Το PRX-110 (alidornase alfa) αποτελεί μία εισπνεόμενη θεραπεία και μία ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης δεοξυριβονουκλεάσης Ι (DNase I) που παράγεται χρησιμοποιώντας κύτταρα φυτών μέσω του συστήματος ProCellEx της Protalix.

Η παρουσία μικροβιακού DNA από βακτήρια έχει αναγνωριστεί στον πνευμονικό ιστό ασθενών με σαρκοείδωση και ενεργοποιεί μία ανοσολογική αντίδραση προκαλώντας χρόνια φλεγμονή.
Η DNase δραστηριότητα του PRX-110 δύναται να υποβαθμίσει το μικροβιακό DNA προκειμένου να μετριάσει τη φλεγμονώδη σηματοδότηση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η μελέτη Φάσης 3, BRIGHT, του PRX-102 (pegunigalsidase alfa) στη νόσο Fabry αξιολόγησε τη θεραπεία σε 30 ενήλικες ασθενείς που είχαν προηγουμένως λάβει ενζυμική θεραπεία αντικατάστασης με το Replagal της Takeda ή το Fabrazyme της Sanofi Genzyme για τουλάχιστον 3 έτη και σε σταθερή δόση χορηγούμενη κάθε 2 εβδομάδες.

Το PRX-102 χορηγήθηκε κάθε 4 εβδομάδες ενδοφλεβίως και ήταν καλά ανεκτό με σταθερή κλινική παρουσίαση που διατηρήθηκε στους ασθενείς.
Κανένας νέος ασθενής δεν ανέπτυξε αντισώματα έναντι του φαρμάκου επαγόμενα από τη θεραπεία κατά την αλλαγή από την αρχική θεραπεία σε PRX-102.
To PRX-102 είναι ένα ανασυνδυασμένο α-Galactosidase-A ένζυμο το οποίο είναι ελλιπές σε ασθενείς με νόσο Fabry.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε στο OCU400 ονομασία ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας και της Συγγενούς αμαύρωσης Leber.

Η γονιδιακή, αυτή, θεραπεία αποτελείται από ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου NR2E3, μιας ορμόνης πυρηνικού υποδοχέα, το οποίο μεταφέρεται στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς χιτώνα με τη χρήση AAV φορέα.
Η μεταφορά ενός λειτουργικού αντιγράφου NR2E3 απευθείας στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς βοηθάει στην επανεκκίνηση της ομοιόστασης, σταθεροποιώντας τα κύτταρα και σώζοντας τους φωτοϋποδοχείς από τον εκφυλισμό.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την ένεση fosdenopterin (Nulibry) ως το πρώτο φάρμακο που ενδείκνυται για την σπάνια γενετική μεταβολική διαταραχή, την Ανεπάρκεια Συμπαράγοντα Μολυβδαινίου Τύπου 1.

Η σπάνια, αυτή, κατάσταση εμφανίζεται τις πρώτες ημέρες της ζωής ενός ατόμου και προκαλεί ανίατες επιληπτικές κρίσεις, εγκεφαλικό τραύμα και θάνατο. Έως σήμερα οι ασθενείς, οι οποίοι συνήθως πεθαίνουν από λοιμώξεις στην αρχή της παιδικής ηλικίας, λάμβαναν μόνο υποστηρικτική αγωγή και θεραπείες που στόχευαν τις επιπλοκές της νόσου.
Η Ανεπάρκεια Συμπαράγοντα Μολυβδαινίου Τύπου 1 χαρακτηρίζεται από ανικανότητα παραγωγής της κυκλικής μονοφωσφορικής πυρανοπτερίνης (cPMP).
Το ενδοφλέβιο φάρμακο της Origin Biosciences Inc, αντικαθιστά την cPMP που λείπει.
Η έγκριση του φαρμάκου από τον FDA βασίστηκε σε δεδομένα που έδειξαν 84% ποσοστό επιβίωσης σε νεαρό παιδιατρικό πληθυσμό σε πολύ σοβαρό στάδιο της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Έρευνας Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (National Institute for Health Research, NIHR) χρηματοδοτεί το Πανεπιστήμιο του Liverpool και το παιδικό Νοσοκομείο Alder Hey για μία δοκιμή που στοχεύει στη βελτίωση της ζωής ανθρώπων με Κυστική Ίνωση. Η δοκιμή, η οποία ονομάζεται CF STORM, έχει σκοπό να προσπαθήσει να μειώσει με ασφάλεια το φορτίο θεραπείας των ασθενών με Κυστική Ίνωση.

Στη δοκιμή θα εγγραφούν ασθενείς που λαμβάνουν το Kaftriο (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) της Vertex και παίρνουν καθημερινά εισπνεόμενη θεραπεία.
Η μελέτη θα αξιολογήσει εάν η καθημερινή αγωγή μπορεί να εκλογικευτεί χωρίς σημαντική μείωση στην αναπνευστική λειτουργία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework