Η uniQure N.V. ανακοίνωσε στις 2/11/2026 ότι ο FDA αποδέχθηκε προς αξιολόγηση την αίτηση άδειας κυκλοφορίας βιολογικού προϊόντος (Biologics License Application, BLA) για το ifezuntirgene inilparvovec.

Πρόκειται για υπό διερεύνηση γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο Huntington, της οποίας η αίτηση υποβλήθηκε μέσω της διαδικασίας επιταχυνόμενης έγκρισης (Accelerated Approval). Στην αίτηση χορηγήθηκε καθεστώς αξιολόγησης κατά προτεραιότητα (Priority Review), με ημερομηνία-στόχο για τη λήψη απόφασης την 1η Μαΐου 2027, βάσει της διαδικασίας PDUFA.

Η αίτηση υποστηρίζεται από την ανάλυση των δεδομένων 36 μηνών της κλινικής μελέτης Φάσης Ι/ΙΙ του ifezuntirgene inilparvovec, στην οποία πραγματοποιήθηκε σύγκριση με εξωτερική ομάδα ελέγχου από τη βάση δεδομένων φυσικής ιστορίας Enroll-HD, αντιστοιχισμένη βάσει της βαθμολογίας προδιάθεσης (propensity score). Τα αποτελέσματα της ανάλυσης είχαν ανακοινωθεί στις 24 Σεπτεμβρίου 2025.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

 Στις 28/10/2026 η Novartis παρουσίασε θετικά αποτελέσματα από δύο κλινικές μελέτες φάσης 3, στις οποίες αξιολογήθηκε η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του remibrutinib, ενός αναστολέα της τυροσινικής κινάσης του Bruton (BTK), έναντι της τεριφλουνομίδης σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RMS).

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η θεραπεία με remibrutinib μείωσε την ετήσια συχνότητα υποτροπών σε επίπεδα που αντιστοιχούν σε περίπου μία υποτροπή ανά 13 έτη, ενώ περισσότερο από το 92% των ασθενών παρέμειναν χωρίς εξέλιξη της νόσου κατά τη διάρκεια 24 μηνών.

Επιπλέον, δεν παρατηρήθηκαν ενδείξεις ηπατοτοξικότητας που να εγείρουν ανησυχίες για την ασφάλεια του remibrutinib, συμπεριλαμβανομένων περιστατικών που πληρούν τα κριτήρια του Hy’s Law, τα οποία έχουν αναφερθεί σε άλλα προγράμματα κλινικής ανάπτυξης αναστολέων BTK προχωρημένου σταδίου.

Τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν σε συνεδρία ανακοινώσεων πρόσφατων σημαντικών δεδομένων (late-breaking session) στο συνέδριο MSToronto2026, τη 10η Κοινή Συνάντηση ACTRIMS–ECTRIMS, και δημοσιεύθηκαν ταυτόχρονα στο επιστημονικό περιοδικό The Lancet.

Η Novartis σχεδιάζει να υποβάλει αιτήσεις για την έγκριση του remibrutinib στη θεραπεία της υποτροπιάζουσας πολλαπλής σκλήρυνσης σε ρυθμιστικές αρχές παγκοσμίως.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

 Η Vivesto AB ανακοίνωσε στις 3/11/2026 ότι οFDA χορήγησε στο Cantrixil χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου (Orphan Drug Designation, ODD) για τη θεραπεία ασθενών με οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ).

Το Cantrixil βρίσκεται επί του παρόντος σε προκλινικό στάδιο ανάπτυξης για την ΟΜΛ.

Η Vivesto έχει αναφέρει στο παρελθόν θετικά προκλινικά αποτελέσματα που καταδεικνύουν αντικαρκινική δράση του Cantrixil, τόσο ως μονοθεραπεία όσο και σε συνδυασμό με καθιερωμένες αντικαρκινικές θεραπείες.

Επιπλέον, έχει ήδη διεξαχθεί μελέτη Φάσης Ι με το Cantrixil. Τα πρόσφατα προκλινικά και τα προγενέστερα κλινικά αποτελέσματα υποστηρίζουν τη συνέχιση της ανάπτυξής του, με στόχο τη διεξαγωγή κλινικών μελετών σε ασθενείς με ΟΜΛ.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε στις 20/10/2026 το Evoxac (υδροχλωρική σεβιμελίνη) σε μορφή πόσιμου διαλύματος για την αντιμετώπιση της ξηροστομίας σε ασθενείς με νόσο Sjögren (SjD).

Η σεβιμελίνη είναι ένας άμεσα δρών αγωνιστής των χολινεργικών (μουσκαρινικών) υποδοχέων. Η νέα μορφή πόσιμου διαλύματος αναπτύχθηκε με στόχο να προσφέρει μια εναλλακτική θεραπευτική επιλογή, διευρύνοντας τις διαθέσιμες δυνατότητες χορήγησης, ιδιαίτερα για ασθενείς που αντιμετωπίζουν δυσκολία στην κατάποση καψακίων.

Η σεβιμελίνη είχε λάβει αρχικά έγκριση το 2000, σε μορφή καψακίων, για την εταιρεία Daiichi Sankyo. Η έγκριση της νέας υγρής μορφής για την εταιρεία Cosette Pharmaceuticals πραγματοποιήθηκε μέσω απλουστευμένης ρυθμιστικής διαδικασίας του FDA, η οποία επέτρεψε την αξιοποίηση των ήδη διαθέσιμων δεδομένων ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από την αρχική αξιολόγηση της μορφής καψακίων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...