Με μόλις 120 αναφερθείσες περιπτώσεις παγκοσμίως, η TK2d δεν είχε μέχρι σήμερα εγκεκριμένη θεραπεία. Το σύνδρομο εξάντλησης μιτοχονδρίων εμποδίζει τον οργανισμό να παράγει και να επιδιορθώνει το μιτοχονδριακό DNA. Χωρίς θεραπευτική παρέμβαση, η νόσος επηρεάζει την ικανότητα του ατόμου να περπατά, να τρέφεται και να αναπνέει αυτόνομα, μειώνοντας σημαντικά την ποιότητα ζωής.

Η doxycitine και η doxribtimine αποτελούν συνδυασμένη θεραπεία νουκλεοσιδίων, που στοχεύει στην υποστήριξη της αντιγραφής του μιτοχονδριακού DNA και στη σταθεροποίηση της μιτοχονδριακής λειτουργίας στους ασθενείς. 

Η έγκριση της 3ης Νοεμβρίου 2025 βασίστηκε σε δεδομένα από κλινική μελέτη φάσης 2, δύο αναδρομικές αναλύσεις και πρόγραμμα διευρυμένης πρόσβασης, το οποίο περιλάμβανε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με έναρξη συμπτωμάτων έως την ηλικία των 12 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Takeda ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε την συμπληρωματική Αίτηση για Άδεια Βιολογικού Προϊόντος (sBLA) για το VONVENDI [παράγοντας von Willebrand (ανασυνδυασμένος)], επεκτείνοντας την ένδειξή του ώστε να περιλαμβάνει τη συστηματική προφυλακτική χρήση για τη μείωση της συχνότητας των αιμορραγικών επεισοδίων σε ενήλικες με νόσο von Willebrand (VWD), συμπεριλαμβανομένων εκείνων με τύπο 1 και 2 της νόσου, καθώς και την κατ’ επίκληση θεραπεία και τη διαχείριση αιμορραγίας κατά τη διάρκεια χειρουργικών επεμβάσεων σε παιδιατρικούς ασθενείς με VWD.

Το VONVENDI είχε προηγουμένως εγκριθεί για κατ’ επίκληση και περιεγχειρητική χρήση σε ενήλικες με VWD και για τακτική προφυλακτική χρήση σε ενήλικες με σοβαρό τύπο 3 VWD που λάμβαναν κατ’ επίκληση θεραπεία.

Το VONVENDI είναι πλέον διαθέσιμο για χρήση σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με VWD και αποτελεί τη μοναδική ανασυνδυασμένη θεραπεία υποκατάστασης του παράγοντα von Willebrand (VWF) με εγκεκριμένες ενδείξεις τόσο για ενήλικες όσο και για παιδιά με VWD.

Αυτή η έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από τρεις κλινικές δοκιμές – μια μελέτη φάσης 3 σε ενήλικες με νόσο von Willebrand (VWD), μια μελέτη φάσης 3 σε παιδιά με VWD, μια συνεχιζόμενη μελέτη φάσης 3b σε ενήλικες και παιδιά με VWD  – καθώς και σε υποστηρικτικά δεδομένα από την πραγματική κλινική πράξη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA συνέστησε την έγκριση δύο φαρμάκων κατά τη συνεδρίασή της τον Οκτώβριο 2025.

Η επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Brinsupri (brensocatib), την πρώτη θεραπεία για βρογχεκτασίες που δεν σχετίζονται με κυστική ίνωση — μια σοβαρή, χρόνια και προοδευτική πνευμονική νόσο που προκαλεί βλάβες στους αεραγωγούς και σοβαρή αναπνευστική δυσλειτουργία, οδηγώντας συχνά σε χρόνιο βήχα και απόφραξη των αεραγωγών λόγω ανώμαλης παραγωγής βλέννας.

Η ανάπτυξή του υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει πρώιμη και ενισχυμένη επιστημονική και ρυθμιστική υποστήριξη για υποσχόμενα φάρμακα με δυνατότητα κάλυψης ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών.

Υιοθετήθηκε επίσης θετική γνωμοδότηση για το Wayrilz (rilzabrutinib), για τη θεραπεία της ανοσολογικής θρομβοπενίας σε ενήλικες ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται σε άλλες θεραπείες.

Η ανοσολογική θρομβοπενία είναι μια χρόνια πάθηση κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού καταστρέφει τα υγιή αιμοπετάλια.

Οι ασθενείς με τη νόσο αυτή παρουσιάζουν χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων και ενδέχεται να εμφανίζουν εύκολα μελανιές ή αιμορραγίες.

Η επιτροπή, όμως, συνέστησε να μη χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας για το Rezurock (belumosudil), ένα φάρμακο που προοριζόταν για τη θεραπεία της χρόνιας νόσου μοσχεύματος κατά ξενιστή (chronic graft-versus-host disease), κατά την οποία τα κύτταρα του δότη επιτίθενται στα όργανα του σώματος μετά από μεταμόσχευση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το obinutuzumab (εμπορική ονομασία Gazyva) της εταιρείας Genentech για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ενεργή νεφρίτιδα του λύκου (lupus nephritis, LN) που λαμβάνουν τη συνήθη θεραπεία. Επιπλέον, εγκρίθηκε και συντομότερος χρόνος έγχυσης διάρκειας 90 λεπτών μετά την πρώτη έγχυση, για επιλέξιμους ασθενείς.

Η έγκριση βασίζεται σε θετικά αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών φάσης 2 (NOBILITY) και φάσης 3 (REGENCY), οι οποίες έδειξαν σημαντική βελτίωση της νεφρικής ανταπόκρισης.

Το obinutuzumab στοχεύει στο CD20 στα Β-κύτταρα και ερευνάται για επιπλέον παθήσεις, όπως ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος και η μεμβρανώδης νεφροπάθεια.

Το προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου παραμένει σύμφωνο με εκείνο που έχει παρατηρηθεί στις αιματολογικές-ογκολογικές ενδείξεις του, σηματοδοτώντας ενδεχομένως μια νέα πρότυπη θεραπευτική προσέγγιση για τη νεφρίτιδα του λύκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...