Το PBGENE-DMD, η υπό έρευνα in vivo γονιδιακή θεραπεία επεξεργασίας γονιδιώματος της Precision BioSciences για περιπατητικούς ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD), πέτυχε ένα σημαντικό ρυθμιστικό ορόσημο.

Ο FDA εξέδωσε πρόσφατα ειδοποίηση “Study May Proceed”. Η απόφαση αυτή επιτρέπει στην εταιρεία να ξεκινήσει τις διαδικασίες με τις Επιτροπές Δεοντολογίας (Institutional Review Board – IRB) και να ενεργοποιήσει τα κέντρα κλινικών μελετών για τη μελέτη φάσης 1/2, FUNCTION-DMD.

Το PBGENE-DMD έχει σχεδιαστεί ώστε να αποκαθιστά μια σχεδόν πλήρους μήκους δυστροφίνη, με τη δυνατότητα να προσφέρει σημαντικά λειτουργικά οφέλη. Η μελέτη FUNCTION-DMD θα συμπεριλάβει αγόρια με DMD που φέρουν μεταλλάξεις στα εξώνια 45 έως 55 του γονιδίου DMD, μια ομάδα που αντιστοιχεί περίπου στο 60% των περιστατικών DMD.

Η μελέτη θα αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Τα καταληκτικά σημεία αποτελεσματικότητας θα περιλαμβάνουν την έκφραση της πρωτεΐνης δυστροφίνης και λειτουργικές κλινικές εκβάσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...