Η Novartis ανακοίνωσε αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3, APPLY-PNH, στην οποία η από του στόματος μονοθεραπεία iptacopan έδειξε υπεροχή έναντι της αντί-C5 θεραπείας σε ενήλικες ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria, PNH), βιώνοντας υπολειπόμενη αναιμία πάρα την προηγούμενη θεραπεία με αντί-C5 θεραπεία.

Σύμφωνα με αποτελέσματα της μελέτης, το 82,3% των ασθενών που έλαβαν iptacopan πέτυχε αύξηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης κατά 2g/dL ή και περισσότερο από την αρχική τιμή χωρίς την ανάγκη μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων, σε σύγκριση με ένα 2% των ασθενών που έλαβε αντί-C5.
Για το δεύτερο πρωτεύον καταληκτικό σημείο, το 68,8% των ασθενών που έλαβαν iptacopan πέτυχε επίπεδα αιμοσφαιρίνης της τάξεως των 12g/dL ή υψηλότερα χωρίς την ανάγκη μετάγγισης αίματος συγκριτικά με 1,8% των ασθενών που έλαβαν αντί-C5.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η πρωτοπαθής Αυτοάνοση Θρομβοπενία (Ιmmune Thrombocytopenia, ITP) αποτελεί μία σπάνια αυτοάνοση κατάσταση που χαρακτηρίζεται από υψηλή καταστροφή αιμοπεταλίων.

Η Sobi ανακοίνωσε ότι το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (National Institute for Health and Care Excellence, NICE) εξέδωσε Τελικό Έγγραφο Αξιολόγησης (Final Appraisal Document) σε Αγγλία και Ουαλία, συστήνοντας τη χρήση του Doptelet.
Η θεραπεία, γνωστή και ως avatrombopag, αφορά ενήλικες με χρόνια ITP που είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες, όπως κορτικοστεροειδή και ανοσοσφαιρίνες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H CSL ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) του ΕΜΑ υιοθέτησε θετική γνωμοδότηση για τη γονιδιακή θεραπεία, etranacogene dezaparvovec, για ενήλικες με Αιμορροφιλία Β.

Η γνωμοδότηση αφορά την άδεια κυκλοφορίας υπό όρους (Conditional Marketing Authorisation, CMA) της θεραπείας που μειώνει το ποσοστό ετήσιων αιμορραγιών στους ενήλικες με Αιμορροφιλία Β, με μία μόνο έγχυση.
Εάν εγκριθεί με επιτυχία η άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το etranacogene dezaparvovec (που θα κυκλοφορήσει με την εμπορική ονομασία HEMGENIX) θα αποτελέσει την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για άτομα που ζουν με Αιμορροφιλία Β στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Istesso ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε διαδικασία «fast track» για τον ερευνώμενο μεταβολικό παράγοντα επαναπρογραμματισμού, MBS2320.

Η υποψήφια θεραπεία αποτελεί ένα πρώτο στην κατηγορία του ερευνώμενο φάρμακο που βρίσκεται σε κλινική ανάπτυξη για τη θεραπεία της Ρευματοειδούς Αρθρίτιδας. Έχει ήδη δείξει ένα μοναδικό προφίλ μειώνοντας τη φλεγμονή και υποστηρίζοντας την αναδιαμόρφωση του κατεστραμμένου οστού.
Σε μοντέλο Ιδιοπαθούς Πνευμονικής Ίνωσης (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF), το MBS2320 έδειξε παρόμοιο προφίλ μειώνοντας τα συμπτώματα της IPF, υποστηρίζοντας ταυτόχρονα την αναδιαμόρφωση του ινώδους ιστού.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Opdivo (nivolumab) της BMS συστήνεται από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (National Institute of Health and Care Excellence, NICE) ως πρώτης γραμμής θεραπεία, μαζί με χημειοθεραπεία, για σπάνιες μορφές προχωρημένου γαστρο-οισοφαγικού καρκίνου.

Συγκεκριμένα, η ένδειξή του επεκτείνεται σε ασθενείς που δεν έχουν λάβει θεραπεία για HER2- αρνητικό, προχωρημένο ή μεταστατικό, γαστρικό και οισοφαγικό αδενοκαρκίνωμα ή αδενοκαρκίνωμα γαστρο-οισοφαγικής συμβολής, εάν οι όγκοι εκφράζουν PD-L1 με συνδυασμένη θετική βαθμολογία (Combined Positive Score, CPS) 5 ή περισσότερο.
Το NICE στήριξε τη σύστασή του σε κλινικά ευρήματα από τη δοκιμή CheckMate-649 στην οποία ασθενείς που έλαβαν Opdivo σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία FOLFOX ή CapeOX παρουσίασαν σημαντική βελτίωση στη συνολική επιβίωση και στην επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

3o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

3ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework