- Administrator
Η ανάπτυξη φαρμάκων για τη θεραπεία της ανεπάρκειας άλφα-1 αντιθρυψίνης (Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD) βρίσκεται σε εξέλιξη εδώ και πάνω από 40 χρόνια. Μέχρι σήμερα, ο μόνος τύπος φαρμάκου που έχει εγκριθεί τόσο από τον FDA όσο και από τον EMA για την AATD είναι οι ανθρώπινοι αναστολείς της άλφα-1 πρωτεϊνάσης (human alpha-1-proteinase inhibitors).
Υπάρχουν πέντε εγκεκριμένα φάρμακα αυτού του τύπου, τα οποία είναι καταγεγραμμένα από τον FDA, και διαφέρουν ως προς τον τρόπο παραγωγής τους και τα συστατικά που περιέχουν. Μόνο το πρώτο από αυτά εγκρίθηκε μέσω της ειδικής διαδικασίας για ορφανά φάρμακα (orphan drug process).
Στην Ευρώπη, έχουν εγκριθεί δύο από αυτά τα φάρμακα. Το ένα ονομάζεται Respreeza και καταγράφεται από τον EMA, ενώ το άλλο είναι το Prolastin, το οποίο έχει εγκριθεί στη Γερμανία από τη δεκαετία του 1980 από το Ινστιτούτο Paul Ehrlich.
Τα φάρμακα αυτά στοχεύουν στην επιβράδυνση της βλάβης των πνευμόνων που προκαλείται από το εμφύσημα. Προς το παρόν, δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία για άλλα συμπτώματα της AATD πλην των πνευμονικών.
Πρόσφατα, ορισμένοι νέοι τύποι φαρμάκων έχουν λάβει καθεστώς ορφανού φαρμάκου (orphan drug status), και κάποια από αυτά έχουν δείξει καλά αποτελέσματα σε πρώιμες κλινικές δοκιμές (φάσεις I και II). Επίσης, έχει σημειωθεί πρόοδος στην ανάπτυξη θεραπειών παρεμβολής RNA.
Αν αυτές οι νέες θεραπείες συνεχίσουν να έχουν καλά αποτελέσματα στις δοκιμές, ενδέχεται στο μέλλον να υπάρξει δυνατότητα χρήσης συνδυασμού αυτών των φαρμάκων για πιο αποτελεσματική θεραπεία της AATD.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η Πομφολυγώδης Επιδερμόλυση (ΕΒ) αφορά μια ομάδα σπάνιων γενετικών δερματικών διαταραχών. Το κύριο σύμπτωμά τους είναι το εξαιρετικά εύθραυστο δέρμα, το οποίο προκαλεί συχνές φουσκάλες και πληγές, οδηγώντας σε εξουθενωτικό πόνο.
Τα πλεονεκτήματα των εξειδικευμένων κέντρων κλινικών δοκιμών περιλαμβάνουν βελτιωμένη αποτελεσματικότητα, μεγαλύτερη δυνατότητα προσέλκυσης/ένταξης ασθενών και μια προσέγγιση με επίκεντρο τον ασθενή, η οποία προκύπτει από τη συγκέντρωση της εξειδίκευσης σε ένα αποκλειστικά αφιερωμένο σημείο.
Σύμφωνα με τη Dr Marieki C Boiling, αυτή η υποστήριξη όχι μόνο δίνει τη δυνατότητα να ενισχυθεί η φροντίδα και η έρευνα για τους ασθενείς στο UMCG, αλλά διασφαλίζει επίσης ότι, μέσω της διεθνούς συνεργασίας, ασθενείς σε άλλες χώρες θα επωφεληθούν από τα νέα δεδομένα/γνώσεις που προκύπτουν από αυτή τη διαδικασία, οδηγώντας σε έναν ταχύτερο και πιο αποτελεσματικό τρόπο διάθεσης αποτελεσματικών θεραπειών στους ασθενείς.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Μια πολυκεντρική μελέτη βασισμένη σε δεδομένα πραγματικού κόσμου στην Κίνα υποδηλώνει ότι το lanadelumab ήταν αποτελεσματικό στη μείωση των επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE), ενώ η παράταση του μεσοδιαστήματος μεταξύ των δόσεων με βάση τα συμπτώματα ήταν εφικτή στην καθημερινή κλινική πρακτική, σύμφωνα με αποτελέσματα που δημοσιεύτηκαν στο World Allergy Organization Journal.
Η ανάλυση της συχνότητας των επεισοδίων, των επειγόντων παρεμβάσεων, των αναφερόμενων από τους ασθενείς δεικτών έκβασης (PROMs), καθώς και των παρατάσεων του δοσολογικού διαστήματος, έδειξε σημαντικά οφέλη για τους ασθενείς.
Το ποσοστό ασθενών χωρίς κρίσεις αυξήθηκε από 0% (έναρξη μελέτης) σε 80% στους πρώτους 6 μήνες και σε 76,9% στους μήνες 6 έως 12.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η νόσος Sjögren είναι μια προοδευτική αυτοάνοση πάθηση. Είναι η δεύτερη πιο συχνή ρευματική αυτοάνοση νόσος και η επίδρασή της στη λειτουργία των οργάνων μπορεί να προκαλέσει συμπτώματα όπως κόπωση, πόνο και ξηρότητα.
Η νόσος συνοδεύεται από αυξημένο κίνδυνο ανάπτυξης λεμφώματος και προς το παρόν δεν υπάρχουν εγκεκριμένες στοχευμένες θεραπείες.
Το ianalumab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που εξαλείφει (depletes) τα Β-λεμφοκύτταρα και αναστέλλει την ενεργοποίηση και την επιβίωσή τους μέσω αποκλεισμού του υποδοχέα του παράγοντα ενεργοποίησης των Β-κυττάρων (BAFF-R).
Διαβάαστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το AB-1009, μια υπό διερεύνηση γονιδιακή θεραπεία βασισμένη σε αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV) για τη νόσο Pompe όψιμης έναρξης, προχώρησε σε κλινική δοκιμή φάσης 1/2 στις Ηνωμένες Πολιτείες, όπως ανακοίνωσε η AskBio. Η εταιρεία σχεδιάζει να εντάξει τον πρώτο συμμετέχοντα στις αρχές του 2026.
Η ανακοίνωση ακολουθεί την αποδοχή από τον FDA της αίτησης της εταιρείας για Investigational New Drug (IND).
Η θεραπεία έχει επίσης λάβει από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug (Ορφανό Φάρμακο).
Η ACTUS-101, η εν εξελίξει κλινική δοκιμή της AskBio για έναν διαφορετικό υποψήφιο παράγοντα γονιδιακής θεραπείας, θα συνεχιστεί με τους ήδη υπάρχοντες συμμετέχοντες.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 23 από 85
