Το BBP-418 έγινε δεκτό για Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης βάσει PDUFA την 27η Νοεμβρίου 2026, και βρίσκεται σε ετοιμότητα για κυκλοφορία μετά από πιθανή έγκριση. Η χορήγηση Priority Review από τον FDA υπογραμμίζει εκ νέου το σοβαρό ανεκπλήρωτο θεραπευτικό κενό για την κοινότητα των ασθενών με Ζωνιαία Μυϊκή Δυστροφία τύπου 2I/R9 (Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9, LGMD2I/R9).

Η LGMD2I/R9 είναι μια αμείλικτη νόσος που μειώνει το προσδόκιμο ζωής. Οι ασθενείς χάνουν προοδευτικά την ικανότητα βάδισης, αντιμετωπίζουν σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές και τελικά καταλήγουν λόγω αναπνευστικής ανεπάρκειας.

Εφόσον εγκριθεί, το BBP-418 θα αποτελέσει την πρώτη και μοναδική θεραπεία για άτομα που ζουν με LGMD2I/R9, καθώς και την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για οποιαδήποτε μορφή LGMD.

Στη μελέτη Φάσης 3, FORTIFY, το BBP-418 κατέδειξε ισχυρή και συνεπή αποτελεσματικότητα σε όλες τις προκαθορισμένες υποομάδες, με τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία να παρουσιάζουν βελτίωση σε κάθε βασικό καταληκτικό σημείο, ενώ οι ασθενείς που έλαβαν placebo παρουσίασαν επιδείνωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Στις 27 Μαΐου 2026, ο FDA ενέκρινε το pivekimab sunirine-pvzy (Decnupaz, AbbVie, Inc.), ένα συζευγμένο αντίσωμα-φάρμακο (ADC) έναντι του CD123 που συνδυάζει ένα μονοκλωνικό αντίσωμα με έναν αλκυλιωτικό παράγοντα, για ενήλικες με πλασματοκυτταροειδές δενδριτικό κυτταρικό νεόπλασμα, (blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm, BPDCN).

Η συνιστώμενη δόση του pivekimab sunirine-pvzy είναι 0,045 mg/kg, χορηγούμενη ενδοφλεβίως σε διάρκεια περίπου 15–30 λεπτών, μία φορά κάθε τρεις εβδομάδες —δηλαδή σε κύκλο 21 ημερών— έως την εξέλιξη της νόσου ή την εμφάνιση μη αποδεκτής τοξικότητας.

Η δόση θα πρέπει να υπολογίζεται με βάση το πραγματικό σωματικό βάρος του ασθενούς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η RenovoRx, In., μία εταιρεία βιοεπιστημών που αναπτύσσει καινοτόμες στοχευμένες ογκολογικές θεραπείες και εμπορεύεται το RenovoCath®, μία νέα συσκευή χορήγησης φαρμάκου με έγκριση από τον FDA, ανακοίνωσε στις 28/5/2026 ότι ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμού ορφανού φαρμάκου στην οξαλιπλατίνη για τη θεραπεία του παγκρεατικού καρκίνου.

Το RenovoCath, μία πατενταρισμένη συσκευή με έγκριση από τον FDA, χρησιμοποιεί έναν καθετήρα έγχυσης διπλού μπαλονιού για τη στοχευμένη χορήγηση θεραπευτικών παραγόντων απευθείας κοντά στον όγκο.

Η οξαλιπλατίνη αποτελεί βασικό συστατικό του FOLFIRINOX, ενός από τα ευρύτερα χρησιμοποιούμενα χημειοθεραπευτικά σχήματα για ασθενείς με προχωρημένο παγκρεατικό καρκίνο.

Η RenovoRx προωθεί μία διαφοροποιημένη προσέγγιση, χορηγώντας την οξαλιπλατίνη απευθείας κοντά στη θέση του όγκου μέσω της συσκευής RenovoCath.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η συγκεκριμένη ευρωπαϊκή χορήγηση ακολουθεί τo Orphan Drug Designation που είχε προηγουμένως χορηγηθεί από τον FDA για την ίδια ένδειξη, διαμορφώνοντας μία ισχυρή διατλαντική ρυθμιστική βάση για την ανάπτυξη του infliximab ως θεραπείας για τη νόσο Kawasaki.

Η ODDIFACT είναι ο χορηγός και των δύο orphan designations.

Το κλινικό σκεπτικό για τη χρήση του infliximab στη νόσο Kawasaki υποστηρίζεται από τη σημαντική μελέτη KIDCARE (Kawasaki Disease Comparative Effectiveness), μία τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη Φάσης III συγκριτικής αποτελεσματικότητας, η οποία διεξήχθη σε 30 νοσοκομεία στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Η μελέτη KIDCARE, που δημοσιεύθηκε στο The Lancet Child & Adolescent Health το 2021, ενέταξε 103 παιδιά με IVIG-resistant νόσο Kawasaki και έδειξε ότι το infliximab συσχετίστηκε με:

• μικρότερη διάρκεια πυρετού,
• μειωμένη ανάγκη για πρόσθετη θεραπεία διάσωσης,
• λιγότερο σοβαρή αιμολυτική αναιμία,
• μικρότερη διάρκεια νοσηλείας,

 σε σύγκριση με δεύτερη έγχυση IVIG (ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...