Η AstraZeneca ανακοίνωσε θετικά πλήρη αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης 3 NATRON, η οποία αξιολογεί το Fasenra (benralizumab) για τη θεραπεία του συνδρόμου υπερηωσινοφιλίας (HES).

Η πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη NATRON αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της χορήγησης 30 mg Fasenra υποδορίως κάθε τέσσερις εβδομάδες σε κατάλληλους ασθενείς με HES.

Η δοκιμή πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο, δείχνοντας στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιαστική καθυστέρηση στον χρόνο μέχρι την πρώτη επιδείνωση της νόσου ή έξαρση, καθώς και μείωση του συνολικού κινδύνου εμφάνισης έξαρσης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Chiesi Group και η Key2Brain υπέγραψαν μια παγκόσμια συμφωνία παραχώρησης άδειας για την ανάπτυξη δύο θεραπειών ενζυμικής υποκατάστασης που διαπερνούν τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, για την α-μαννοσιδώση και τη νόσο Krabbe (λυσοσωμικές ασθένειες αποθήκευσης)– με στόχο να βοηθήσουν ασθενείς με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.

Η συνεργασία θα επιδιώξει να αντιμετωπίσει μια επείγουσα ιατρική ανάγκη – παρέχοντας θεραπευτικές επιλογές σε ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες νευροεκφυλιστικές ασθένειες για τις οποίες δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες. Τα προγράμματα αυτά θα υλοποιηθούν από τη Chiesi Global Rare Diseases, την εξειδικευμένη μονάδα της Chiesi Group για σπάνιες και υπερ-σπάνιες παθήσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε νέες προειδοποιήσεις ασφαλείας για το delandistrogene moxeparvovec-rokl (ELEVIDYS) της Sarepta για τη Duchenne μυϊκή δυστροφία (DMD), περιορίζοντας πλέον την ένδειξη μόνο σε ασθενείς που είναι ακόμα περιπατητικοί.

Σύμφωνα με ανακοίνωση του FDA στις 14 Νοεμβρίου 2025, η θεραπεία υπέστη σημαντικές αναθεωρήσεις στην επισήμανση, συμπεριλαμβανομένου ενός Boxed Warning που περιγράφει τον κίνδυνο σοβαρής ηπατικής βλάβης, οξείας ηπατικής ανεπάρκειας ή ακόμη και θανατηφόρων εκβάσεων.

Η ενημέρωση του FDA . περιλαμβάνει επιπλέον πληροφορίες που σχετίζονται με την ασφάλεια καθώς και συστάσεις για παρακολούθηση προς κλινικούς και ασθενείς. Οι επικαιροποιημένες οδηγίες συνιστούν εβδομαδιαία παρακολούθηση της ηπατικής λειτουργίας για ≥3 μήνες μετά τη θεραπεία, και οι ασθενείς να παραμένουν κοντά σε κατάλληλη ιατρική μονάδα για ≥2 μήνες μετά την έγχυση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

 Για να αξιολογηθούν τα πρότυπα πραγματικής κλινικής πρακτικής του fedratinib καθώς και τα κλινικά αποτελέσματα σε ασθενείς με πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση μετά από διακοπή του ruxolitinib, μια ερευνητική ομάδα διεξήγαγε αναδρομική, μη παρεμβατική ανασκόπηση ιατρικών φακέλων 196 ασθενών με MF στη Γερμανία, τον Καναδά και το Ηνωμένο Βασίλειο.

 Από αυτούς τους 196 ασθενείς, η πλειονότητα (76,5%) έπασχε από πρωτοπαθή μυελοΐνωση, και η θεραπεία με fedratinib ξεκίνησε σε μέση ηλικία 67,7 ετών.

 Η διάμεση διάρκεια θεραπείας με fedratinib ήταν 11,5 μήνες, ενώ η διάμεση περίοδος παρακολούθησης ήταν 13,8 μήνες. Σχεδόν οι μισοί ασθενείς (49,5%) ξεκίνησαν τη θεραπεία με τη δόση που αναγράφεται στην επισήμανση του φαρμάκου, δηλαδή 400 mg ημερησίως.

 Έξι μήνες μετά την έναρξη της θεραπείας με fedratinib, το 77,7% των ασθενών εμφάνισε ανταπόκριση στη μείωση των συμπτωμάτων και το 66,8% παρουσίασε ανταπόκριση στη μείωση του μεγέθους του σπλήνα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...