Η Regeneron Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι τόσο ο FDA όσο και ο EMA αποδέχθηκαν τις ρυθμιστικές αιτήσεις για το cemdisiran, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με γενικευμένη μυασθένεια gravis (generalized Myasthenia Gravis, gMG) που είναι θετικοί για αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης.

Οι υποβολές υποστηρίζονται από δεδομένα της μελέτης Φάσης 3 NIMBLE, η οποία αξιολόγησε το cemdisiran, χορηγούμενο υποδορίως κάθε 12 εβδομάδες, σε ενήλικες με συμπτωματική gMG, οι οποίοι μπορούσαν να λαμβάνουν καθιερωμένη ανοσοκατασταλτική θεραπεία σύμφωνα με την κρίση του ερευνητή.

O FDA θα αξιολογήσει την αίτηση νέου φαρμάκου μέσω Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης τον Νοέμβριο του 2026.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του 2027.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA αποδέχθηκε τη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (supplemental New Drug Application, sNDA) της Gilead Sciences για το Yeztugo (lenacapavir) σε δισκίο 300 mg, ως πιθανή από του στόματος θεραπευτική επιλογή μία φορά την εβδομάδα για την πρόληψη της HIV λοίμωξης στο πλαίσιο προφύλαξης πριν από την έκθεση (Pre-Exposure Prophylaxis ,PrEP).

Η υποβολή βασίζεται στα αποτελέσματα των μελετών PURPOSE 1 και PURPOSE 2, οι οποίες κατέδειξαν υψηλή αποτελεσματικότητα σε διαφορετικούς παγκόσμιους πληθυσμούς, συμπεριλαμβανομένων cisgender γυναικών, cisgender ανδρών και ατόμων με διαφορετική ταυτότητα φύλου (gender-diverse people).

Τα από του στόματος χορηγούμενα δισκία lenacapavir είναι ήδη εγκεκριμένα για χρήση στο πλαίσιο του σχήματος Yeztugo ως αρχική δόση φόρτισης, καθώς και ως θεραπεία-γέφυρα (bridge therapy) όταν καθυστερεί η χορήγηση των ενέσεων που δίνονται κάθε έξι μήνες.

Εφόσον εγκριθεί, το από του στόματος χορηγούμενο μία φορά την εβδομάδα, Yeztugo, θα μπορούσε να αποτελέσει την πρώτη μακροχρόνιας δράσης per os επιλογή για PrEP.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Ultomiris (ravulizumab) έλαβε Priority Review από τον,FDA για τη θεραπεία της IgA νεφροπάθειας (immunoglobulin A nephropathy, IgAN).

Η συμπληρωματική αίτηση άδειας βιολογικού προϊόντος (sBLA), η οποία υποβλήθηκε από την Alexion, AstraZeneca Rare Disease και έγινε αποδεκτή από τον FDA, βασίζεται σε αποτελέσματα από προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση της μελέτης Φάσης 3, I CAN.

Στη μελέτη I CAN, το Ultomiris κατέδειξε μείωση κατά 46,6% στον λόγο πρωτεΐνης/κρεατινίνης ούρων 24ώρου από την αρχική τιμή την εβδομάδα 34, σε σύγκριση με μείωση 5,6% στους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Αυτό αντιστοιχεί σε προσαρμοσμένη ως προς το placebo θεραπευτική επίδραση της τάξεως του 43,4%.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το GRI-0621 είναι μία υπό διερεύνηση, από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία, εκλεκτική για τους υποδοχείς RARβ/γ και σχεδιασμένη να ρυθμίζει μονοπάτια που εμπλέκονται στη φλεγμονή και την ίνωση στην ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση  (IPF).

Τα νεότερα επιστημονικά δεδομένα υποστηρίζουν ολοένα και περισσότερο τον ρόλο της ανοσολογικής δυσλειτουργίας στην ανάπτυξη της ίνωσης, δημιουργώντας ευκαιρίες για νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις πέρα από τα σημερινά πρότυπα φροντίδας.

Το GRI-0621, αξιολογήθηκε σε μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 2a (GRI-0621-IPF-02, NCT06331624) σε 35 ασθενείς με IPF, εκ των οποίων περίπου το 80% λάμβανε παράλληλα καθιερωμένη αντιινωτική θεραπεία σύμφωνα με το standard of care (SOC).

Η μελέτη πέτυχε τα πρωτεύοντα, δευτερεύοντα και διερευνητικά καταληκτικά σημεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...