Το TESP-0401 είναι ένας δυνητικά first-in-class αναστολέας ACMSD, ο οποίος αποκαθιστά τα επίπεδα NAD⁺ ενισχύοντας τη de novo βιοσύνθεσή του.

Η απορρύθμιση αυτού του μονοπατιού και η επακόλουθη μείωση των επιπέδων NAD⁺ αποτελούν βασικούς παράγοντες μιτοχονδριακής δυσλειτουργίας και κυτταρικής ενεργειακής ανεπάρκειας σε πολλαπλές ενδείξεις, συμπεριλαμβανομένων της οξείας νεφρικής βλάβης, των χρόνιων νεφρικών νοσημάτων, καθώς και μεταβολικών διαταραχών.

Μέσω της αναστολής της ACMSD, η οποία εκφράζεται επιλεκτικά και σε υψηλό βαθμό στα επιθηλιακά κύτταρα των νεφρικών σωληναρίων, το TESP-0401 αποκαθιστά τα επίπεδα NAD⁺ στον νεφρό, υποστηρίζοντας έτσι τη μιτοχονδριακή λειτουργία και την κυτταρική ενεργειακή ομοιόσταση.

Ο μηχανισμός αυτός στοχεύει έναν θεμελιώδη παράγοντα εξέλιξης της νόσου, επιτρέποντας την αποκατάσταση βασικών κυτταρικών διεργασιών και τη βελτίωση της κυτταρικής ομοιόστασης υπό συνθήκες στρες και βλάβης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA όρισε ως καταληκτική ημερομηνία απόφασης βάσει PDUFA την 1η Μαΐου 2027. Ο FDA ανέφερε επίσης ότι, προς το παρόν, δεν σχεδιάζει τη σύγκληση συμβουλευτικής επιτροπής για τη συζήτηση της αίτησης.

Το AXS-12 (reboxetine) είναι ένας ιδιαίτερα εκλεκτικός και ισχυρός αναστολέας επαναπρόσληψης νορεπινεφρίνης και ρυθμιστής της φλοιϊκής ντοπαμινεργικής δραστηριότητας, ο οποίος αναπτύσσεται για τη θεραπεία της ναρκοληψίας.

Το AXS-12 θεωρείται ότι ρυθμίζει τη νοραδρενεργική δραστηριότητα, συμβάλλοντας στη διατήρηση του μυϊκού τόνου κατά την εγρήγορση, καθώς και τη νοραδρενεργική και φλοιϊκή ντοπαμινεργική σηματοδότηση, με στόχο την προαγωγή της εγρήγορσης και της γνωστικής λειτουργίας.

Το AXS-12 έχει λάβει από τον FDA τον χαρακτηρισμό Orphan Drug για τη θεραπεία της ναρκοληψίας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Thiogenesis Therapeutics ανακοίνωσε ότι έλαβε από τον FDA τον χαρακτηρισμό Rare Pediatric Disease για τη θεραπεία του συνδρόμου Leigh.

Η εταιρεία αναπτύσσει τη θεραπεία για την αντιμετώπιση πρωτοπαθών μιτοχονδριακών νοσημάτων, μίας ομάδας διαταραχών που περιλαμβάνει την ανεπάρκεια θυμιδινικής κινάσης 2 (thymidine kinase 2 deficiency, TK2d), ενώ διαθέτει και πρόσθετο πρόγραμμα στη μιτοχονδριακή εγκεφαλομυοπάθεια, γαλακτική οξέωση και επεισόδια τύπου αγγειακού εγκεφαλικού (Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-like episodes, MELAS).

Το TTI-0102 χρησιμοποιεί ιδιόκτητη τεχνολογία προφαρμάκου, με στόχο την επίτευξη παρατεταμένης έκθεσης στην κυστεαμίνη.

Η προσέγγιση αυτή έχει σχεδιαστεί ώστε να βελτιώνει τη θεραπευτική έκθεση και την ανεκτικότητα, σε σύγκριση με τις συμβατικές μορφές ελεγχόμενης αποδέσμευσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το bezuclastinib της Cogent Biosciences, κατέδειξε κλινικά ουσιαστική και διατηρούμενη δραστικότητα στην προχωρημένη συστηματική μαστοκυττάρωση, υποστηρίζοντας την πρόσφατα υποβληθείσα αίτηση νέου φαρμάκου στον FDA, βάσει των pivotal αποτελεσμάτων της μελέτης Φάσης 2, APEX.

Η θεραπεία οδήγησε σε ταχείες και βαθιές μειώσεις του φορτίου των μαστοκυττάρων και της συχνότητας αλληλομόρφου της παραλλαγής KIT D816V (KIT D816V variant allele frequency), υποδηλώνοντας πιθανή τροποποίηση της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...