- Administrator
H Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για το Xenponzyme (olipudase alfa) της Sanofi. Συγκεκριμένα, η Επιτροπή συνέστησε η ερευνώμενη θεραπεία ενζυμικής αντικατάστασης να εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD).
To Xeponzyme αποτελεί θεραπεία για παιδιά και ενήλικες με ASMD τύπου Α/Β ή ASMD τύπου Β. Η θετική γνωμοδότηση βασίστηκε σε δεδομένα από τις μελέτες ASCEND και ASCEND-Peds που έδειξε ότι το Xenpozyme προκαλεί ισχυρή και κλινικώς σχετιζόμενη βελτίωση στην πνευμονική λειτουργία ενώ μειώνει τον όγκο της σπλήνας και του ήπατος.
Διαβάστε περισσότερα εδώ....
- Administrator
Η Amryt, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συνιστώντας την έγκριση του Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω.
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η BMS έκανε γνωστά τα διετή αποτελέσματα της μελέτης POETYK PSO για τη θεραπεία κατά της ψωρίασης κατά πλάκας, deucravacitinib.
Η μελέτη έδειξε αποτελεσματικότητα διαρκείας και συνεπές προφίλ ασφαλείας του deucravacitinib μεταξύ ενηλίκων ασθενών με μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας. Επιπλέον, η κλινική αποτελεσματικότητα του φαρμάκου διατηρήθηκε καθ’ όλη τη διετή διάρκεια της αγωγής.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Βιολόγοι του Πανεπιστημίου Bath στο Ηνωμένο Βασίλειο συσχέτισαν ελαττώματα στον ιππόκαμπο και στη νοητική υστέρηση παιδιών με σύνδρομο Joulbert (Joulbert Syndrome, JS) τροποποιώντας ένα εκ των 34 γονιδίων που προκαλούν JS σε ανθρώπους.
Διαγράφοντας το γονίδιο Talpid3 σε υγιή ποντίκια, ανακάλυψαν ότι τα ζώα ανέπτυξαν ανωμαλία στα πρωτοπαθή μαστίγια (cilia), μια κυτταρική δομή απαραίτητη για την ανάπτυξη του ιππόκαμπου. Όταν εξέτασαν τους εγκεφάλους των μεταλλαγμένων ποντικιών, οι ερευνητές παρατήρησαν ανωμαλίες στον ιππόκαμπο παρόμοιες με αυτές που εντοπίζονται σε παιδιά με JS.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Νέα δεδομένα από πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή μελέτη Φάσης 2 έδειξαν ότι η αγωγή με ΒΙ 1015550 είτε ως μονοθεραπεία είτε συνδυαστικά με αντί-ινωτικό παράγοντα απέτρεψε τη μείωση πνευμονικής λειτουργίας σε ασθενείς με Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF).
To BI 1015550 αποτελεί επιλεκτικό, από του στόματος χορηγούμενο, αναστολέα υπότυπου φωσφοδιεστεράσης 4 (PDE4). Η αναστολή του PDE4 έχει συσχετιστεί με θετικά αντιφλεγμονώδη και αντί-ινωτικά αποτελέσματα, τα οποία είναι ωφέλιμα σε IPF ασθενείς.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 11 από 52
