Η Kyowa Kirin, Inc., ανακοίνωσε στις 14/05/2026 ότι ο FDA ενέκρινε επικαιροποίηση της δοσολογίας στις Πληροφορίες Συνταγογράφησης του CRYSVITA® (burosumab-twza) για ενήλικες που ζουν με φυλοσύνδετη υποφωσφαταιμία (X-linked hypophosphatemia ,XLH) μία σπάνια, προοδευτική, γενετική νόσο που επηρεάζει τα οστά και τους μυς τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες.

Οι επαγγελματίες υγείας έχουν πλέον τη δυνατότητα να αυξήσουν τη δόση και τη συχνότητα χορήγησης του CRYSVITA σε ασθενείς των οποίων τα επίπεδα φωσφόρου ορού παραμένουν κάτω από το φυσιολογικό εύρος μετά την αρχική περίοδο θεραπείας.

Οι ασθενείς αυτοί μπορούν να μεταβούν σε δοσολογία 0,5 mg/kg, χωρίς υπέρβαση των 90 mg, μία φορά κάθε 2 εβδομάδες.

Εάν απαιτείται περαιτέρω αύξηση της δόσης μετά από 4 εβδομάδες θεραπείας με 0,5 mg/kg κάθε 2 εβδομάδες, η δοσολογία μπορεί να αυξηθεί σε 1 mg/kg, χωρίς υπέρβαση των 90 mg, χορηγούμενη κάθε 2 εβδομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA αποδέχθηκε τη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (supplemental New Drug Application, sNDA) για το AQNEURSA® (levacetylleucine) για την αταξία-τελαγγειεκτασία  (Ataxia-Telangiectasia, Α-Τ) μία σπάνια, προοδευτική νευροεκφυλιστική νόσο για την οποία δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες.

Χορηγήθηκε Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης βάσει PDUFA την 19η Σεπτεμβρίου 2026.

Η pivotal μελέτη Φάσης III, IB1001-303, πέτυχε το πρωτεύον και τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία με υψηλή στατιστική σημαντικότητα, καταδεικνύοντας κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις στα νευρολογικά σημεία, συμπτώματα και στη λειτουργικότητα παιδιατρικών και ενήλικων ασθενών.

Εφόσον εγκριθεί, το AQNEURSA θα αποτελέσει την πρώτη θεραπεία εγκεκριμένη από την FDA για την A-T.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η BioMarin Pharmaceutical Inc. ανακοίνωσε στις 18/05/2026 αποτελέσματα από την pivotal μελέτη Φάσης 3, ENERGY 3, η οποία αξιολογεί το BMN 401 σε παιδιά ηλικίας 1–12 ετών με ανεπάρκεια ENPP1, μία σπάνια, σοβαρή και προοδευτική γενετική πάθηση.

Η ανεπάρκεια της λειτουργίας του ENPP1 οδηγεί σε μείωση του ανόργανου πυροφωσφορικού στο πλάσμα (plasma inorganic pyrophosphate, PPi), γεγονός που μπορεί να προκαλέσει προοδευτική βλάβη στα αιμοφόρα αγγεία, τους μαλακούς ιστούς και τα οστά.

Η μελέτη πέτυχε το ένα από τα δύο συμπρωτεύοντα καταληκτικά σημεία, καθώς η θεραπεία με BMN 401 οδήγησε σε στατιστικά σημαντικές αυξήσεις των επιπέδων PPi στο πλάσμα έως την εβδομάδα 52, σε σύγκριση με το σκέλος ελέγχου συμβατικής θεραπείας, σε παιδιά με ανεπάρκεια ENPP1.

Ωστόσο, η μελέτη δεν πέτυχε το άλλο συμπρωτεύον καταληκτικό σημείο, καθώς δεν παρατηρήθηκε αντίστοιχη βελτίωση στις βαθμολογίες Radiographic Global Impression of Change (RGI-C), έναν σημαντικό δείκτη της επίδρασης της θεραπείας σε παιδιά με ραχίτιδα.

Επιπλέον, δεν παρατηρήθηκαν θετικές τάσεις στα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένων του Rickets Severity Score (RSS) και του growth Z-score για το ύψος/μήκος σώματος και το βάρος.

Το BMN 401 ήταν γενικά καλά ανεκτό, χωρίς να αναφερθούν νέα σήματα ασφάλειας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Στις 13 Μαΐου 2026, ο FDA χορήγησε ταχεία έγκριση στο sonrotoclax  (Beqalzi, BeOne Medicines USA, Inc.), έναν αναστολέα BCL-2, για ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από κύτταρα μανδύα (mantle cell lymphoma, MCL), μετά από τουλάχιστον δύο γραμμές συστηματικής θεραπείας, συμπεριλαμβανομένου ενός αναστολέα της τυροσινικής κινάσης Bruton (BTK inhibitor).

Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε στη μελέτη BGB-11417-201 (NCT05471843), μια πολυκεντρική μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 103 ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό MCL, οι οποίοι είχαν προηγουμένως λάβει θεραπεία βασισμένη σε anti-CD20 και έναν BTK inhibitor.

Η αποτελεσματικότητα τεκμηριώθηκε με βάση το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) και τη διάρκεια της ανταπόκρισης (DOR), όπως αξιολογήθηκαν από ανεξάρτητη επιτροπή αξιολόγησης με τη χρήση των κριτηρίων Lugano.

Το ORR ήταν 52%  (95% CI: 42, 62), με διάμεσο χρόνο έως την ανταπόκριση 1,9 μήνες. Η διάμεση DOR ήταν 15,8 μήνες (95% CI: 7,4, μη εκτιμήσιμο), μετά από εκτιμώμενη διάμεση παρακολούθηση 11,9 μηνών.

Οι πληροφορίες συνταγογράφησης περιλαμβάνουν προειδοποιήσεις και προφυλάξεις για σύνδρομο λύσης όγκου (tumor lysis syndrome, TLS), σοβαρές λοιμώξεις και ουδετεροπενία. Από τους 115 ασθενείς με MCL που αξιολογήθηκαν ως προς την ασφάλεια, σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 37%, με κυρίαρχη την πνευμονία (10%).

Διαβάστε περιασότερα εδώ...