Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Kymriah (tisagenlecleucel), μία CAR-T κυτταρική θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό οζώδες λέμφωμα μετά από 2 ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.

Η έγκριση ισχύει και για τα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθιστώντας το Kymriah την πρώτη- του είδους της-CAR-T κυτταρική θεραπεία.
Η απόφαση βασίστηκε στην παγκόσμια μελέτη Φάσης 2, ELARA, σύμφωνα με την οποία το 86% των ασθενών που έλαβαν Kymriah είχαν απόκριση, συμπεριλαμβανομένου του 69% που παρουσίασε πλήρη απόκριση (Complete Response, CR).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) της Αγγλίας συστήνει το Koselugo (selumetinib) της AZ και MSD για χρήση στο NHS στα πλαίσια της άδειας κυκλοφορίας του. Η θεραπεία ενδείκνυται για τη θεραπεία συμπτωματικών και μη χειρουργήσιμων πλεγματοειδών νευρινωμάτων που σχετίζονται με τη νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (type 1 neurofibromatosis, NF1) σε παιδιά ηλικίας 3 ετών και άνω.

Η NF1 αποτελεί μια γενετική κατάσταση που επηρεάζει 1 στα 4.000 άτομα παγκοσμίως. Στο 30% με 50% των ασθενών, αναπτύσσονται πλεγματοειδή νευρινώματα που προκαλούν σοβαρά κλινικά θέματα, όπως πόνο, κινητική δυσλειτουργία, προβλήματα όρασης και δυσμορφία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 2, HOPE-KIDS 1, της Global Blood Therapeutic, έδειξαν ότι το voxelotor (oxbryta) βελτιώνει τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης και τους δείκτες αιμόλυσης ενώ έχει και την πιθανότητα να περιορίζει τις-σχετιζόμενες με δρεπανοκυτταρική νόσο-επιπλοκές χάρη στο μηχανισμό του ως αναστολέας του πολυμερισμού αιμοσφαιρίνης S.

To voxelotor ήταν το πρώτο και μοναδικό φάρμακο για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου σε παιδιά που εγκρίθηκε από τον FDA το Δεκέμβριο 2021. Πλέον το φάρμακο προτείνεται για παιδιά ηλικίας 4 ετών και άνω.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Alexion Pharmaceuticals έλαβε έγκριση από τον FDA για τον αναστολέα του C5 συμπληρώματος, Ultomiris (ravulizumab-cwvz). Το φάρμακο προτείνεται για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (generalized Myasthenia Gravis, gMG) που είναι θετικοί σε αντιχολινεργικό υποδοχέα και που αντιπροσωπεύουν το 80% των ατόμων που πάσχουν από τη νόσο.

Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης μελέτης Φάσης 3, CHAMPION-MG, που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του Ultomiris σε ενήλικες με gMG.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...