Η γονιδιακή θεραπεία, cotoretigene toliparvovec, της Biogen για τη σπάνια κληρονομική οφθαλμική πάθηση, τη φυλοσύνδετη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια, δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο σε μελέτη Φάσης ΙΙ/ΙΙΙ.

Σκοπός της μελέτης ήταν η μέτρηση αλλαγών στην ευαισθησία του αμφιβληστροειδούς χιτώνα στον ένα χρόνο προκειμένου να προσδιοριστεί εάν η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να επιφέρει βελτιώσεις σε σχέση με την αρχική κατάσταση σε διαφορετικά μέρη του αμφιβληστροειδούς. Η θεραπεία δεν έδειξε σημαντική βελτίωση παρά μόνο θετικές τάσεις σε διάφορα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, όπως η οπτική οξύτητα υπό συνθήκες χαμηλού φωτισμού.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το pegcetacoplan (EMPAVELI) για ενήλικες με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία και για ενήλικες που αλλάζουν θεραπεία από τους C5 αναστολείς eculizumab (Soliris) και ravulizumab (Ultomiris).

Η θεραπεία που αναπτύχθηκε από την Apellis Pharmaceuticals αντιπροσωπεύει την πρώτη και μοναδική στοχευμένη C3 θεραπεία που κερδίζει FDA έγκριση.
Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη «head-to-head» μελέτη Φάσης 3, PEGASUS, στην οποία η θεραπεία έδειξε ανωτερότητα σε σχέση με το eculizumab όσον αφορά την αλλαγή από την αρχική τιμή επιπέδων αιμοσφαιρίνης έως την εβδομάδα 16, με μέση αύξηση 3,84 g/dL αιμοσφαιρίνης (p<0,0001). Επιπλέον, το pegcetacoplan πέτυχε μη-κατωτερότητα συγκριτικά με το eculizumab για το καταληκτικό σημείο αποφυγής μετάγγισης, με το 85% των ασθενών που έλαβαν το υπό αξιολόγηση φάρμακο να μη χρειάζονται μετάγγιση στις 16 εβδομάδες συγκριτικά με το 15% των ασθενών που έλαβαν eculizumab.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εγκρίνει νέα μονή δόση 1000 mg ενέσιμης σιδηρικής καρβοξυμαλτόζης (Injectafer). Το φάρμακο αποτελεί προϊόν αναπλήρωσης σιδήρου για τη θεραπεία της σιδηροπενικής αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς που δε μπορούν να ανεχτούν ή δεν ανταποκρίνονται επαρκώς σε από του στόματος χορηγούμενο σίδηρο ή που έχουν χρόνια νεφρική ανεπάρκεια μη εξαρτώμενη από διάλυση.

Η έγκριση χορηγήθηκε στην Daiichi Sankyo Inc και την American Regent Inc. Η ένεση είχε εγκριθεί αρχικά από τον FDA το 2013 σε δοσολογία 1.500 mg χορηγούμενα ως 2 δόσεις των 750 mg σε διάστημα 7 ημερών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η μελέτη Octopus είναι μια πρωτοποριακή κλινική μελέτη που θα αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο οι θεραπείες για προοδευτική πολλαπλή σκλήρυνση αξιολογούνται και θα προσφέρει νέες επιλογές 3 φορές γρηγορότερα. Η μελέτη θα αξιολογεί διάφορα φάρμακα έναντι εικονικού φαρμάκου την ίδια στιγμή και θα συνδυάζει 2 συνεχόμενες φάσεις σε μία επιταχύνοντας την ανάπτυξη νέων θεραπειών.

Επιπλέον, μαζί με τον ταυτόχρονο έλεγχο πολλαπλών φαρμάκων θα χρησιμοποιείται ενδιάμεση ανάλυση MRI απεικονίσεων έτσι ώστε η μετάβαση στο επόμενο στάδιο να γίνεται ταχύτερα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...