Η έγκριση ακολούθησε τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA). Η άδεια κυκλοφορίας χορηγήθηκε υπό εξαιρετικές περιστάσεις, αντανακλώντας την εξαιρετικά σπάνια φύση του συνδρόμου WHIM.

Το XOLREMDI® (mavorixafor), ένας ανταγωνιστής του υποδοχέα χημειοκινών CXC 4 (CXCR4), έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με σύνδρομο WHIM, ως από του στόματος θεραπεία άπαξ ημερησίως, με στόχο την αύξηση του αριθμού των κυκλοφορούντων ώριμων ουδετερόφιλων και λεμφοκυττάρων.

Το XOLREMDI είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο που έχει εγκριθεί ποτέ στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία του συνδρόμου WHIM.

Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή υποστηρίζεται από τα αποτελέσματα της πιλοτικής μελέτης Φάσης 3, 4WHIM, μιας παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με placebo, πολυκεντρικής μελέτης διάρκειας 52 εβδομάδων, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του mavorixafor σε 31 άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με διάγνωση συνδρόμου WHIM.

 Διαβάστε περισσότερα εδώ...