Η Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την κύρια ανάλυση της εγκριτικής μελέτης KYSA-8 για το miv-cel — mivocabtagene autoleucel, KYV-101 — στο σύνδρομο stiff person (SPS).

Στη μελέτη KYSA-8, μία εφάπαξ δόση του miv-cel οδήγησε σε ταχείες, στατιστικά σημαντικές και κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις σε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία στις 16 εβδομάδες, με την πλειονότητα των ασθενών να ανακτούν λειτουργικότητα και όλους τους ασθενείς να διακόπτουν τις χρόνιες ανοσοθεραπείες — αποτελέσματα που δεν είχαν παρατηρηθεί προηγουμένως στο SPS.

Επιπλέον, το miv-cel ήταν καλά ανεκτό.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το τρέχον πρότυπο φροντίδας για τις UCDs παραμένει ανεπαρκές με ποσοστά θνησιμότητας που υπερβαίνουν το 25%, γνωστική έκπτωση που επηρεάζει περίπου τους μισούς ασθενείς και χωρίς διαθέσιμη θεραπεία ίασης κατά τις πρώτες εβδομάδες ζωής.

Το κύριο πρόγραμμα της Satellite Bio, το SB-101, είναι μια first-in-class, έτοιμη προς χρήση (off-the-shelf) ηπατική θεραπεία, η οποία αναπτύσσεται για τη θεραπεία βρεφών με σοβαρή, πρώιμης έναρξης UCD.

Η εταιρεία σχεδιάζει να ξεκινήσει κλινική μελέτη φάσης 1/2 για το SB-101 το 2026. Το pipeline της Satellite Bio περιλαμβάνει επίσης επιπλέον υποψήφια φάρμακα που έχουν σχεδιαστεί για τη βελτίωση της ηπατικής λειτουργίας σε άλλες παιδιατρικές ηπατικές νόσους, καθώς και σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια ηπατική νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Κατά τη διάρκεια της μελέτης, οι ασθενείς που έλαβαν μία εφάπαξ έγχυση lonvo-z εμφάνισαν μέσο μηνιαίο ποσοστό κρίσεων HAE 0,26, σε σύγκριση με 2,10 με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο (placebo) κατά την περίοδο από την εβδομάδα 5 έως την εβδομάδα 28 μετά την έγχυση (P < 0,0001).

Επιπλέον, το 62% των ασθενών που έλαβαν lonvo-z παρέμειναν χωρίς κρίσεις κατά την περίοδο των εβδομάδων 5 έως 28, σε σύγκριση με μόλις 11% των ασθενών που έλαβαν placebo (odds ratio [OR] 12,8; 95% CI: 3,5–47,6; P < 0,0001).

Από τους ασθενείς στο σκέλος του lonvo-z που δεν παρέμειναν πλήρως ελεύθεροι κρίσεων κατά τη συγκεκριμένη περίοδο, παρατηρήθηκε 72% μείωση στο μέσο ποσοστό κρίσεων.

Τέλος, η μελέτη έδειξε ευνοϊκά δεδομένα ασφάλειας και ανεκτικότητας για το lonvo-z, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες και χωρίς ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν κατά τη θεραπεία (TEAEs) βαθμού 3 ή υψηλότερου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε στις 23/04/2026 το Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού (dual AAV vector-based gene therapy).

Το Otarmeni ενδείκνυται για τη θεραπεία παιδιατρικών και ενήλικων ασθενών με σοβαρή έως βαριά/βαθιά νευροαισθητήρια απώλεια ακοής — σε οποιαδήποτε συχνότητα >90 dB HL — που σχετίζεται με μοριακά επιβεβαιωμένες διαλληλικές παραλλαγές στο γονίδιο OTOF.

Πριν από τη σημερινή έγκριση, δεν υπήρχαν τροποποιητικές της νόσου θεραπείες για την κώφωση που σχετίζεται με το OTOF.

Το Otarmeni και το κιτ χορήγησης αποτελούν ένα εφάπαξ χορηγούμενο συνδυαστικό προϊόν βιολογικού παράγοντα–ιατροτεχνολογικού προϊόντος.

Περιλαμβάνει γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού οροτύπου 1 (AAV1) και χορηγείται ως εφάπαξ δόση ανά αυτί, χειρουργικά, μέσα στον κοχλία, μέσω σύριγγας και καθετήρα που παρέχονται στο κιτ χορήγησης και συνδέονται με αντλία έγχυσης.

Το Otarmeni και το κιτ χορήγησης αποτελούν ένα εφάπαξ χορηγούμενο συνδυαστικό προϊόν βιολογικού παράγοντα–ιατροτεχνολογικού προϊόντος.

Περιλαμβάνει γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού οροτύπου 1 (AAV1) και χορηγείται ως εφάπαξ δόση ανά αυτί, χειρουργικά, μέσα στον κοχλία, μέσω σύριγγας και καθετήρα που παρέχονται στο κιτ χορήγησης και συνδέονται με αντλία έγχυσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...