Μια ραγδαίως εξελισσόμενη, θανάσιμη σπάνια πάθηση που ονομάζεται κληρονομική αμυλοείδωση από τρανσθυρετίνη (hATTR) κέρδισε νέα εγκεκριμένη θεραπεία χάρη στην απόφαση του FDA.

Το Vutrisiran (Amvuttra) αποτελεί την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη FDA θεραπεία που έδειξε ανατροπή στην νευροπάθεια με άπαξ υποδόρια χορήγηση κάθε 3 μήνες.
Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, HELIOS-A, στην οποία το vutrisiran βελτίωσε σημαντικά τα σημεία και συμπτώματα της πολυνευροπάθειας στους ενήλικες, ενώ πέτυχε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μια μελέτη Φάσης 3, που αξιολογεί το eplontersen της AstraZeneca, έδειξε υποσχόμενα αποτελέσματα για τη θεραπεία της αμυλοείδωσης από τρανσθυρετίνη (TTR). Το φάρμακο παρείχε κλινικώς σημαντική μείωση στα επίπεδα πρωτεΐνης που σχετίζονται με την εξέλιξη της νόσου σε ασθενείς με TTR αμυλοείδωση, όπως παρατηρήθηκε σε ενδιάμεση ανάλυση μετά από 35 εβδομάδες θεραπείας.

Επίσης, το φάρμακο βελτίωσε τις μετρήσεις νευρολογικών λειτουργιών και την ποιότητα ζωής.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O FDA ενέκρινε το Risankizumab-rzaa (SKYRIZI) για τη θεραπεία ενηλίκων με μετρίως έως σοβαρώς ενεργή Νόσο Crohn.

Η έγκριση που χορηγήθηκε στην AbbVie, αντιπροσωπεύει τον πρώτο και μοναδικό εκλεκτικό αναστολέα ιντερλευκίνης 23 (IL-23) για αυτήν την ομάδα ασθενών. Η έγκριση βασίστηκε σε ένα ζευγάρι μελετών επαγωγής (ADVANCE και MOTIVATE) καθώς και σε μελέτη συντήρησης.
Το δοσολογικό σχήμα για τη θεραπεία είναι 600 mg χορηγούμενα με ενδοφλέβια έγχυση για τουλάχιστον μία ώρα την εβδομάδα 0, εβδομάδα 4 και εβδομάδα 8. Στη συνέχεια ακολουθούν 360 mg αυτοχορηγούμενα με υποδόρια ένεση την εβδομάδα 12 και κάθε 8 εβδομάδες μετέπειτα. Ο FDA αξιολογεί και δόση συντήρησης 180 mg αυτοχορηγούμενα με υποδόρια ένεση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το πρόγραμμα SELECT-AXIS 2 πραγματοποιήθηκε προκειμένου να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του upadacitinib στη μείωση των σημείων και συμπτωμάτων σε ενήλικες με ενεργή αξονική σπονδυλαρθρίτιδα (axial spondyloarthritis, axSpA) συμπεριλαμβανομένης και της μη ακτινολογικά επιβεβαιωμένης axSpA (non-radiographic axSpA, nr-axSpA).

Σύμφωνα με τα αποτελέσματα από τη μελέτη SELECT-AXIS 2 nr-axSpA, το upadacitinib έδειξε σημαντικά μεγαλύτερες βελτιώσεις στα σημεία και συμπτώματα, στον πόνο, στη δραστηριότητα της νόσου και στη φλεγμονή της σπονδυλικής στήλης που ανιχνεύεται με MRI σε σχέση με το εικονικό φάρμακο την εβδομάδα 14. Τέλος, σημαντικά περισσότεροι nr-axSpA ασθενείς πέτυχαν το πρωτεύον καταληκτικό σημείο ASA40 την εβδομάδα 14 με το upadacitinib σε σχέση με το εικονικό φάρμακο (45% vs 23%, p<0,0001).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...