Η RedHill Biopharma Ltd. ανακοίνωσε στις 9/6/2026 ότι ο FDA χορήγησε στο opaganib τον χαρακτηρισμό Rare Pediatric Disease για τη θεραπεία του νευροβλαστώματος (NB).

Σε δεδομένα από μοντέλα νευροβλαστώματος υψηλού κινδύνου, τα οποία παρουσιάστηκαν στο AACR 2026, παρατηρήθηκαν θετικές επιδράσεις του opaganib ως πιθανής προσθήκης στη χημειοθεραπεία.

Τα δεδομένα έδειξαν ικανότητα του φαρμάκου να αποσταθεροποιεί άμεσα έναν βασικό ογκογόνο οδηγό του νευροβλαστώματος και άλλων συμπαγών όγκων, το n-Myc, μέσω αυξημένης παραγωγής κεραμιδίου, ενισχύοντας τον προγραμματισμένο καρκινικό κυτταρικό θάνατο.

Το opaganib είναι ένα νέο, από του στόματος χορηγούμενο, μικρομοριακό φάρμακο. Ο εκλεκτικός, αυτός, αναστολέας της κινάσης της σφιγγοσίνης τύπου 2 (SPHK2) πιθανώς έχει ευρεία δράση και παράλληλα τεκμηριωμένα προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας.

Αναπτύσσεται για πολλαπλές ενδείξεις στην ογκολογία, σε ιογενείς νόσους, συμπεριλαμβανομένης της νόσου από ιό Ebola, καθώς και σε φλεγμονώδεις και σχετιζόμενες με διαβήτη και παχυσαρκία ενδείξεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε στο GEn-1123 τόσο τον χαρακτηρισμό Orphan Drug Designation όσο και τον χαρακτηρισμό Rare Pediatric Disease Designation.

Το GEn-1123 είναι ένας από του στόματος διπλός ρυθμιστής σηματοδότησης, ο οποίος αναπτύσσεται από την GEn1E Lifesciences για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD).

Το GEn-1123 έχει σχεδιαστεί ώστε να επαναφέρει την ισορροπία σε απορρυθμισμένα φλεγμονώδη σηματοδοτικά μονοπάτια στη DMD. Ρυθμίζει προφλεγμονώδεις οδούς, ενώ παράλληλα προάγει αντιφλεγμονώδεις, προ-επιβιωτικές και αναγεννητικές διεργασίες.

Οι ερευνητές ανέπτυξαν τη θεραπεία χρησιμοποιώντας την ιδιόκτητη πλατφόρμα Grid™ AI της εταιρείας, η οποία αξιοποιεί μοντέλα μηχανικής μάθησης εκπαιδευμένα σε δεδομένα ενδοτυποποίησης (endotyping) ασθενών, καθώς και σε multiomics, βιοδείκτες και κλινικά δεδομένα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Pasithea Therapeutics Corp. μία βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει το PAS-004, έναν μακροκυκλικό αναστολέα MEK νέας γενιάς ανακοίνωσε στις 2/6/2026 ότι ο FDA χορήγησε στο PAS-004 τον χαρακτηρισμό Orphan Drug Designation για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης.

Ο συγκεκριμένος χαρακτηρισμός υποστηρίζει περαιτέρω τις προσπάθειες της εταιρείας να διερευνήσει το δυναμικό του PAS-004 στην ALS και σε άλλες σοβαρές νόσους, στις οποίες η απορρύθμιση του μονοπατιού MAPK ενδέχεται να διαδραματίζει σημαντικό ρόλο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η θεραπεία εγκρίθηκε για χρήση σε συνδυασμό με δίαιτα και άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένης της LDL-αφαίρεσης, όπου αυτή είναι διαθέσιμη.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA, η οποία συνέστησε την επέκταση της ένδειξης.

Το lomitapide είναι εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για ενήλικες ασθενείς με ομόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (Homozygous Familial Hypercholesterolaemia, HoFH) από το 2013.

Η παιδιατρική έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται σε δεδομένα από μία πολυκεντρική, ανοικτής επισήμανσης, μελέτη Φάσης 3, η οποία αξιολόγησε το lomitapide σε 43 παιδιατρικούς συμμετέχοντες, ηλικίας 5 έως 17 ετών με HoFH.

Η μελέτη APH-19 πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο, καταδεικνύοντας μέση μείωση της LDL-C κατά 53,5% από την αρχική τιμή την εβδομάδα 24 (p<0,0001).

Σημαντικές μειώσεις —όλες με p<0,0001— επιτεύχθηκαν επίσης την εβδομάδα 24   σε:

• μη-HDL-C,
• ολική χοληστερόλη,
• VLDL-C,
• απολιποπρωτεΐνη B
• τριγλυκερίδια,

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ήπιες και κυρίως γαστρεντερικής και ηπατικής φύσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...