IND).

Η θεραπεία έχει επίσης λάβει από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug (Ορφανό Φάρμακο).

Η ACTUS-101, η εν εξελίξει κλινική δοκιμή της AskBio για έναν διαφορετικό υποψήφιο παράγοντα γονιδιακής θεραπείας, θα συνεχιστεί με τους ήδη υπάρχοντες συμμετέχοντες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ανακοίνωσε την παράταση του χρονοδιαγράμματος αξιολόγησης της συμπληρωματικής Αίτησης Νέου Φαρμάκου (supplemental New Drug Application – sNDA) για τη sparsentan (Filspari) για την εστιακή τμηματική σπειραματοσκλήρυνση (FSGS).

Σε δελτίο Τύπου, η Travere Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε ότι ο FDA μετέθεσε την ημερομηνία-στόχο για λήψη απόφασης βάσει του Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), η οποία αναμενόταν στις 13 Ιανουαρίου 2026, για τις 13 Απριλίου 2026. Κατά τα λοιπά, δεν ζητήθηκαν πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια ή την παραγωγή του φαρμάκου.

Η συμπληρωματική αίτηση (sNDA) για τη χρήση της sparsentan στην FSGS υποστηρίχθηκε από τα ευρήματα της μελέτης φάσης 3 DUPLEX και της μελέτης φάσης 2 DUET.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η μονοθεραπεία με αcalabrutinib, έναν αναστολέα της τυροσινικής κινάσης του Bruton (BTK), αντιμετώπισε αποτελεσματικά μια σπάνια περίπτωση συστηματικής μαστοκυττάρωσης (SM) σε συνδυασμό με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (CLL), σύμφωνα με αναφορά που δημοσιεύθηκε στο Haematologica.

Η ασθενής της μελέτης που έλαβε μονοθεραπεία με αcalabrutinib πέτυχε μερική ύφεση τόσο της συστηματικής μαστοκυττάρωσης όσο και της CLL (SM-CLL), καθώς και πλήρη υποχώρηση των συμπτωμάτων.

Το εύρημα αυτό υποδηλώνει ότι ο BTK μπορεί να αποτελέσει βιώσιμο θεραπευτικό στόχο για αυτή τη σπάνια διπλή διάγνωση, ιδιαίτερα σε κλινικές περιπτώσεις όπου οι συνήθεις θεραπείες για τη συστηματική μαστοκυττάρωση αντενδείκνυνται.

Η θεραπεία με μονοθεραπεία με αcalabrutinib οδήγησε σε μερική ύφεση της CLL και, απροσδόκητα, προκάλεσε επίσης μερική ύφεση της συστηματικής μαστοκυττάρωσης. Οι κλινικές βελτιώσεις ήταν σημαντικές, καθώς η ασθενής παρουσίασε πλήρη εξάλειψη των γαστρεντερικών, δερματικών και γενικών συμπτωμάτων που σχετίζονταν με τη μαστοκυττάρωση.

Η ασθενής δεν χρειάστηκε πλέον μεταγγίσεις, ενώ τα επίπεδα της τρυπτάσης ορού μειώθηκαν εντυπωσιακά από μέγιστη τιμή 281 μg/L σε 36,5 μg/L.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η υποδόρια (SC) χορήγηση του Saphnelo (anifrolumab) της AstraZeneca έδειξε σημαντικές μειώσεις της ενεργότητας της νόσου σε ασθενείς με συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (ΣΕΛ), σύμφωνα με νέα αποτελέσματα κλινικής μελέτης.

Τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, TULIP-SC, που δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Arthritis & Rheumatology, έδειξαν ότι το 56,2% των ασθενών που έλαβε υποδόριο Saphnelo παρουσίασε μείωση της ενεργότητας της νόσου στην 52η εβδομάδα της μελέτης.

 Η αντίστοιχη μείωση για την ομάδα εικονικού φαρμάκου εμφανίστηκε στο 37,1% των ασθενών.

Το προφίλ ασφάλειας του υποδόριου (SC) Saphnelo ήταν σύμφωνο με το ήδη καθιερωμένο προφίλ του ενδοφλέβιου (IV) Saphnelo.

Η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή και οι ασθενείς τόσο στην ομάδα θεραπείας όσο και στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου (placebo) παρουσίασαν συγκρίσιμο αριθμό ανεπιθύμητων ενεργειών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...