Η διαχρονική μελέτη αξιολόγησε το arimoclomol σε έναν ευρύ πληθυσμό ασθενών με NPC στις Ηνωμένες Πολιτείες, ο οποίος κάλυπτε μεγάλο εύρος ηλικιών και βαρύτητας της νόσου, παρέχοντας δεδομένα παρακολούθησης έως και τεσσάρων ετών από τη συνήθη κλινική πρακτική.

Η μελέτη περιλαμβάνει τα πρώτα δημοσιευμένα δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής που αξιολογούν το arimoclomol σε ενήλικες με NPC, έναν πληθυσμό που ιστορικά έχει μελετηθεί ανεπαρκώς.

Το πρόγραμμα περιέλαβε 109 ασθενείς σε 14 κέντρα των ΗΠΑ, με μέση έκθεση στο arimoclomol περίπου 820 ημέρες. Οι βαθμολογίες βαρύτητας της νόσου παρέμειναν κατά μέσο όρο σχετικά σταθερές κατά την παρακολούθηση έως τέσσερα έτη, ενώ τα ευρήματα ασφάλειας ήταν συμβατά με το γνωστό προφίλ του φαρμάκου. Το MIPLYFFA είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ, σε συνδυασμό με miglustat, για τις νευρολογικές εκδηλώσεις της NPC σε ασθενείς ηλικίας ≥2 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Celea Therapeutics χορήγησε θεραπεία στον πρώτο ασθενή της SURPASS-IPF (NCT07284602), μίας παγκόσμιας μελέτης Φάσης 3 που συγκρίνει το υπό διερεύνηση αντιινωτικό φάρμακο deupirfenidone με την pirfenidone σε ασθενείς με IPF.

Το deupirfenidone (LYT-100) είναι μία δευτεριωμένη μορφή της pirfenidone και έχει λάβει Orphan Drug Designation από τον FDA και την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Στη μελέτη Φάσης 2b ELEVATE-IPF (NCT05321420), η υψηλότερη δόση έδειξε τη δυνατότητα να επιβραδύνει την έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας, προσεγγίζοντας τον ρυθμό που αναμένεται στο πλαίσιο της φυσιολογικής γήρανσης, σε διάστημα τουλάχιστον 26 εβδομάδων.

Τα topline αποτελέσματα της SURPASS-IPF αναμένονται κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2029, ενώ η Celea ανέφερε ότι, σύμφωνα με την καθοδήγηση του FDA, η συγκεκριμένη μελέτη θα μπορούσε από μόνη της να ολοκληρώσει το πακέτο δεδομένων που απαιτείται για την υποβολή αίτησης έγκρισης στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η εγκριτική μελέτη Φάσης 3 αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα μίας εφάπαξ υποαμφιβληστροειδικής χορήγησης του OPGx-LCA5 σε ασθενείς με γενετικά επιβεβαιωμένη κληρονομική αμφιβληστροειδοπάθεια που σχετίζεται με το LCA5.

Σε συμφωνία με τις συζητήσεις της εταιρείας με τον FDA στο πλαίσιο του προγράμματος Rare Disease Evidence Principles ( RDEP), η μελέτη ενσωματώνει καινοτόμες προσεγγίσεις συλλογής και παραγωγής τεκμηρίων, κατάλληλες για μία εξαιρετικά σπάνια νόσο. Σε αυτές περιλαμβάνεται μία εξάμηνη περίοδος παρακολούθησης πριν από τη θεραπεία (run-in period), κατά την οποία οι ασθενείς λειτουργούν ως δική τους ομάδα ελέγχου.

Οι συμμετέχοντες ολοκληρώνουν επί του παρόντος την περίοδο run-in και η εταιρεία αναμένει να ξεκινήσει τη χορήγηση του OPGx-LCA5 κατά το τέταρτο τρίμηνο του 2026, ενώ τα topline αποτελέσματα αναμένονται έως το τέλος του 2027.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Sumitomo Pharma America, Inc. (SMPA) ανακοίνωσε στις 30/07/2026 ότι ο FDA χορήγησε στο enzomenib (DSP-5336) τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου για τη θεραπεία ασθενών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (acute lymphoblastic leukemia, ALL).

Το enzomenib είναι ένας υπό διερεύνηση, από του στόματος χορηγούμενος, μικρομοριακός αναστολέας της αλληλεπίδρασης μεταξύ της μενίνης και της λυσίνης (Κ)-ειδικής μεθυλοτρανσφεράσης 2Α (ΚΜΤ2Α). Η συγκεκριμένη αλληλεπίδραση διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στον πολλαπλασιασμό και την ανάπτυξη των κυττάρων της οξείας λευχαιμίας και άλλων νεοπλασματικών κυττάρων.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του enzomenib αξιολογούνται επί του παρόντος σε:

• Μία μελέτη Φάσης 1/2, κλιμάκωσης και επέκτασης της δόσης, σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λευχαιμία, και
• Στην εγκριτική μελέτη Φάσης 2, Horizen-1, η οποία αξιολογεί το enzomenib ως μονοθεραπεία σε υποτροπιάζουσα/ανθεκτική οξεία μυελοειδή λευχαιμία (acute myeloid leukemia ,AML) ή ALL με αναδιάταξη KMT2A (KMT2Ar) ή μετάλλαξη NPM1 (NPM1m)

Διαβάστε περισσότερα εδώ...