Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε προτεραιότητα αξιολόγησης στην Merck & Co για τη θεραπεία σπάνιου καρκίνου του νεφρού.

Το belzutifan, ένας HIF-2α αναστολέας, ερευνάται για τη θεραπεία ασθενών με νεφροκυτταρικό καρκίνωμα (RCC) σχετιζόμενο με τη νόσο von Hippel-Lindau (VHL) που δε χρειάζονται άμεσα χειρουργείο.
Η νόσος VHL αποτελεί μία σπάνια γενετική πάθηση η οποία θέτει τους ασθενείς σε κίνδυνο ανάπτυξης καλοηθών όγκων των αιμοφόρων αγγείων καθώς και διάφορων καρκίνων, συμπεριλαμβανομένου του RCC. Περίπου το 70% των ασθενών με VHL αναπτύσσουν RCC.
Η αίτηση νέου φαρμάκου (NDA) για το belzutifan βασίζεται στη δοκιμή Φάσης ΙΙ,STUDY-004, στην οποία το υπό αξιολόγηση φάρμακο πέτυχε συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης της τάξεως του 36,1% σε ασθενείς με RCC σχετιζόμενο με VHL.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Yescarta (axicabtagene ciloleucel) έλαβε επιταχυνόμενη έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για το νωθρό οζώδες λέμφωμα, αποτελώντας την πρώτη CAR-T κυτταρική θεραπεία που εγκρίθηκε για αυτήν την ένδειξη.

Συγκεκριμένα, το Yescarta εγκρίθηκε για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό οζώδες λέμφωμα, μία μορφή νωθρού μη-Hodgkin λεμφώματος (iNHL), μετά από 2 ή περισσότερες γραμμές θεραπείας.
Η επιταχυνόμενη έγκριση βασίστηκε στη μελέτη Φάσης 2, ZUMA-5, όπου αξιολογήθηκαν 146 ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό iNHL και στην οποία 125 ασθενείς με οζώδες λέμφωμα και 16 ασθενείς με λέμφωμα οριακής ζώνης έλαβαν Yescarta μετά από 2 ή περισσότερες γραμμές θεραπείας.
Το 91% των ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό οζώδες λέμφωμα ανταποκρίθηκε στο Yescarta και το 74% παρουσίασε συνεχιζόμενη ύφεση τους 18 μήνες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας του Ηνωμένου Βασιλείου (NICE) δε συστήνει το Poteligeo (mogamulizumab) της Kyowa Kirin για τη θεραπεία ενηλίκων με σπάνιους αιματολογικούς καρκίνους στο Τελικό Έγγραφο Αξιολόγησης [Final Appraisal Document (FAD)].

To Poteligeo αποτελεί μία θεραπεία για ενήλικες με Σπογγοειδή Μυκητίαση και σύνδρομο Sezary που έχουν λάβει μία τουλάχιστον προηγούμενη συστηματική θεραπεία.
Στο FAD, το NICE δήλωσε ότι τα δεδομένα από κλινικές δοκιμές ήταν αβέβαια καθώς το φάρμακο συγκρίθηκε με το vorinostat, μία θεραπεία που δεν κυκλοφορεί στο Ηνωμένο Βασίλειο.
Επίσης, το Poteligeo δεν πέτυχε τα κριτήρια του NICE προκειμένου να θεωρηθεί θεραπεία που παρατείνει τη ζωή.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ευρήματα από μία νέα μελέτη έδειξαν ότι το pegunigalsidase alfa ή PRX-102 ήταν καλά ανεχτό μεταξύ ασθενών με νόσο Fabry. Επιπλέον, οι ασθενείς παρουσιάστηκαν σταθεροί στις κλινικές τους εκδηλώσεις μετά από τη θεραπεία.

Στη μελέτη Φάσης 3, BRIGHT, συμμετείχαν 30 ασθενείς με νόσο Fabry που είχαν προηγουμένως λάβει ενζυμική θεραπεία αντικατάστασης, είτε agalsidase alfa είτε agalsidase beta για τουλάχιστον 3 χρόνια και ήταν σε σταθερή δόση χορηγούμενη κάθε 2 εβδομάδες.
Μετά τη χορήγηση PRX-102 2 mg/kg κάθε 4 εβδομάδες, κανένας ασθενής δεν ανέπτυξε αντισώματα στο φάρμακο επαγόμενα από τη θεραπεία. Επίσης, κατά τη διάρκεια της μελέτης δεν καταγράφηκαν κλινικά περιστατικά Fabry.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το tocilizumab (Actemra) εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία της πνευμονικής λειτουργίας σε ασθενείς με Διάμεση Πνευμονική Πάθηση σχετιζόμενη με Συστηματική Σκλήρυνση (SSc-ILD).

Η έγκριση που χορηγήθηκε στην υποδόρια ένεση της Genentech καθιστά το tocilizumab την πρώτη βιολογική θεραπεία για τη θεραπεία της σπάνιας πνευμονικής νόσου.
Σε τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, μελέτη Φάσης 3, οι ασθενείς που έλαβαν τον ανταγωνιστή του υποδοχέα Ιντερλευκίνης-6, tocilizumab, σημείωσαν σημαντικά ελαττωμένες μειώσεις στο ποσοστό βίαιης ζωτικής χωρητικότητας (FVC).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework