Ο FDA χορήγησε στο TSRA-196 τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug. Το TSRA-196 είναι ένα in vivo πρόγραμμα γονιδιακής επεξεργασίας της εταιρείας Tessera Therapeutics, για τη θεραπεία ενηλίκων με ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης (AATD), οι οποίοι είναι ομόζυγοι για το αλληλόμορφο PiZ (PiZZ).

Όπως αναφέρεται σε δελτίο Τύπου της εταιρείας, με ημερομηνία 23 Φεβρουαρίου 2026, το TSRA-196 αναπτύσσεται από κοινού με τη Regeneron και έχει σχεδιαστεί ώστε να διορθώνει με ακρίβεια τη γενετική μετάλλαξη που ευθύνεται για την AATD. Στόχος είναι η αποκατάσταση της παραγωγής λειτουργικής πρωτεΐνης άλφα-1 αντιθρυψίνης (AAT) μέσω μιας εφάπαξ θεραπευτικής παρέμβασης με μακροχρόνια δράση για τους ασθενείς.

Η εταιρεία έλαβε επίσης έγκριση από την Επιτροπή Ηθικής Έρευνας σε Ανθρώπους της Αυστραλίας (Human Research Ethics Committee – HREC) για την έναρξη κλινικής μελέτης φάσης 1/2, με σκοπό την αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και της αποτελεσματικότητας του TSRA-196 σε ενήλικες με ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης (AATD).

Η πρώτη μελέτη σε ανθρώπους (first-in-human), η οποία είναι ανοικτής επισήμανσης (open-label) και πολυεθνική, θα περιλαμβάνει μία εφάπαξ ενδοφλέβια χορήγηση του TSRA-196 και θα παρακολουθεί τους συμμετέχοντες μακροχρόνια ως προς την ασφάλεια και βασικούς βιοδείκτες που σχετίζονται με την έκφραση και τη λειτουργικότητα της άλφα-1 αντιθρυψίνης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...