Στις σπάνιες παθήσεις χρησιμοποιούνται όλο και περισσότερο external controls, digital twins και adaptive designs όπως το snSMART, επειδή τα κλασικά placebo-controlled trials συχνά δεν είναι εφικτά λόγω μικρών πληθυσμών και ηθικών περιορισμών.

Παρά τη δυναμική αυτών των προσεγγίσεων, η ρυθμιστική αποδοχή τους από τον FDA παραμένει κρίσιμο ζητούμενο, ιδίως όταν υπάρχουν μεθοδολογικές αδυναμίες ή λιγότερο αντικειμενικά endpoints.

Συνεπώς, ενώ ο χώρος των σπάνιων νοσημάτων στρέφεται σε πιο ευέλικτα και δημιουργικά trial designs, παραμένει ανοιχτό το ερώτημα πόσο εύκολα θα γίνονται δεκτά αυτά από τις ρυθμιστικές αρχές για έγκριση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η εισπνεόμενη treprostinil σχετίζεται με μικρότερη μείωση της βίαιης ζωτικής χωρητικότητας (FVC) και λιγότερα συμβάντα κλινικής επιδείνωσης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (placebo) σε ασθενείς με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (IPF), σύμφωνα με τα αποτελέσματα της πολυεθνικής κλινικής μελέτης Φάσης 3 TETON-2.

Ένα πιθανό πλεονέκτημα της χορήγησης αντιϊνωτικών παραγόντων μέσω εισπνοής είναι η δυνατότητα μεγαλύτερης εναπόθεσης του φαρμάκου στα σημεία σύνδεσης των κυψελίδων, ενδεχομένως με λιγότερες συστηματικές τοξικές επιδράσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε πλήρη έγκριση στο sparsentan (Filspari) για τη θεραπεία της Εστιακής Τμηματικής Σπειραματοσκλήρυνσης (Focal Segmental Glomerulosclerosis, FSGS), σύμφωνα με ανακοίνωση της Travere Therapeutics.

Η έγκριση, η οποία ανακοινώθηκε στις 13 Απριλίου 2026, στηρίζεται σε δεδομένα από δύο από τις μεγαλύτερες head-to-head παρεμβατικές μελέτες σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με FSGS: τη μελέτη φάσης 3 DUPLEX και τη μελέτη φάσης 2 DUET.

Το sparsentan είναι το μόνο μη ανοσοκατασταλτικό, από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο που έχει σχεδιαστεί ώστε να στοχεύει άμεσα τη βλάβη των ποδοκυττάρων, μέσω βέλτιστου αποκλεισμού του υποδοχέα ενδοθηλίνης τύπου Α και του υποδοχέα αγγειοτενσίνης II τύπου 1.

Η έγκριση, αυτή, αποτελεί ιστορικό ορόσημο για τα άτομα που ζουν με FSGS, καθώς για πρώτη φορά διαθέτουν ένα φάρμακο εγκεκριμένο από τον FDA για αυτή τη σπάνια και καταστροφική νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy στο venglustat για τη θεραπεία των νευρολογικών συμπτωμάτων της νόσου Gaucher τύπου 3 (GD).

Σύμφωνα με εταιρική ανακοίνωση, τα δεδομένα από τη μελέτη φάσης 3, LEAP2MONO, υποστήριξαν τη χορήγηση του χαρακτηρισμού. Οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία παρουσίασαν στατιστικά σημαντική βελτίωση των νευρολογικών συμπτωμάτων σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν imiglucerase, μια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT).

Η μελέτη LEAP2MONO είναι μια διπλά τυφλή μελέτη με ενεργό συγκριτικό παράγοντα, η οποία αξιολογεί το από του στόματος χορηγούμενο venglustat (χορήγηση άπαξ ημερησίως) σε σύγκριση με το ενδοφλέβιο imiglucerase.

Στη μελέτη συμμετέχουν 43 ασθενείς ηλικίας ≥12 ετών με νόσο Gaucher τύπου 3. Η μελέτη ανοικτής φάσης (open-label phase) βρίσκεται σε εξέλιξη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...