Η αίτηση βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3 ALLEGORY, η οποία έδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση της ενεργότητας της νόσου σε σύγκριση με το placebo.

Η απόφαση του FDA αναμένεται έως τον Δεκέμβριο του 2026. Εφόσον εγκριθεί, το obinutuzumab θα αποτελέσει την πρώτη θεραπεία anti-CD20 με εγκεκριμένη ένδειξη για τον SLE.

Το obinutuzumab είναι ένα ανασυνδυασμένο, μονοκλωνικό, εξανθρωποποιημένο και βιοτεχνολογικά γλυκοζυλιωμένο τύπου II αντι-CD20 μονοκλωνικό αντίσωμα της υποομάδας IgG1, το οποίο προκαλεί άμεσο θάνατο των Β-κυττάρων και ενισχυμένη κυτταροτοξικότητα εξαρτώμενη από αντισώματα (ADCC).

Διαφέρει μηχανιστικά από το rituximab, τον πιο ευρέως χρησιμοποιούμενο  anti-CD20 παράγοντα για τον SLE (off-label), ο οποίος δεν πέτυχε τα πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία σε προηγούμενες τυχαιοποιημένες μελέτες στον SLE.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Στις σπάνιες παθήσεις χρησιμοποιούνται όλο και περισσότερο external controls, digital twins και adaptive designs όπως το snSMART, επειδή τα κλασικά placebo-controlled trials συχνά δεν είναι εφικτά λόγω μικρών πληθυσμών και ηθικών περιορισμών.

Παρά τη δυναμική αυτών των προσεγγίσεων, η ρυθμιστική αποδοχή τους από τον FDA παραμένει κρίσιμο ζητούμενο, ιδίως όταν υπάρχουν μεθοδολογικές αδυναμίες ή λιγότερο αντικειμενικά endpoints.

Συνεπώς, ενώ ο χώρος των σπάνιων νοσημάτων στρέφεται σε πιο ευέλικτα και δημιουργικά trial designs, παραμένει ανοιχτό το ερώτημα πόσο εύκολα θα γίνονται δεκτά αυτά από τις ρυθμιστικές αρχές για έγκριση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

 Η Alfasigma έλαβε έγκριση από τον FDA για το Lynavoy (linerixibat) για τη θεραπεία του χολοστατικού κνησμού σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα (PBC), μια σπάνια αυτοάνοση ηπατική νόσο που χαρακτηρίζεται από προοδευτική καταστροφή των χοληφόρων πόρων.

Η έγκριση είναι ιδιαίτερα σημαντική, καθώς το Lynavoy γίνεται η πρώτη θεραπεία στις ΗΠΑ με ειδική ένδειξη για αυτή την κατάσταση, καλύπτοντας μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη στη διαχείριση της PBC.

Η έγκριση του Lynavoy εισάγει μια θεραπεία με ειδικό μηχανισμό δράσης, σχεδιασμένη να μειώνει άμεσα τους παράγοντες που προκαλούν τον κνησμό, αντί να αντιμετωπίζει έμμεσα τα συμπτώματα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε πλήρη έγκριση στο sparsentan (Filspari) για τη θεραπεία της Εστιακής Τμηματικής Σπειραματοσκλήρυνσης (Focal Segmental Glomerulosclerosis, FSGS), σύμφωνα με ανακοίνωση της Travere Therapeutics.

Η έγκριση, η οποία ανακοινώθηκε στις 13 Απριλίου 2026, στηρίζεται σε δεδομένα από δύο από τις μεγαλύτερες head-to-head παρεμβατικές μελέτες σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με FSGS: τη μελέτη φάσης 3 DUPLEX και τη μελέτη φάσης 2 DUET.

Το sparsentan είναι το μόνο μη ανοσοκατασταλτικό, από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο που έχει σχεδιαστεί ώστε να στοχεύει άμεσα τη βλάβη των ποδοκυττάρων, μέσω βέλτιστου αποκλεισμού του υποδοχέα ενδοθηλίνης τύπου Α και του υποδοχέα αγγειοτενσίνης II τύπου 1.

Η έγκριση, αυτή, αποτελεί ιστορικό ορόσημο για τα άτομα που ζουν με FSGS, καθώς για πρώτη φορά διαθέτουν ένα φάρμακο εγκεκριμένο από τον FDA για αυτή τη σπάνια και καταστροφική νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...