- Administrator
Ο FDA ενέκρινε το Inqovi της Taiho σε συνδυασμό με venetoclax ως θεραπεία για ενήλικες με νεοδιαγνωσθείσα οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML).
Η έγκριση αφορά ασθενείς ηλικίας 75 ετών και άνω ή ασθενείς που δεν είναι κατάλληλοι για εντατική χημειοθεραπεία εφόδου.
Το Inqovi (decitabine και cedazuridine) σε συνδυασμό με venetoclax αποτελεί το πρώτο και μοναδικό πλήρως από του στόματος συνδυαστικό θεραπευτικό σχήμα που έχει εγκριθεί για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών, προσφέροντας μια εναλλακτική επιλογή έναντι των σχημάτων που βασίζονται σε παρεντερικούς υπομεθυλιωτικούς παράγοντες και απαιτούν συχνές επισκέψεις στην κλινική.
Η έγκριση υποστηρίχθηκε από τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 2, ASCERTAIN-V, η οποία αξιολόγησε το Inqovi σε συνδυασμό με venetoclax σε ενήλικες ασθενείς με νεοδιαγνωσθείσα AML, οι οποίοι δεν ήταν κατάλληλοι για εντατική χημειοθεραπεία εφόδου.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η υποβολή, η οποία ανακοινώθηκε στις 12 Μαΐου 2026, ακολουθεί τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης CALIBRATE Φάσης 3, στην οποία το encaleret πέτυχε όλα τα προκαθορισμένα πρωτεύοντα και βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία αποτελεσματικότητας.
Τα κύρια αποτελέσματα ανακοινώθηκαν τον Οκτώβριο του 2025, ενώ τα πλήρη δεδομένα παρουσιάστηκαν στο European Congress of Endocrinology στις 12 Μαΐου 2026.
Το encaleret δεν έχει μόνο τη δυνατότητα να αποτελέσει την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για αυτή τη σπάνια νόσο, αλλά το επιτυγχάνει στοχεύοντας την υποκείμενη αιτία της νόσου, αποκαθιστώντας τη φυσιολογική ρύθμιση του ασβεστίου και μειώνοντας τον κίνδυνο νεφρικών επιπλοκών που αντιμετωπίζουν καθημερινά οι ασθενείς με τις υπάρχουσες θεραπείες.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το RZ-001 είναι μία ογκολογική θεραπεία νέας γενιάς, βασισμένη στην ιδιόκτητη τεχνολογική πλατφόρμα trans-splicing ribozyme της Rznomics. Αντικαθιστώντας το καρκινικά ειδικό RNA με θεραπευτικό RNA, το RZ-001 προσφέρει έναν νέο μηχανισμό δράσης, σχεδιασμένο να υπερβαίνει τους περιορισμούς των συμβατικών θεραπειών.
Η διττή προσέγγιση της πλατφόρμας —με ενίσχυση τόσο της εκλεκτικότητας έναντι του όγκου όσο και της ασφάλειας— αποτελεί μία πολλά υποσχόμενη νέα επιλογή για ασθενείς με HCC και περιορισμένες θεραπευτικές εναλλακτικές.
Το RZ-001 είχε ήδη λάβει χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου το 2024 και Fast Track Designation το 2025 για τη θεραπεία του HCC.
Η απόφαση του FDA να χορηγήσει τον χαρακτηρισμό RMAT αναδεικνύει το κλινικό δυναμικό και τον καινοτόμο χαρακτήρα του RZ-001, ιδιαίτερα μετά τα ουσιαστικά ενδιάμεσα δεδομένα από την κλινική μελέτη Φάσης 1b/2a, τα οποία παρουσιάστηκαν στο ετήσιο συνέδριο της American Association for Cancer Research / AACR τον Απρίλιο του 2026.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η Agios υπέβαλε Συμπληρωματική Αίτηση Νέου Φαρμάκου (Supplemental New Drug Application, sNDA) στον FDA ζητώντας ταχεία έγκριση του mitapivat για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, σύμφωνα με ανακοίνωση της εταιρείας που εκδόθηκε στις 12 Μαΐου 2026.
Η κατάθεση θέτει τον από του στόματος ενεργοποιητή της πυροσταφυλικής κινάσης υπό αξιολόγηση από τον FDA για μια πιθανή νέα αιματολογική ένδειξη, μετά από προηγούμενες εγκρίσεις σε άλλες σπάνιες αιμολυτικές αναιμίες.
Σύμφωνα με την Agios, η υποβολή στηρίζεται σε δεδομένα των κλινικών προγραμμάτων Φάσης 2 και Φάσης 3, RISE UP, στη δρεπανοκυτταρική νόσο. Η ανακοίνωση της εταιρείας επικεντρώθηκε στα κύρια αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 και στον σχεδιασμό μιας επιβεβαιωτικής μελέτης που προορίζεται να καλύψει τις απαιτήσεις της διαδικασίας ταχείας έγκρισης.
Η Agios ευθυγραμμίστηκε με τον FDA ως προς μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, επιβεβαιωτική μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων — περίπου 159 ασθενείς, ηλικίας ≥12 ετών — με πρωτεύον καταληκτικό σημείο την κατάσταση χωρίς μεταγγίσεις από την εβδομάδα 4 έως την εβδομάδα 52.
Η μελέτη τυχαιοποίησε 207 ασθενείς ηλικίας ≥16 ετών σε αναλογία 2:1 σε mitapivat 100 mg δύο φορές ημερησίως έναντι placebo για 52 εβδομάδες, με δύο πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία: την ανταπόκριση της αιμοσφαιρίνης και τη συχνότητα των επώδυνων κρίσεων.
Η ανταπόκριση της αιμοσφαιρίνης πληρούσε τα στατιστικά κριτήρια, ενώ οι ετήσιες δρεπανοκυτταρικές επώδυνες κρίσεις μειώθηκαν αριθμητικά αλλά χωρίς στατιστική σημαντικότητα, γεγονός που περιπλέκει τη δυνατότητα στήριξης της ταχείας έγκρισης σε υποκατάστατα καταληκτικά σημεία.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Ο FDA ενέκρινε συμπληρωματική αίτηση άδειας βιολογικού προϊόντος (supplemental Biologics License Application / sBLA) για το efgartigimod alfa-fcab (Vyvgart, argenx), επεκτείνοντας την ένδειξή του ώστε να περιλαμβάνει ενήλικες με γενικευμένη μυασθένεια gravis / generalized myasthenia gravis (gMG) που είναι οροαρνητικοί για αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR-Ab seronegative) και δεν έχουν ανιχνεύσιμα αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR-Ab).
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης ΙΙΙ, την ADAPT SERON.
Στον συνολικό πληθυσμό, η μέση μεταβολή από την αρχική τιμή στους ασθενείς που έλαβαν efgartigimod ήταν μία κλινικά σημαντική βελτίωση κατά 3,35 μονάδες στη συνολική βαθμολογία MG-ADL την εβδομάδα 4.
Βελτιώσεις στις βαθμολογίες MG-ADL και Quantitative Myasthenia Gravis / QMG παρατηρήθηκαν και στους επόμενους κύκλους θεραπείας, τόσο στον συνολικό πληθυσμό όσο και σε όλες τις υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών με MuSK+, LRP4+ και triple seronegative gMG.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 14 από 85
