- Administrator
Το τμήμα γονιδιακής θεραπείας, AveXis, της Novartis ανακοίνωσε την ευρωπαϊκή έγκριση του Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), το οποίο αποτελεί τη μοναδική γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA).
Συγκεκριμένα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε έγκριση υπό όρους (conditional approval) στο Zolgensma για τη θεραπεία ασθενών με 5q SMA με διαλληλική μετάλλαξη στο SMN1 γονίδιο και μία κλινική διάγνωση SMA τύπου 1 ή ασθενών με 5q SMA με μία διαλληλική μετάλλαξη στο SMN1 γονίδιο και μέχρι 3 αντίγραφα του SMN2 γονιδίου.
Η έγκριση καλύπτει βρέφη και μικρά παιδιά με SMA μέχρι 21 Kg σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
H Janssen αποκάλυψε νέα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης Ib/II, CARTITUDE-1, για την CAR-T θεραπεία, JNJ-4528, σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό μυέλωμα.
Σύμφωνα με τα νέα στοιχεία, οι ασθενείς ανταποκρίθηκαν θετικά στη θεραπεία με το 86% να πετυχαίνει πλήρη απόκριση σε επαναληπτική εξέταση στους 11,5 μήνες και το 86% να παραμένει ζωντανό και χωρίς εξέλιξη της νόσου στους μήνες.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία μυελοειδή λευχαιμία (AML) με μια FLT3 μετάλλαξη, η οποία ανιχνεύεται με ένα τεστ εγκεκριμένο από τον FDA.
Tο τεστ αυτό, έχει κατασκευαστεί από την Invivoscribe Technologies Inc, ονομάζεται LeukoStrar CDx FLT3 Mutation Assay κι ανιχνεύει την FLT3 μετάλλαξη σε ασθενείς με AML.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
για τη θεραπεία ενηλίκων με μη-Hodgkin λέμφωμα. Αυτό είναι και το πρώτο βίο-ομοειδές που εγκρίνεται από τον FDA γι αυτόν τον σπάνιο αιματολογικό καρκίνο.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Πρόκειται για την πρώτη και τη μοναδική αδειοδοτημένη, από του στόματος χορηγούμενη, θεραπεία τροποποιητική της νόσου για παιδιά και εφήβους με αυτή τη νόσο.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 85 από 85
