Η έγκριση ακολούθησε τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA). Η άδεια κυκλοφορίας χορηγήθηκε υπό εξαιρετικές περιστάσεις, αντανακλώντας την εξαιρετικά σπάνια φύση του συνδρόμου WHIM.

Το XOLREMDI® (mavorixafor), ένας ανταγωνιστής του υποδοχέα χημειοκινών CXC 4 (CXCR4), έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με σύνδρομο WHIM, ως από του στόματος θεραπεία άπαξ ημερησίως, με στόχο την αύξηση του αριθμού των κυκλοφορούντων ώριμων ουδετερόφιλων και λεμφοκυττάρων.

Το XOLREMDI είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο που έχει εγκριθεί ποτέ στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία του συνδρόμου WHIM.

Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή υποστηρίζεται από τα αποτελέσματα της πιλοτικής μελέτης Φάσης 3, 4WHIM, μιας παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με placebo, πολυκεντρικής μελέτης διάρκειας 52 εβδομάδων, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του mavorixafor σε 31 άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με διάγνωση συνδρόμου WHIM.

 Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Shionogi χορήγησε την πρώτη δόση σε ασθενείς στο πλαίσιο της κλινικής μελέτης φάσης 2 που αξιολογεί το S-606001, μια δυνητική θεραπεία για τη νόσο Pompe όψιμης έναρξης (LOPD).

Η ελεγχόμενη με placebo μελέτη και με την ονομασία Espirit, είναι πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη και διπλά τυφλή. Θα έχει διάρκεια 52 εβδομάδων, και περιλαμβάνει ασθενείς από τις ΗΠΑ, την ΕΕ και το Ηνωμένο Βασίλειο.

Η Espirit θα αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και τη φαρμακοδυναμική του S-606001 σε ενήλικες με επιβεβαιωμένη διάγνωση LOPD, σε σύγκριση με τη συνήθη θεραπεία αντικατάστασης ενζύμου (ERT).

Το S-606001 είναι μια υπό διερεύνηση θεραπεία SRT, η οποία εκτιμάται ότι δρα περιορίζοντας τη συσσώρευση γλυκογόνου στα λυσοσώματα των μυών μέσω αναστολής της συνθάσης του γλυκογόνου (GYS1).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

 Ο Οργανισμός Ρυθμιστικών Αρχών Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στη Biogen για ένα σχήμα υψηλότερης δόσης του Spinraza (nusinersen) για τη θεραπεία της 5q νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA).

 Το επικαιροποιημένο σχήμα περιλαμβάνει ταχύτερη φάση φόρτισης για ασθενείς «χωρίς προηγούμενη θεραπεία» (treatment-naïve), με δύο δόσεις των 50 mg που χορηγούνται με διαφορά 14 ημερών, ακολουθούμενες από δόσεις συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες. Ασθενείς που μεταβαίνουν από το υφιστάμενο σχήμα των 12 mg θα λάβουν μία εφάπαξ δόση 50 mg πριν περάσουν στο ίδιο σχήμα συντήρησης.

Η απόφαση υποστηρίζεται από δεδομένα της μελέτης φάσης 2/3, DEVOTE, και της μακροχρόνιας επέκτασής της, οι οποίες αξιολόγησαν το σχήμα υψηλότερης δόσης τόσο σε ασθενείς χωρίς προηγούμενη θεραπεία όσο και σε ασθενείς που είχαν ήδη λάβει τη δόση των 12 mg.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η αίτηση βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3 ALLEGORY, η οποία έδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση της ενεργότητας της νόσου σε σύγκριση με το placebo.

Η απόφαση του FDA αναμένεται έως τον Δεκέμβριο του 2026. Εφόσον εγκριθεί, το obinutuzumab θα αποτελέσει την πρώτη θεραπεία anti-CD20 με εγκεκριμένη ένδειξη για τον SLE.

Το obinutuzumab είναι ένα ανασυνδυασμένο, μονοκλωνικό, εξανθρωποποιημένο και βιοτεχνολογικά γλυκοζυλιωμένο τύπου II αντι-CD20 μονοκλωνικό αντίσωμα της υποομάδας IgG1, το οποίο προκαλεί άμεσο θάνατο των Β-κυττάρων και ενισχυμένη κυτταροτοξικότητα εξαρτώμενη από αντισώματα (ADCC).

Διαφέρει μηχανιστικά από το rituximab, τον πιο ευρέως χρησιμοποιούμενο  anti-CD20 παράγοντα για τον SLE (off-label), ο οποίος δεν πέτυχε τα πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία σε προηγούμενες τυχαιοποιημένες μελέτες στον SLE.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...