Πρόσφατες παρουσιάσεις προκλινικών δεδομένων του IKT-001(προφάρμακο του imatinib mesylate) στο Διεθνές Συνέδριο της Αμερικανικής Θωρακικής Εταιρείας στο Ορλάντο κατέδειξαν βελτιώσεις σε δείκτες της πνευμονικής αγγειακής λειτουργίας και σε αιμοδυναμικούς δείκτες της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης , καθώς και χαμηλότερη πιθανότητα εμφάνισης γαστρεντερικής τοξικότητας σε σύγκριση με το imatinib mesylate.

Η εταιρεία πιστεύει ότι το IKT-001, ως πιθανή πρώτη από του στόματος χορηγούμενη αντιπολλαπλασιαστική θεραπεία με χορήγηση μία φορά ημερησίως, ενδέχεται να προσφέρει σημαντικά οφέλη στον πληθυσμό των ασθενών με PAH.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το TESP-0401 είναι ένας δυνητικά first-in-class αναστολέας ACMSD, ο οποίος αποκαθιστά τα επίπεδα NAD⁺ ενισχύοντας τη de novo βιοσύνθεσή του.

Η απορρύθμιση αυτού του μονοπατιού και η επακόλουθη μείωση των επιπέδων NAD⁺ αποτελούν βασικούς παράγοντες μιτοχονδριακής δυσλειτουργίας και κυτταρικής ενεργειακής ανεπάρκειας σε πολλαπλές ενδείξεις, συμπεριλαμβανομένων της οξείας νεφρικής βλάβης, των χρόνιων νεφρικών νοσημάτων, καθώς και μεταβολικών διαταραχών.

Μέσω της αναστολής της ACMSD, η οποία εκφράζεται επιλεκτικά και σε υψηλό βαθμό στα επιθηλιακά κύτταρα των νεφρικών σωληναρίων, το TESP-0401 αποκαθιστά τα επίπεδα NAD⁺ στον νεφρό, υποστηρίζοντας έτσι τη μιτοχονδριακή λειτουργία και την κυτταρική ενεργειακή ομοιόσταση.

Ο μηχανισμός αυτός στοχεύει έναν θεμελιώδη παράγοντα εξέλιξης της νόσου, επιτρέποντας την αποκατάσταση βασικών κυτταρικών διεργασιών και τη βελτίωση της κυτταρικής ομοιόστασης υπό συνθήκες στρες και βλάβης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Atsena Therapeutics ανακοίνωσε στις 23/7/2026 ότι ο EMA χορήγησε χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου σε δύο υποψήφιες γονιδιακές θεραπείες κλινικού σταδίου, οι οποίες αναπτύσσονται για κληρονομικές παθήσεις του αμφιβληστροειδούς:

• το ATSN-101 για τη συγγενή αμαύρωση Leber τύπου 1 (Leber congenital amaurosis 1, LCA1) και
• το ATSN-201 για τη φυλοσύνδετη ρετινόσχιση (X-linked retinoschisis, XLRS).

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, ο FDA έχει ήδη χορηγήσει τόσο στο ATSN-101 όσο και στο ATSN-201 τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Fast Track και Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT).

Η Atsena χορήγησε τον Ιούνιο 2026 το ATSN-201 στον πρώτο ασθενή της εγκριτικής μελέτης Φάσης 3, LIGHTHOUSE, ενώ η ένταξη ασθενών προχωρά με ταχύ ρυθμό.

Αργότερα εντός του έτους, η Atsena αναμένει να ξεκινήσει μία παγκόσμια κλινική μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση του ATSN-101, το οποίο αναπτύσσεται σε συνεργασία με τη Nippon Shinyaku.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Thiogenesis Therapeutics ανακοίνωσε ότι έλαβε από τον FDA τον χαρακτηρισμό Rare Pediatric Disease για τη θεραπεία του συνδρόμου Leigh.

Η εταιρεία αναπτύσσει τη θεραπεία για την αντιμετώπιση πρωτοπαθών μιτοχονδριακών νοσημάτων, μίας ομάδας διαταραχών που περιλαμβάνει την ανεπάρκεια θυμιδινικής κινάσης 2 (thymidine kinase 2 deficiency, TK2d), ενώ διαθέτει και πρόσθετο πρόγραμμα στη μιτοχονδριακή εγκεφαλομυοπάθεια, γαλακτική οξέωση και επεισόδια τύπου αγγειακού εγκεφαλικού (Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-like episodes, MELAS).

Το TTI-0102 χρησιμοποιεί ιδιόκτητη τεχνολογία προφαρμάκου, με στόχο την επίτευξη παρατεταμένης έκθεσης στην κυστεαμίνη.

Η προσέγγιση αυτή έχει σχεδιαστεί ώστε να βελτιώνει τη θεραπευτική έκθεση και την ανεκτικότητα, σε σύγκριση με τις συμβατικές μορφές ελεγχόμενης αποδέσμευσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...