Τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης του Elocta, A-SURE, παρουσιάστηκαν στο 30ο ISTH Συνέδριο της Διεθνούς Εταιρείας Θρόμβωσης και Αιμόστασης (ISTH) στο Λονδίνο.

Η A-Sure ήταν μια 24μηνη μη παρεμβατική, ευρωπαϊκή, πολυκεντρική μελέτη προοπτικής στην οποία συμμετείχαν περισσότερο από 350 ασθενείς σε 45 κέντρα. Όλοι σχεδόν οι ασθενείς είχαν σοβαρή αιμορροφιλία και όλοι οι ασθενείς λάμβαναν θεραπεία προφύλαξης με έναν παράγοντα 8 για τουλάχιστον 12 μήνες πριν την εγγραφή.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το Elocta ήταν στατιστικώς ανώτερο από τις SHL (Standard Half Life) FVIII θεραπείες και στα 3 πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Nexviadyme (avalglucosidase alfa) της Sanofi Genzyme για τη μακροχρόνια θεραπεία της βρεφικής και όψιμης μορφής της νόσου Pompe.

To Nexviadyme αποτελεί μία θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης και αποτελεί το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο φάρμακο για τη νόσο Pompe στην Ευρώπη τα τελευταία 15 έτη.
Οι ασθενείς με νόσο Pompe έχουν χαμηλά επίπεδα του ενζύμου α-γλυκοσιδάση, με αποτέλεσμα τη συσσώρευση γλυκογόνου που οδηγεί σε μη αναστρέψιμη καταστροφή των σκελετικών και καρδιακών μυών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το secukinumab είτε ως μονοθεραπεία είτε σε συνδυασμό με μεθοτρεξάτη για νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα (juvenile idiopathic arthritis, JIA), αρθρίτιδα σχετιζόμενη με ενθεσίτιδα (enthesitis-related arthritis, ERA) και νεανική ψωριασική αρθρίτιδα (juvenile psoriatic arthritis, JPsA) για παιδιά ηλικίας 6 ετών και άνω που είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση ή δε μπορούν να ανεχτούν τη συμβατική θεραπεία.

Το secukinumab αποτελεί τον πρώτο και μοναδικό πλήρως ανθρώπινο βιολογικό παράγοντα ιντερλευκίνης 17Α (IL-17A).
Η έγκριση υποστηρίχτηκε από τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, JUNIPERA, που αξιολόγησε το secukinumab (Cosentyx) σε παιδιά με αυτούς τους υπότυπους JIA.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η θεραπεία της Χρόνιας Μυελοειδούς Λευχαιμίας (Chronic Myeloid Leukaemia, CML), Scemblix, έλαβε τελική σύσταση από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (National Institute for Health and Care Excellence, NICE) της Αγγλίας.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι επιλέξιμοι ασθενείς σε Αγγλία και Ουαλία θα έχουν σύντομα πρόσβαση στο Scemblix, γνωστό ως asciminib. Η θεραπεία αποτελεί τον πρώτο STAMP (Specifically Targeting Abl Myristoyl Pocket) αναστολέα για ασθενείς με CML.
Επιπρόσθετα, το NICE δημοσίευσε την τελική του αξιολόγηση συστήνοντας την ευρύτερη χρήση του asciminib. Η σύσταση αφορά ενήλικες ασθενείς με CML θετική στο Φιλαδέλφεια χρωμόσωμα (Ph+CML) στη χρόνια φάση της που έχουν λάβει 2 ή περισσότερους αναστολείς τυροσίνης κινάσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...