Στις 13 Μαΐου 2026, ο FDA χορήγησε ταχεία έγκριση στο sonrotoclax  (Beqalzi, BeOne Medicines USA, Inc.), έναν αναστολέα BCL-2, για ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από κύτταρα μανδύα (mantle cell lymphoma, MCL), μετά από τουλάχιστον δύο γραμμές συστηματικής θεραπείας, συμπεριλαμβανομένου ενός αναστολέα της τυροσινικής κινάσης Bruton (BTK inhibitor).

Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε στη μελέτη BGB-11417-201 (NCT05471843), μια πολυκεντρική μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 103 ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό MCL, οι οποίοι είχαν προηγουμένως λάβει θεραπεία βασισμένη σε anti-CD20 και έναν BTK inhibitor.

Η αποτελεσματικότητα τεκμηριώθηκε με βάση το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) και τη διάρκεια της ανταπόκρισης (DOR), όπως αξιολογήθηκαν από ανεξάρτητη επιτροπή αξιολόγησης με τη χρήση των κριτηρίων Lugano.

Το ORR ήταν 52%  (95% CI: 42, 62), με διάμεσο χρόνο έως την ανταπόκριση 1,9 μήνες. Η διάμεση DOR ήταν 15,8 μήνες (95% CI: 7,4, μη εκτιμήσιμο), μετά από εκτιμώμενη διάμεση παρακολούθηση 11,9 μηνών.

Οι πληροφορίες συνταγογράφησης περιλαμβάνουν προειδοποιήσεις και προφυλάξεις για σύνδρομο λύσης όγκου (tumor lysis syndrome, TLS), σοβαρές λοιμώξεις και ουδετεροπενία. Από τους 115 ασθενείς με MCL που αξιολογήθηκαν ως προς την ασφάλεια, σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 37%, με κυρίαρχη την πνευμονία (10%).

Διαβάστε περιασότερα εδώ...

Η υποβολή, η οποία ανακοινώθηκε στις 12 Μαΐου 2026, ακολουθεί τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης CALIBRATE Φάσης 3, στην οποία το encaleret πέτυχε όλα τα προκαθορισμένα πρωτεύοντα και βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία αποτελεσματικότητας.

Τα κύρια αποτελέσματα ανακοινώθηκαν τον Οκτώβριο του 2025, ενώ τα πλήρη δεδομένα παρουσιάστηκαν στο European Congress of Endocrinology στις 12 Μαΐου 2026.

Το encaleret δεν έχει μόνο τη δυνατότητα να αποτελέσει την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για αυτή τη σπάνια νόσο, αλλά το επιτυγχάνει στοχεύοντας την υποκείμενη αιτία της νόσου, αποκαθιστώντας τη φυσιολογική ρύθμιση του ασβεστίου και μειώνοντας τον κίνδυνο νεφρικών επιπλοκών που αντιμετωπίζουν καθημερινά οι ασθενείς με τις υπάρχουσες θεραπείες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το Inqovi της Taiho σε συνδυασμό με venetoclax ως θεραπεία για ενήλικες με νεοδιαγνωσθείσα οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML).

Η έγκριση αφορά ασθενείς ηλικίας 75 ετών και άνω ή ασθενείς που δεν είναι κατάλληλοι για εντατική χημειοθεραπεία εφόδου.

Το Inqovi (decitabine και cedazuridine) σε συνδυασμό με venetoclax αποτελεί το πρώτο και μοναδικό πλήρως από του στόματος συνδυαστικό θεραπευτικό σχήμα που έχει εγκριθεί για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών, προσφέροντας μια εναλλακτική επιλογή έναντι των σχημάτων που βασίζονται σε παρεντερικούς υπομεθυλιωτικούς παράγοντες και απαιτούν συχνές επισκέψεις στην κλινική.

Η έγκριση υποστηρίχθηκε από τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 2, ASCERTAIN-V, η οποία αξιολόγησε το Inqovi σε συνδυασμό με venetoclax σε ενήλικες ασθενείς με νεοδιαγνωσθείσα AML, οι οποίοι δεν ήταν κατάλληλοι για εντατική χημειοθεραπεία εφόδου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Agios υπέβαλε Συμπληρωματική Αίτηση Νέου Φαρμάκου (Supplemental New Drug Application, sNDA) στον FDA ζητώντας ταχεία έγκριση του mitapivat για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, σύμφωνα με ανακοίνωση της εταιρείας που εκδόθηκε στις 12 Μαΐου 2026.

Η κατάθεση θέτει τον από του στόματος ενεργοποιητή της πυροσταφυλικής κινάσης υπό αξιολόγηση από τον FDA για μια πιθανή νέα αιματολογική ένδειξη, μετά από προηγούμενες εγκρίσεις σε άλλες σπάνιες αιμολυτικές αναιμίες.

Σύμφωνα με την Agios, η υποβολή στηρίζεται σε δεδομένα των κλινικών προγραμμάτων Φάσης 2 και Φάσης 3, RISE UP, στη δρεπανοκυτταρική νόσο. Η ανακοίνωση της εταιρείας επικεντρώθηκε στα κύρια αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 και στον σχεδιασμό μιας επιβεβαιωτικής μελέτης που προορίζεται να καλύψει τις απαιτήσεις της διαδικασίας ταχείας έγκρισης.

Η Agios ευθυγραμμίστηκε με τον FDA ως προς μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, επιβεβαιωτική μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων — περίπου 159 ασθενείς, ηλικίας ≥12 ετών — με πρωτεύον καταληκτικό σημείο την κατάσταση χωρίς μεταγγίσεις από την εβδομάδα 4 έως την εβδομάδα 52.

Η μελέτη τυχαιοποίησε 207 ασθενείς ηλικίας ≥16 ετών σε αναλογία 2:1 σε mitapivat 100 mg δύο φορές ημερησίως έναντι placebo για 52 εβδομάδες, με δύο πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία: την ανταπόκριση της αιμοσφαιρίνης και τη συχνότητα των επώδυνων κρίσεων.

Η ανταπόκριση της αιμοσφαιρίνης πληρούσε τα στατιστικά κριτήρια, ενώ οι ετήσιες δρεπανοκυτταρικές επώδυνες κρίσεις μειώθηκαν αριθμητικά αλλά χωρίς στατιστική σημαντικότητα, γεγονός που περιπλέκει τη δυνατότητα στήριξης της ταχείας έγκρισης σε υποκατάστατα καταληκτικά σημεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...