- Administrator
Ο FDA όρισε ως καταληκτική ημερομηνία απόφασης βάσει PDUFA την 1η Μαΐου 2027. Ο FDA ανέφερε επίσης ότι, προς το παρόν, δεν σχεδιάζει τη σύγκληση συμβουλευτικής επιτροπής για τη συζήτηση της αίτησης.
Το AXS-12 (reboxetine) είναι ένας ιδιαίτερα εκλεκτικός και ισχυρός αναστολέας επαναπρόσληψης νορεπινεφρίνης και ρυθμιστής της φλοιϊκής ντοπαμινεργικής δραστηριότητας, ο οποίος αναπτύσσεται για τη θεραπεία της ναρκοληψίας.
Το AXS-12 θεωρείται ότι ρυθμίζει τη νοραδρενεργική δραστηριότητα, συμβάλλοντας στη διατήρηση του μυϊκού τόνου κατά την εγρήγορση, καθώς και τη νοραδρενεργική και φλοιϊκή ντοπαμινεργική σηματοδότηση, με στόχο την προαγωγή της εγρήγορσης και της γνωστικής λειτουργίας.
Το AXS-12 έχει λάβει από τον FDA τον χαρακτηρισμό Orphan Drug για τη θεραπεία της ναρκοληψίας.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το bezuclastinib της Cogent Biosciences, κατέδειξε κλινικά ουσιαστική και διατηρούμενη δραστικότητα στην προχωρημένη συστηματική μαστοκυττάρωση, υποστηρίζοντας την πρόσφατα υποβληθείσα αίτηση νέου φαρμάκου στον FDA, βάσει των pivotal αποτελεσμάτων της μελέτης Φάσης 2, APEX.
Η θεραπεία οδήγησε σε ταχείες και βαθιές μειώσεις του φορτίου των μαστοκυττάρων και της συχνότητας αλληλομόρφου της παραλλαγής KIT D816V (KIT D816V variant allele frequency), υποδηλώνοντας πιθανή τροποποίηση της νόσου.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η SL Science Holding Limited, ανακοίνωσε στις 10/07/2026 ότι υπέβαλε αίτημα για Orphan Drug Designation στον FDA για το προϊόν κυτταρικής θεραπείας της με Gamma Delta T (GDT) κύτταρα, Vdelta2+ Gamma Delta T Cells, για τη θεραπεία του πολύμορφου γλοιοβλαστώματος.
Η πλατφόρμα κυτταρικής θεραπείας GDT της SL Science προσφέρει έναν διακριτό ανοσολογικό μηχανισμό.
Σε αντίθεση με τις συμβατικές θεραπείες με Τ κύτταρα, τα GDT κύτταρα αναγνωρίζουν και στοχεύουν τα καρκινικά κύτταρα ανεξάρτητα από την παρουσίαση μέσω του μείζονος συμπλέγματος ιστοσυμβατότητας. Αυτό επιτρέπει την άμεση αλληλεπίδραση με τα καρκινικά κύτταρα και την υπέρβαση βασικών προκλήσεων των συμπαγών όγκων, όπως η ετερογένεια του όγκου και η διαφυγή από το ανοσοποιητικό σύστημα.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το NB4168 είναι μία από του στόματος μικρομοριακή θεραπεία, σχεδιασμένη ώστε να επιτυγχάνει σημαντικά υψηλότερη έκθεση σε ριβοσίδιο νικοτιναμιδίου (NR) σε σύγκριση με το συμβατική NR, διατηρώντας παράλληλα ένα διαφοροποιημένο προφίλ φαρμακοκινητικής και ασφάλειας.
Το NB4168 έχει σχεδιαστεί ώστε να διαθέτει σημαντικά υψηλότερη βιοδιαθεσιμότητα και να αυξάνει τα επίπεδα NAD+, ενός συνενζύμου απαραίτητου για την επιδιόρθωση του DNA, τη μιτοχονδριακή λειτουργία, την κυτταρική παραγωγή ενέργειας και τις αποκρίσεις στο στρες, τα οποία είναι βιολογικά μονοπάτια που διαταράσσονται στην A-T.
Καθώς η A-T κατηγοριοποιείται ως σπάνια γενετική νόσος πρόωρης γήρανσης, το NB4168 ενδέχεται να έχει προεκτάσεις και σε άλλες νόσους που σχετίζονται με την ηλικία.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Τα δισκία Jascayd (nerandomilast) της Boehringer Ingelheim έλαβαν άδεια κυκλοφορίας από τη Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) για τη θεραπεία ενηλίκων με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (IPF) και ενηλίκων με προϊούσα πνευμονική ίνωση (progressive pulmonary fibrosis, PPF).
Το Jascayd είναι η πρώτη θεραπεία της κατηγορίας του που λαμβάνει άδεια χορήγησης σε ενήλικες με IPF και PPF.
Η έγκριση από τη MHRA βασίζεται στα αποτελέσματα pivotal κλινικών μελετών Φάσης 3, στις οποίες συμμετείχαν 1.177 ασθενείς με IPF και 1.176 ασθενείς με PPF, αντίστοιχα.
Το NICE αξιολογεί το Jascayd για τη θεραπεία ενηλίκων με IPF ή PPF, με την έκδοση της σχετικής καθοδήγησης να αναμένεται τον Σεπτέμβριο του 2026.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 14 από 93
