Η γονιδιακή θεραπεία Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) για τη θεραπεία ενηλίκων με σοβαρή Αιμοφιλία Α, εγκρίθηκε από τον FDA, αποτελώντας πλέον την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που ενδείκνυται για αυτήν τη σπάνια νόσο.

Η έγκριση βασίστηκε στα εξαιρετικά αποτελέσματα της παγκόσμιας μελέτες φάσης 3 GENEr8-1 , η οποία αντιπροσωπεύει τη μεγαλύτερη μελέτη γονιδιακής θεραπείας για την Αιμοφιλία μέχρι σήμερα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...