Το epcoritamab βελτίωσε την επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (progression-free survival, PFS) σε σύγκριση με τη χημειοανοσοθεραπεία επιλογής του ερευνητή σε ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό (R/R) διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα Β-κύτταρα (DLBCL), αν και η συνολική επιβίωση (overall survival, OS) δεν διέφερε σημαντικά, σύμφωνα με τα βασικά αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, EPCORE DLBCL-1, τα οποία ανακοινώθηκαν σε δελτίο Τύπου από την AbbVie.

Το υποδορίως χορηγούμενο διειδικό αντίσωμα ενεργοποίησης Τ-κυττάρων CD3xCD20 (bispecific T-cell engager, BiTE) πέτυχε λόγο κινδύνου (hazard ratio) για την PFS ίσο με 0,74 (95% ΔΕ, 0,60–0,92), ενώ ο λόγος κινδύνου για τη συνολική επιβίωση ήταν 0,96 (95% ΔΕ, 0,77–1,20).

Η μελέτη EPCORE DLBCL-1 (NCT04628494) είναι η πρώτη μελέτη φάσης 3 που καταδεικνύει όφελος στην PFS με τη χρήση διειδικού αντισώματος CD3xCD20 ως μονοθεραπεία σε ασθενείς με R/R DLBCL.

Η παγκόσμια, ανοιχτή, τυχαιοποιημένη μελέτη περιέλαβε 483 ενήλικες με ιστορικό μίας ή περισσότερων προηγούμενων γραμμών θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η μεσοθηλίνη, ένα αντιγόνο διαφοροποίησης όγκου που εκφράζεται σε υψηλά επίπεδα στο χολαγγειοκαρκίνωμα (CCA), αποτελεί έναν πολλά υποσχόμενο στόχο για θεραπεία με CAR T κύτταρα σύμφωνα με νέα μελέτη που δημοσιεύθηκε στο Hepatology Communications.

Ο στόχος της ερευνητικής ομάδας ήταν η ανάπτυξη μιας θεραπείας CAR T βασισμένης σε μια ομάδα εξανθρωποποιημένων μονοκλωνικών αντισωμάτων κουνελιού, τα οποία στοχεύουν διαφορετικά επίτοπα (epitopes) της μεσοθηλίνης για τη θεραπεία του χολαγγειοκαρκινώματος (CCA).

Η μελέτη έδειξε ότι η CAR T θεραπεία που βασίζεται στην εγγύς περιοχή της μεσοθηλίνης, εξάλειψε πλήρως τους όγκους CCA σε 3 διαφορετικά μοντέλα ποντικιών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε τον χαρακτηρισμό Fast Track στο gamgertamig (OM336) για τη θεραπεία της ψυχρής και θερμής αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας (AIHA), καθώς και της ανοσολογικής θρομβοπενίας (ITP). Η απόφαση αυτή υπογραμμίζει την ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές σε δυνητικά απειλητικές για τη ζωή αυτοάνοσες κυτταροπενίες και επιταχύνει τις ρυθμιστικές αλληλεπιδράσεις για αυτό το υπό διερεύνηση φαρμακευτικό προϊόν.

Η εταιρεία Ouro Medicines αξιολογεί το gamgertamig σε μια ανοιχτή, πολυεθνική μελέτη τύπου “basket” (NCT07083960), στην οποία συμμετέχουν ενήλικες με ενεργή, υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική στη θεραπεία AIHA, ITP ή και τα δύο. Η μελέτη διεξάγεται στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Αυστραλία.

Η μελέτη αξιολογεί την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και τη φαρμακοκινητική του φαρμάκου μετά από υποδόρια χορήγηση, με πρωτεύον καταληκτικό σημείο την εβδομάδα 12. Η χορήγηση δόσεων έχει ολοκληρωθεί στην πρώτη ομάδα ασθενών και η ένταξη συνεχίζεται στις επόμενες ομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε την imiglucerase (Cerezyme®) για τη θεραπεία των εκδηλώσεων της νόσου Gaucher (GD) που δεν αφορούν το κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ), τόσο στον τύπο 1 όσο και στον τύπο 3, καθιστώντας την έτσι την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για τα μη-ΚΝΣ συμπτώματα της νόσου Gaucher τύπου 3.

Επιπλέον, ο FDA επέκτεινε τις ενδείξεις της imiglucerase ώστε να περιλαμβάνουν ασθενείς όλων των ηλικιών, ακόμα και τα βρέφη.

Η επικαιροποιημένη Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος περιλαμβάνει επίσης αναθεωρημένες συστάσεις δοσολογίας και ενισχυμένες οδηγίες ασφάλειας.

Οι ενημερωμένες προειδοποιήσεις ασφάλειας δίνουν έμφαση σε απειλητικές για τη ζωή αντιδράσεις υπερευαισθησίας, συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας, καθώς και σε αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση (infusion-associated reactions).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...