Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) δέχτηκε την αίτηση για άδεια κυκλοφορίας της Global Blood Therapeutics (GBT) για το Oxbryta (voxelotor).

H GBT στοχεύει στην έγκριση του Oxbryta για τη θεραπεία της αιμολυτικής αναιμίας σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο ηλικίας ≥2 ετών. Η αίτηση στον ΕΜΑ βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, HOPE, καθώς και από τη μελέτη Φάσης ΙΙ, HOPE-KIDS 1.
H μελέτη HOPE πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της βελτίωσης στα επίπεδα αιμοσυγκολλητίνης (Hb) μεγαλύτερης του 1 g/dL στις 24 εβδομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τις ταμπλέτες carglumic acid (CARBAGLU) 200 mg για τη θεραπεία της Οξείας Υπεραμμωνιαιμίας που σχετίζεται με προπιονική οξυαιμία (PA) και μεθυλμαλονική οξυαιμία (MMA).

Η έγκριση, αυτή, επιτρέπει στην Recordati Rare Diseases να προχωρήσει με τη θεραπεία ως συμπληρωματική αγωγή στην καθιερωμένη θεραπεία και για τους παιδιατρικούς αλλά και για τους ενήλικες ασθενείς.
Το carglumic acid αντιπροσωπεύει το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο φάρμακο για αυτή τη σπάνια πάθηση.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική μελέτη που συνέκρινε το υπό μελέτη φάρμακο με εικονικό σε PA ή MMA ασθενείς με επεισόδια υπεραμμωνιαιμίας.
Το προφίλ αποτελεσματικότητας βασίστηκε σε 90 επεισόδια υπεραμμωνιαιμίας για 24 ασθενείς και έδειξε ότι όσοι έλαβαν Carbaglu παρουσίασαν ταχύτερη μείωση αμμωνίας συγκριτικά με όσους έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το rezafungin των Mundipharma και Cidara Therapeutics έλαβε ονομασία ορφανού φαρμάκου από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη θεραπεία της διεισδυτικής μυκητίασης (Invasive Candidiasis, IC).

H IC αποτελεί μια σοβαρή και απειλητική για τη ζωή μορφή μυκητίασης της κυκλοφορίας του αίματος και των βαθύτερων ή σπλαχνικών ιστών. Παρόλο που υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες για την IC, το ποσοστό θνησιμότητας δύναται να φτάσει το 40%.
Το rezafungin είναι μία καινοτόμος εχινοκανδίνη. Πρόκειται για ένα ένζυμο που παίζει βασικό ρόλο στην ακεραιότητα του μυκητιακού κυτταρικού τοιχώματος.
Η ασφάλεια, η αποτελεσματικότητα και η ανεκτικότητα του rezafungin αξιολογείται σε μελέτη Φάσης ΙΙΙ σε σχέση με το caspofungin.
Επίσης, το rezafungin αξιολογείται και σε άλλη μελέτη Φάσης ΙΙΙ συγκριτικά με καθιερωμένη αντιμικροβιακή αγωγή που χρησιμοποιείται για την πρόληψη της διεισδυτικής μυκητιακής νόσου λόγω Candida, Aspergillus και Pneumocystis σε ασθενείς που υπόκεινται σε αλλογενή μεταμόσχευση αίματος και μυελού των οστών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο αναστολέας τυροσινικής κινάσης του Bruton, Calquence (acalabrutinib), της AstraZeneca πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο σε μελέτη φάσης ΙΙΙ για τη Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (CLL).

Στη μελέτη ELEVATE-RR το Calquence έδειξε μη κατώτερη επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) συγκριτικά με το Imbruvica (ibrutinib) σε ενήλικες ασθενείς με υψηλού κινδύνου CLL που έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία.
Η AZ τόνισε, επίσης, ότι παρατηρήθηκε και τάση αριθμητικής υπεροχής του Calquence στη συνολική επιβίωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...