O FDA ενέκρινε το trofinetide (Daybue) για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 2 ετών και άνω με σύνδρομο Rett. Το φάρμακο αποτελεί την πρώτη και μοναδική θεραπεία για αυτό το σύνδρομο.

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3, Lavender, στην οποία συμμετείχαν 187 ασθενείς με σύνδρομο Rett που έλαβαν trofinetide ή εικονικό φάρμακο για 12 εβδομάδες. Στη μελέτη τα κορίτσια που έλαβαν trofinetide παρουσίασαν στατιστικώς σημαντική βελτίωση σε σχέση με το εικονικό φάρμακο στο Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) και στο Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...