Ο τελευταίος ασθενής στη μελέτη φάσης 3 της Lundbeck, MASCOT, τυχαιοποιήθηκε νωρίτερα από το προβλεπόμενο χρονοδιάγραμμα σε μια μελέτη που αξιολογεί το amlenetug ως πιθανή θεραπεία για την Ατροφία Πολλαπλών Συστημάτων.

Η μελέτη φάσης 3 θα συνεχιστεί με μια διπλή τυφλή περίοδο, κατά την οποία οι συμμετέχοντες θα τυχαιοποιηθούν ώστε να λάβουν είτε υψηλές ή χαμηλές δόσεις amlenetug, είτε εικονικό φάρμακο, για 72 εβδομάδες.

Στη συνέχεια θα ακολουθήσει μια προαιρετική περίοδος ανοικτής επισήμανσης (open-label extension), κατά την οποία σε όλους τους συμμετέχοντες θα προσφερθεί θεραπεία με amlenetug.

Η πολυκεντρική μελέτη φάσης 3, η οποία βρίσκεται σε εξέλιξη σε Βόρεια Αμερική, Ευρώπη, Ασία και Αυστραλία, έχει στόχο να αποδείξει ότι το amlenetug μπορεί να επιβραδύνει την κλινική εξέλιξη της νόσου στην MSA.

Στοχεύοντας μια βασική υποκείμενη αιτία της νόσου — την πρωτεΐνη α-συνουκλεΐνη στον εγκέφαλο και την αναστολή της εξάπλωσής της σε γειτονικά εγκεφαλικά κύτταρα — το amlenetug θα μπορούσε να αποτελέσει θεραπεία πρώτης κατηγορίας (first-in-class) για αυτή τη σπάνια διαταραχή.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Larimar Therapeutics ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy Designation στο nomlabofusp για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με αταξία Friedreich (FA).

Το nomlabofusp είναι μια υπό διερεύνηση θεραπεία αντικατάστασης της πρωτεΐνης frataxin (FXN) με πιθανή τροποποιητική επίδραση στη νόσο.

«Ο FDA αξιολόγησε προκαταρκτικά δεδομένα για το nomlabofusp που έδειξαν βελτιώσεις στη τροποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της αταξίας Friedreich (modified Friedreich Ataxia Rating Scale), στις δραστηριότητες καθημερινής ζωής και στο τεστ 9-Hole Peg Test, καθώς και μείωση της κόπωσης, στο πλαίσιο αύξησης των επιπέδων της FXN στους ιστούς σε επίπεδα παρόμοια με εκείνα που παρατηρούνται σε ασυμπτωματικούς φορείς χωρίς σημεία νόσου», δήλωσε ο Rusty Clayton, DO, επικεφαλής ιατρικός διευθυντής της Larimar.

Αντίθετα, οι βαθμολογίες επιδεινώθηκαν σε μια αντιστοιχισμένη ομάδα αναφοράς από τη βάση δεδομένων μελέτης της φυσικής πορείας της νόσου της Friedreich Ataxia Clinical Outcomes Measure Study (FACOMS).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε τα δισκία leucovorin calcium (Wellcovorin) της GSK για τη θεραπεία της εγκεφαλικής ανεπάρκειας φυλλικού οξέος σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο folate receptor 1 (CFD-FOLR1), καθιστώντας το την πρώτη θεραπεία για αυτή τη σπάνια γενετική πάθηση.

Όπως αναφέρεται σε ανακοίνωση του Οργανισμού στις 10 Μαρτίου 2026, η έγκριση βασίστηκε σε συστηματική ανασκόπηση της δημοσιευμένης βιβλιογραφίας σχετικά με το θέμα, η οποία περιλάμβανε δημοσιευμένες αναφορές περιστατικών με πληροφορίες σε επίπεδο ασθενή, καθώς και μηχανιστικά δεδομένα.

Όπως περιγράφεται από τον FDA, πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το leucovorin περιλαμβάνουν κνησμό, εξάνθημα, κνίδωση, δύσπνοια, ρίγη και διαταραχή της θερμορύθμισης.

Η έγκριση αυτή, παρέχει επίσης ένα καλό παράδειγμα του πώς δεδομένα από την “πραγματική κλινική πρακτική” (real-world evidence) μπορούν να οδηγήσουν σε έγκριση από τον FDA, όταν το προϊόν αποδεικνύεται ότι προσφέρει σαφές κλινικό όφελος σε σύγκριση με αυτό που παρατηρείται στη φυσική πορεία της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA εξέδωσε σχέδιο κατευθυντήριων οδηγιών (draft guidance) για τους χορηγούς που επιδιώκουν την έγκριση στοχευμένων εξατομικευμένων θεραπειών, μέσω της τεκμηρίωσης ουσιαστικών αποδείξεων αποτελεσματικότητας και ασφάλειας σε περιπτώσεις όπου οι τυχαιοποιημένες κλινικές μελέτες (randomised controlled trials) δεν είναι εφικτές λόγω μικρού αριθμού ασθενών.

Το σχέδιο οδηγιών, που εκδόθηκε από το Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) και το Center for Drug Evaluation and Research (CDER) του FDA, αναφέρεται ειδικά σε θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας και σε θεραπείες βασισμένες στο RNA, όπως τα antisense ολιγονουκλεοτίδια.

Παράλληλα, αφήνει ανοιχτό το ενδεχόμενο το συγκεκριμένο ρυθμιστικό πλαίσιο να εφαρμοστεί και σε άλλες εξατομικευμένες θεραπευτικές προσεγγίσεις, υπό την προϋπόθεση ότι στοχεύουν άμεσα στη συγκεκριμένη υποκείμενη αιτία της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...