Η Grünenthal ανακοίνωσε στις 8/7/2026 ότι το υπό διερεύνηση μόριο tegacorat (GRM-01) έλαβε από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug και Rare Pediatric Disease για τη θεραπεία της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (DMD).

Το tegacorat είναι ένας μη στεροειδής, εκλεκτικός αγωνιστής και ρυθμιστής του υποδοχέα των γλυκοκορτικοειδών (Selective Glucocorticoid Receptor Agonist and Modulator, SEGRAM).

Πρόκειται για μία θεραπεία, διαθέσιμη για από του στόματος χορήγηση, η οποία αναπτύσσεται με στόχο να προσφέρει εναλλακτική στις θεραπείες που βασίζονται στα γλυκοκορτικοειδή, όπως η πρεδνιζόνη, τα οποία αποτελούν το σημερινό standard of care στη DMD.

Οι SEGRAMs έχουν σχεδιαστεί ώστε να επηρεάζουν τη δραστηριότητα του υποδοχέα με τρόπο που δίνει έμφαση σε αντιφλεγμονώδη μονοπάτια. Αν και αυτό δεν έχει ακόμη τεκμηριωθεί σε κλινικές μελέτες, ενδέχεται να επιτρέψει αποτελεσματικότερη δοσολογία σε σύγκριση με τις τρέχουσες καθιερωμένες θεραπείες και δυνητικά να προκαλεί λιγότερες ανεπιθύμητες ενέργειες.

Η Grünenthal προετοιμάζει επί του παρόντος μελέτη Φάσης II για τη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της ανεκτικότητας του tegacorat στη DMD.

Η μελέτη αναμένεται να ξεκινήσει αργότερα εντός του 2026, σε κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Yuhan Corp. ανακοίνωσε  ότι η υπό διερεύνηση θεραπεία της για τη νόσο Gaucher, YH35995, έλαβε Orphan Drug Designation από τον EMA. Η ευρωπαϊκή αυτή αναγνώριση προστίθεται στο orphan status που είχε χορηγηθεί από τον FDA τον Απρίλιο και υποστηρίζει περαιτέρω τη συνολική στρατηγική παγκόσμιας ανάπτυξης του προγράμματος.

Το YH35995 είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος αναστολέας της συνθάσης του γλυκοσυλκεραμιδίου, ο οποίος αναπτύσσεται για τη νόσο Gaucher, μία σπάνια κληρονομική λυσοσωμική νόσο αποθήκευσης που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο GBA1.

Η νόσος οδηγεί σε μειωμένη ενζυμική δραστηριότητα και σε συσσώρευση γλυκοσυλκεραμιδίου (GL-1) σε πολλαπλά όργανα.

Ένα πιθανό διαφοροποιητικό χαρακτηριστικό του YH35995 είναι η ικανότητά του να διαπερνά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό.

Σε προκλινικές μελέτες, ο υποψήφιος παράγοντας μείωσε σημαντικά τα επίπεδα GL-1 τόσο στο πλάσμα όσο και στον εγκεφαλικό ιστό, υποδηλώνοντας ότι ενδέχεται να μπορεί να αντιμετωπίσει νευρολογικές εκδηλώσεις της νόσου, τις οποίες οι υπάρχουσες θεραπείες δυσκολεύονται να καλύψουν.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Acadia Pharmaceuticals Inc. ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) του EMA υιοθέτησε θετική γνώμη μετά από διαδικασία επανεξέτασης, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το DAYBU® (trofinetide).

Η σύσταση αφορά τη θεραπεία των νευροσυμπεριφορικών συμπτωμάτων του συνδρόμου Rett σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 5 ετών και άνω.

Εφόσον χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το DAYBU® θα αποτελέσει την πρώτη θεραπεία εγκεκριμένη για τη συγκεκριμένη ένδειξη στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Η σύσταση της CHMP βασίζεται κυρίως στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 LAVENDER™, η οποία κατέδειξε στατιστικά σημαντικές και κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις σε βασικά χαρακτηριστικά του συνδρόμου Rett.

Μετά τη σύσταση της CHMP, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τη γνωμοδότηση και αναμένεται να εκδώσει την τελική της απόφαση τους επόμενους μήνες.

Εάν το DAYBU® εγκριθεί, η άδεια κυκλοφορίας θα ισχύει και στα 27 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε την 1^η Ιουλίου συμπληρωματική έγκριση στο Casgevy (exagamglogene autotemcel) για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω είτε με δρεπανοκυτταρική νόσο (sickle cell disease, SCD) με υποτροπιάζουσες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (vaso-occlusive crises, VOCs) είτε με μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία (transfusion-dependent β thalassemia, TDT).

Πρόκειται για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική νόσο.

Το Casgevy είχε προηγουμένως εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με SCD με υποτροπιάζουσες VOCs ή με TDT.

Το Casgevy είναι μία γονιδιακή θεραπεία που αποτελείται από τα ίδια τα αυτόλογα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ασθενούς και χορηγείται ως εφάπαξ δόση μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης.

Τα κύτταρα τροποποιούνται με χρήση της τεχνολογίας CRISPR/Cas9, ενός τύπου γονιδιωματικής επεξεργασίας και στη συνέχεια εγκαθίστανται στον μυελό των οστών του ασθενούς.

Σε ασθενείς με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο, η θεραπεία αυτή αυξάνει έναν τύπο αιμοσφαιρίνης που ονομάζεται εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη. Αυτό βοηθά στην πρόληψη της μετατροπής των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε παθολογικά δρεπανοειδή σχήματα και αντιμετωπίζει την υποκείμενη αιτία της νόσου, οδηγώντας έτσι στην εξάλειψη των αγγειοαποφρακτικών κρίσεων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...