Ο FDA ανακοίνωσε την παράταση του χρονοδιαγράμματος αξιολόγησης της συμπληρωματικής Αίτησης Νέου Φαρμάκου (supplemental New Drug Application – sNDA) για τη sparsentan (Filspari) για την εστιακή τμηματική σπειραματοσκλήρυνση (FSGS).

Σε δελτίο Τύπου, η Travere Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε ότι ο FDA μετέθεσε την ημερομηνία-στόχο για λήψη απόφασης βάσει του Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), η οποία αναμενόταν στις 13 Ιανουαρίου 2026, για τις 13 Απριλίου 2026. Κατά τα λοιπά, δεν ζητήθηκαν πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια ή την παραγωγή του φαρμάκου.

Η συμπληρωματική αίτηση (sNDA) για τη χρήση της sparsentan στην FSGS υποστηρίχθηκε από τα ευρήματα της μελέτης φάσης 3 DUPLEX και της μελέτης φάσης 2 DUET.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Cellenkos Inc. ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου (Orphan Drug Designation) στο υπό διερεύνηση προϊόν της, CK0804, για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης.

Η μυελοΐνωση είναι ένας σπάνιος αιματολογικός καρκίνος με ετήσια επίπτωση 1–3 νέα περιστατικά ανά 100.000 άτομα και εκτιμώμενο επιπολασμό περίπου 25.000 ασθενών στις ΗΠΑ.

Το CK0804 αποτελείται από Tregs (ρυθμιστικά Τ κύτταρα) με υψηλή έκφραση του υποδοχέα CXCR4, τα οποία κατευθύνονται επιλεκτικά προς τον συνδέτη του, CXCL12, ο οποίος υπερεκφράζεται στον μυελό των οστών και στις εξωμυελικές εστίες αιμοποίησης, συμπεριλαμβανομένου του σπλήνα, στη μυελοΐνωση.

Μετά την άφιξή τους στον ιστό-στόχο, τα Tregs του CK0804 αλληλεπιδρούν με τα αντιγονοπαρουσιαστικά κύτταρα (APCs), υφίστανται in vivo πολλαπλασιασμό, εκκρίνουν την ανοσοκατασταλτική κυτταροκίνη IL-10 και επιλύουν τη φλεγμονή με μη εξαρτώμενο από το Μείζον Σύμπλεγμα Ιστοσυμβατότητας (MHC, Major Histocompatibility Complex) μηχανισμό, ενώ παράλληλα ρυθμίζουν οδούς που εξαρτώνται από τον Αυξητικό Παράγοντα Προερχόμενο από Αιμοπετάλια (PDGF, Platelet Derived Growth Factor) και εμπλέκονται στην αναδιαμόρφωση της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η υποδόρια (SC) χορήγηση του Saphnelo (anifrolumab) της AstraZeneca έδειξε σημαντικές μειώσεις της ενεργότητας της νόσου σε ασθενείς με συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (ΣΕΛ), σύμφωνα με νέα αποτελέσματα κλινικής μελέτης.

Τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, TULIP-SC, που δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Arthritis & Rheumatology, έδειξαν ότι το 56,2% των ασθενών που έλαβε υποδόριο Saphnelo παρουσίασε μείωση της ενεργότητας της νόσου στην 52η εβδομάδα της μελέτης.

 Η αντίστοιχη μείωση για την ομάδα εικονικού φαρμάκου εμφανίστηκε στο 37,1% των ασθενών.

Το προφίλ ασφάλειας του υποδόριου (SC) Saphnelo ήταν σύμφωνο με το ήδη καθιερωμένο προφίλ του ενδοφλέβιου (IV) Saphnelo.

Η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή και οι ασθενείς τόσο στην ομάδα θεραπείας όσο και στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου (placebo) παρουσίασαν συγκρίσιμο αριθμό ανεπιθύμητων ενεργειών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το caplacizumab-yhdp (Cablivi) της Sanofi σε ενέσιμη μορφή, για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών ηλικίας ≥12 ετών με επίκτητη θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα (aTTP), σε συνδυασμό με πλασμαφαίρεση και ανοσοκατασταλτική θεραπεία.

Η αποτελεσματικότητα του caplacizumab στη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με aTTP αξιολογήθηκε σε αναδρομική μελέτη ανασκόπησης ιατρικών φακέλων (retrospective chart review), η οποία περιλάμβανε 30 ασθενείς ηλικίας 2–18 ετών.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το 80% των ασθενών πέτυχε κλινική ύφεση, η οποία ορίστηκε ως επίτευξη φυσιολογικού αριθμού αιμοπεταλίων και επίπεδα LDH <1,5 φορές το ανώτερο φυσιολογικό όριο για διάστημα ≥30 ημερών.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν με το caplacizumab ήταν η ρινορραγία, η κεφαλαλγία και η αιμορραγία των ούλων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...