Το ublituximab παρέχει παρατεταμένο κλινικό όφελος για διάστημα έως και 5 ετών σε ενήλικες με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση (MS), ενώ η πρώιμη έναρξη της θεραπείας οδηγεί σε καλύτερα αποτελέσματα, σύμφωνα με ευρήματα που δημοσιεύθηκαν στο JAMA Neurology.

Τα αποτελέσματα της μελέτης ανοικτής επέκτασης (open-label extension – OLE) που συνέκρινε το ublituximab με την teriflunomide έδειξαν σημαντικά χαμηλότερα:

• ετήσια ποσοστά υποτροπών (Annualized Relapse Rate – ARR) και
• επιβεβαιωμένη εξέλιξη της αναπηρίας

 στους συμμετέχοντες που έλαβαν ublituximab.

Επιπλέον, στο 5ο έτος παρακολούθησης, το 97,7% των ασθενών που έλαβαν συνεχόμενη θεραπεία με ublituximab και το 95,0% των ασθενών που έκαναν switch από teriflunomide σε ublituximab δεν εμφάνισαν υποτροπή.

Σε σύγκριση με άλλες θεραπείες anti-CD20 που χρησιμοποιούνται σήμερα για τη θεραπεία της MS, το ublituximab εμφανίζει:

• υψηλότερη συγγένεια σύνδεσης με τον Fc-γ υποδοχέα (Fc gamma receptor) και
• 25 έως 30 φορές μεγαλύτερη κυτταροτοξικότητα εξαρτώμενη από αντισώματα (antibody-dependent cellular cytotoxicity – ADCC), όπως ανέφεραν οι συγγραφείς.

Επίσης, το ublituximab χορηγείται σε χαμηλότερες δόσεις και με συντομότερους χρόνους έγχυσης σε σύγκριση με άλλες ενδοφλέβιες θεραπείες anti-CD20 που χρησιμοποιούνται σήμερα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Τα αποτελέσματα της παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης, διπλά-τυφλής, ελεγχόμενης με ενεργό συγκριτικό φάρμακο και εικονικό φάρμακο, μελέτης φάσης 2b, ELEVATE IPF, με εύρος δόσεων (dose-ranging), ανέδειξαν το διαφοροποιημένο προφίλ του deupirfenidone.

Στη μελέτη αυτή, οι συμμετέχοντες που έλαβαν deupirfenidone 825 mg τρεις φορές ημερησίως (TID) παρουσίασαν βραδύτερο ρυθμό μείωσης της πνευμονικής λειτουργίας στις 26 εβδομάδες σε σύγκριση με όσους έλαβαν την εγκεκριμένη από τον FDA δόση pirfenidone 801 mg TID ή placebo.

Το πρώτο εξάμηνο του 2026 προγραμματίζεται η έναρξη μελέτης φάσης 3.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η BridgeBio Pharma ανακοίνωσε θετικά topline αποτελέσματα από τη μελέτη PROPEL 3, μια παγκόσμια, τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή Φάσης 3, η οποία αξιολόγησε το per os infigratinib σε παιδιά με αχονδροπλασία ηλικίας 3 έως κάτω των 18 ετών με ανοικτές επιφύσεις ανάπτυξης.

Το infigratinib είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία που έχει σχεδιαστεί ώστε να αναστέλλει άμεσα τη σηματοδότηση του FGFR3, στοχεύοντας έτσι την υποκείμενη παθοφυσιολογία της αχονδροπλασίας και όχι τις δευτερογενείς επιπλοκές της.

Έχει λάβει χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy καθώς και χαρακτηρισμό Orphan Drug από τον FDA.

Η BridgeBio σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση έγκρισης νέου φαρμάκου (New Drug Application – NDA) στον FDA και αίτηση άδειας κυκλοφορίας (Marketing Authorization Application – MAA) στον EMA κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2026.

Επιπλέον, η εταιρεία σκοπεύει να συνεχίσει τη συνεχιζόμενη μελέτη PROPEL Infant & Toddler, η οποία αφορά ασθενείς από τη γέννηση έως ηλικία κάτω των 3 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε στο TSRA-196 τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug. Το TSRA-196 είναι ένα in vivo πρόγραμμα γονιδιακής επεξεργασίας της εταιρείας Tessera Therapeutics, για τη θεραπεία ενηλίκων με ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης (AATD), οι οποίοι είναι ομόζυγοι για το αλληλόμορφο PiZ (PiZZ).

Όπως αναφέρεται σε δελτίο Τύπου της εταιρείας, με ημερομηνία 23 Φεβρουαρίου 2026, το TSRA-196 αναπτύσσεται από κοινού με τη Regeneron και έχει σχεδιαστεί ώστε να διορθώνει με ακρίβεια τη γενετική μετάλλαξη που ευθύνεται για την AATD. Στόχος είναι η αποκατάσταση της παραγωγής λειτουργικής πρωτεΐνης άλφα-1 αντιθρυψίνης (AAT) μέσω μιας εφάπαξ θεραπευτικής παρέμβασης με μακροχρόνια δράση για τους ασθενείς.

Η εταιρεία έλαβε επίσης έγκριση από την Επιτροπή Ηθικής Έρευνας σε Ανθρώπους της Αυστραλίας (Human Research Ethics Committee – HREC) για την έναρξη κλινικής μελέτης φάσης 1/2, με σκοπό την αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και της αποτελεσματικότητας του TSRA-196 σε ενήλικες με ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης (AATD).

Η πρώτη μελέτη σε ανθρώπους (first-in-human), η οποία είναι ανοικτής επισήμανσης (open-label) και πολυεθνική, θα περιλαμβάνει μία εφάπαξ ενδοφλέβια χορήγηση του TSRA-196 και θα παρακολουθεί τους συμμετέχοντες μακροχρόνια ως προς την ασφάλεια και βασικούς βιοδείκτες που σχετίζονται με την έκφραση και τη λειτουργικότητα της άλφα-1 αντιθρυψίνης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...