Η Genentech διακόπτει την ανάπτυξη του αντισώματος emugrobart για δύο σπάνιες γενετικές νόσους, μετά την αποτυχία του υποψήφιου φαρμάκου να ενισχύσει τη μυϊκή ανάπτυξη, γεγονός που εγείρει ερωτήματα σχετικά με το κατά πόσο το μόριο μπορεί να διατηρήσει τη μυϊκή μάζα σε δύο εν εξελίξει μελέτες για την παχυσαρκία.

Η θυγατρική της Roche ανακοίνωσε τη διακοπή των προγραμμάτων σε ξεχωριστές επιστολές, στις 19 Μαρτίου, προς τις κοινότητες ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) και πρόσωπο-ώμο-βραχιόνιο μυϊκή δυστροφία (FSHD).

Για αμφότερες τις παθήσεις, η Genentech έλαβε τη δύσκολη απόφαση να μην προχωρήσει το emugrobart σε κλινικές δοκιμές φάσης 3.

Εκπρόσωπος της Genentech επιβεβαίωσε ότι το αντίσωμα κατά της μυοστατίνης εξακολουθεί να αξιολογείται σε δύο μελέτες για την παχυσαρκία.

Στην SMA, το emugrobart μελετάτο σε κλινική δοκιμή φάσης 2/3 με την ονομασία Manatee, ενώ στη FSHD η μελέτη που διακόπηκε ήταν μια δοκιμή φάσης 2 με την ονομασία Manoeuvre.

Μετά από αξιολόγηση των δεδομένων και από τις δύο μελέτες, η Genentech κατέληξε στο ότι «το emugrobart δεν παρείχε με συνέπεια τις αναμενόμενες βελτιώσεις στη μυϊκή ανάπτυξη και λειτουργία» σε καμία από τις δύο.

Το emugrobart έχει σχεδιαστεί ώστε να αναστέλλει τη δράση της μυοστατίνης, η οποία φυσιολογικά περιορίζει την ανάπτυξη των μυών. Με τη μείωση της ανασταλτικής δράσης της μυοστατίνης, η Genentech προσδοκούσε ότι το emugrobart θα μπορούσε να αυξήσει τη μυϊκή μάζα σε ασθενείς με SMA και FSHD, δύο νόσους που χαρακτηρίζονται από προοδευτική μυϊκή αδυναμία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η χρήση του fenfluramine (FFA) ως add-on therapy για τη θεραπεία των επιληπτικών κρίσεων στο σύνδρομο Dravet (DS) μπορεί να βελτιώσει τη διαχείριση των ασθενών, σύμφωνα με μακροχρόνια δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής (real-world data) που δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Epilepsia.

Η προσθήκη του FFA οδήγησε σε σημαντική μείωση των επεισοδίων επιληπτικής κατάστασης (status epilepticus) που απαιτούσαν φάρμακα διάσωσης, από διάμεση τιμή 4,5 (IQR: 0–18, εύρος: 0–432) σε 1 (IQR: 0–3, εύρος: 0–288) κατά την περίοδο παρακολούθησης (P < 0,001). Απουσία κρίσεων επιτεύχθηκε στο 7,6% των ασθενών.

Επιπλέον, ο αριθμός των νοσηλειών μειώθηκε σημαντικά κατά τη διάρκεια της θεραπείας, από διάμεση τιμή 1 (IQR: 0–3, εύρος: 0–20) σε 0 (IQR: 0–2, εύρος: 0–16, P < 0,001).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η θεραπεία, που βασίζεται στην ιδιόκτητη πλατφόρμα Live-cel™, συνεχίζει να εξελίσσεται προς κλινικές δοκιμές φάσης 1/2, οι οποίες, σύμφωνα με την εταιρεία, αναμένεται να ξεκινήσουν στο University of Utah Health το 2027.

Μια πιλοτική μελέτη στον Καναδά (NCT02800070) παρακολούθησε 5 ασθενείς με νόσο Fabry για 5 χρόνια μετά τη χορήγηση του GT-GLA-S03. Η θεραπεία οδήγησε σε περίπου 48% μείωση των επιπέδων  globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) στο πλάσμα. Ο εκτιμώμενος ρυθμός σπειραματικής διήθησης (eGFR) παρέμεινε σταθερός. Επιπλέον, οι συμμετέχοντες παρουσίασαν σταθερή καρδιακή λειτουργία, χωρίς σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα. Τα θεραπευτικά αποτελέσματα διατηρήθηκαν καθ’ όλη τη διάρκεια της παρακολούθησης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το bezuclastinib έδειξε παρατεταμένη βελτίωση των συμπτωμάτων, μοριακές αποκρίσεις και ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας έως και τις 48 εβδομάδες θεραπείας σε ασθενείς με μη προχωρημένη συστηματική μαστοκυττάρωση (nonAdvSM), σύμφωνα με τα αποτελέσματα της τυχαιοποιημένης μελέτης φάσης 2, Summit (NCT05186753), τα οποία παρουσιάστηκαν στο Ετήσιο Συνέδριο του 2026 της Αμερικανικής Ακαδημίας Αλλεργίας, Άσθματος και Ανοσολογίας (AAAAI).

Οι ερευνητές ανέφεραν ταχεία, στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιαστική μείωση του φορτίου των συμπτωμάτων, η οποία ενισχυόταν με την πάροδο του χρόνου, με το 86% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία να επιτυγχάνουν σημαντική βελτίωση, ενώ οι ασθενείς που αρχικά έλαβαν placebo παρουσίασαν παρόμοιο όφελος μετά τη μετάβαση σε ενεργό θεραπεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...