Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) δημοσίευσε πρόχειρη οδηγία συστήνοντας το risdiplam (Evrysdi) ως μέρος μιας Συμφωνίας Ελεγχόμενης Πρόσβασης (Μanaged Access Αgreement, MAA) για τη θεραπεία της σπάνιας γενετικής διαταραχής νωτιαία μυϊκή ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA).

To NHS θα γνωστοποιήσει τη νέα επαναστατική θεραπεία αντιμετωπίζοντας τη γενετική αιτία θανάτου μεταξύ βρεφών και νεαρών παιδιών. Περίπου 1.500 ασθενείς αναμένεται να ωφεληθούν από το φάρμακα το οποίο θα λαμβάνεται στο σπίτι ως σιρόπι.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Sobi UK ανακοίνωσε ότι το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) εξέδωσε τελική απόφαση αξιολόγησης προτείνοντας τη χρήση του Aspaveli (pegcetacoplan) σε ενήλικες με νυκτερινή παροξυντική αιμοσφαιρινουρία (Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria, PNH) σε Αγγλία και Ουαλία.

Σύμφωνα με την οδηγία, το Aspaveli συστήνεται ως μία επιλογή ενηλίκων με PNH που είναι αναιμικοί μετά από θεραπεία με έναν C5 αναστολέα για τουλάχιστον 3 μήνες.
Η σύσταση βασίστηκε στη μελέτη Φάσης 3, PEGASUS, που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του pegcetacoplan σε σχέση με το eculizumab.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την πλατφόρμα φιαλιδίου πολλαπλών δόσεων (multi-dose vial, MDV) για το ενισχυμένο, μονοδύναμο αντιγριπικό εμβόλιο έναντι του στελέχους Α (H5N1) για παιδιά 6 μηνών και άνω.

Το εμβόλιο της Seqirus, αποτελεί το πρώτο ενισχυμένο αντιγριπικό εμβόλιο βασισμένο σε κύτταρα που εγκρίνεται για αυτόν τον ηλικιακό πληθυσμό. Η τεχνολογία, MF59, που χρησιμοποιήθηκε ενισχύει και βελτιώνει την ανοσολογική απόκριση του σώματος παράγοντας αντισώματα με διασταυρούμενη αντιδραστικότητα. Κατά συνέπεια μειώνεται ο αριθμός αντιγόνων που απαιτούνται για να προκληθεί ανοσολογική απάντηση, αυξάνοντας τον αριθμό δόσεων που μπορούν να αναπτυχθούν.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το upadacitinib (RINVOQ) σε δοσολογία 15mg, μία φορά ημερησίως, για τη θεραπεία ενηλίκων με ψωριασική αρθρίτιδα (Psoriatic Arthritis, PsA) που δεν είχαν προηγουμένως ανταποκριθεί επαρκώς σε θεραπεία με TNF αναστολείς.

Αυτή είναι η δεύτερη ένδειξη για την οποία εγκρίθηκε ο JAK αναστολέας της AbbVie, καθώς το 2019 είχε εγκριθεί για ενήλικες με ρευματοειδή αρθρίτιδα.
Το όφελος του RINVOQ στους ενήλικες με PsA βασίστηκε σε δεδομένα από ένα ζευγάρι κλινικών μελετών Φάσης 3, τις SELECT-PsA 1 και SELECT-PsA 2. Το upadacitinib πέτυχε τα πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία και στις 2 μελέτες καθώς το 71% και 57% των ασθενών που έλαβαν 15mg RINVOQ πέτυχαν ACR20 σε σχέση με το 36% και 24% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το daratumumab και hyaluronidase-fihj (DARZALEX FASPRO) σε συνδυασμό με carfilzomib (Kyprolis) και dexamethasone (Kd) για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό Πολλαπλό Μέλωμα που έχουν λάβει 1-3 προηγούμενες γραμμές θεραπείας.

Στην έγκριση σημειώθηκαν ανανεωμένα δεδομένα από την υπό εξέλιξη βασική μελέτη , PLEIADES, όπου αξιολογείται το κλινικό όφελος του DARZALEX FASPRO σε συνδυασμό με 4 καθιερωμένες θεραπείες του πολλαπλού μυελώματος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework