Η Novartis UK ανακοίνωσε ότι το Scemblix, γνωστό ως asciminib, έλαβε άδεια κυκλοφορίας στο Ηνωμένο Βασίλειο από τη Ρυθμιστική Υπηρεσία Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA).

Η θεραπεία αφορά ασθενείς με Χρόνια Μυελοειδή Λευχαιμία (Chronic Myeloid Leukaemia, CML)-θετική στο Φιλαδέλφεια χρωμόσωμα (Ph+ CML)- στη χρόνια φάση. Οι ασθενείς πρέπει να έχουν προηγουμένως λάβει 2 ή περισσότερους αναστολείς τυροσίνης κινάσης και να μην έχουν γνωστή Τ315Ι μετάλλαξη.
Η αδειοδότηση βασίστηκε στη μελέτη Φάσης 3, ASCEMBL, η οποία έδειξε ότι το Scemblix σχεδόν διπλασίασε τo ποσοστό που παρουσίαζε μείζονα μοριακή ανταπόκριση σε σχέση με το bosutinib στις 24 εβδομάδες. Επιπλέον, το ποσοστό ασθενών που διέκοψαν την αγωγή λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν περισσότερο από 3 φορές χαμηλότερο στην ομάδα Scemblix από ότι στην ομάδα bosutinib.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το efanesoctocog alfa των Sanofi και Sobi αποτελεί την πρώτη θεραπεία παράγοντα VIII που χαρακτηρίζεται «επαναστατική θεραπεία» από τον FDA.

Η καινοτόμος, ερευνώμενη θεραπεία του παράγοντα VIII σχεδιάστηκε ώστε να αποτελεί μια προφυλακτική αγωγή που θα επαναφέρει τη δραστηριότητα του παράγοντα σε κανονικά επίπεδα για μία εβδομάδα ενώ θα χορηγείται μία φορά εβδομαδιαίως.
Η απόδοση του εν λόγω χαρακτηρισμού από τον FDA βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 3 XTEND-1, σύμφωνα με την οποία η προφυλακτική αγωγή απέτρεψε σε κλινικώς σημαντικό βαθμό τις αιμορραγίες ενώ έδειξε ανωτερότητα στην αποτροπή αιμορραγικών επεισοδίων σε σχέση με προηγούμενη θεραπεία προφύλαξης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H UCB ανακοίνωσε ότι το Fintepla (fenfluramine) έλαβε θετική γνωμοδότηση από το NICE και έτσι το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο ως «add-on» θεραπεία σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω.

Η σύσταση του NICE βασίστηκε σε δεδομένα από μελέτη Φάσης 3 που έδειξαν ότι το Fintepla μείωσε αποτελεσματικά τη συχνότητα των παροξυσμικών επιληπτικών κρίσεων σε ασθενείς με σύνδρομο Dravet και στους οποίους οι κρίσεις δε μπορούσαν να αντιμετωπιστούν με τα υπάρχοντα φάρμακα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Evrysdi (risdiplam), μια θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA) , έλαβε εκτεταμένη έγκριση από τον FDA προκειμένου να συμπεριληφθούν μωρά <2 μηνών.

Η έγκριση αυτή βασίστηκε στα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της μελέτης RAINBOWFISH που αξιολόγησε το φάρμακο σε νεογέννητα μωρά. Η μελέτη έδειξε ότι μετά από ένα χρόνο αγωγής με Evrysdi, το 100% των μωρών με 2 ή 3 αντίγραφα του SMN2 γονιδίου μπορούσε να κάτσει, το 67% μπορούσε να σταθεί, ενώ το 50% των νηπίων που συμμετείχαν μπορούσε να περπατήσει ανεξάρτητα και κανένα δε χρειάστηκε μόνιμο μηχανικό αερισμό.
Με αυτή την έγκριση, το Evrysdi είναι πλέον εγκεκριμένο για τη θεραπεία της SMA σε παιδιά και ενήλικες όλων των ηλικιών και μπορεί να χορηγηθεί καθημερινά στο σπίτι σε υγρή μορφή είτε από το στόμα είτε μέσω καθετήρα σίτισης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...