Το Evrysdi (risdiplam), μια θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA) , έλαβε εκτεταμένη έγκριση από τον FDA προκειμένου να συμπεριληφθούν μωρά <2 μηνών.

Η έγκριση αυτή βασίστηκε στα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της μελέτης RAINBOWFISH που αξιολόγησε το φάρμακο σε νεογέννητα μωρά. Η μελέτη έδειξε ότι μετά από ένα χρόνο αγωγής με Evrysdi, το 100% των μωρών με 2 ή 3 αντίγραφα του SMN2 γονιδίου μπορούσε να κάτσει, το 67% μπορούσε να σταθεί, ενώ το 50% των νηπίων που συμμετείχαν μπορούσε να περπατήσει ανεξάρτητα και κανένα δε χρειάστηκε μόνιμο μηχανικό αερισμό.
Με αυτή την έγκριση, το Evrysdi είναι πλέον εγκεκριμένο για τη θεραπεία της SMA σε παιδιά και ενήλικες όλων των ηλικιών και μπορεί να χορηγηθεί καθημερινά στο σπίτι σε υγρή μορφή είτε από το στόμα είτε μέσω καθετήρα σίτισης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Merck & Co έλαβε σύσταση από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) για τη νέα ενέσιμη θεραπεία, Keytruda (pembrolizumab), σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία σε ενήλικες με μία σπάνια μορφή τριπλά αρνητικού καρκίνου του μαστού.

Η αγωγή, που χορηγείται ως ένεση κάθε 3 εβδομάδες, στοχεύει συγκεκριμένα τον τριπλά αρνητικό καρκίνο του μαστού.
Το Keytruda συστήνεται για ενήλικες που δεν είχαν λάβει χημειοθεραπεία για μεταστατική νόσο και για τους οποίους δεν υπάρχει η επιλογή χειρουργείου για αφαίρεση του όγκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για το Xenponzyme (olipudase alfa) της Sanofi. Συγκεκριμένα, η Επιτροπή συνέστησε η ερευνώμενη θεραπεία ενζυμικής αντικατάστασης να εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD).

To Xeponzyme αποτελεί θεραπεία για παιδιά και ενήλικες με ASMD τύπου Α/Β ή ASMD τύπου Β. Η θετική γνωμοδότηση βασίστηκε σε δεδομένα από τις μελέτες ASCEND και ASCEND-Peds που έδειξε ότι το Xenpozyme προκαλεί ισχυρή και κλινικώς σχετιζόμενη βελτίωση στην πνευμονική λειτουργία ενώ μειώνει τον όγκο της σπλήνας και του ήπατος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ....

Το Upstaza (eladocagene exuparvovec) αποτελεί την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που χορηγείται απευθείας στον εγκέφαλο για ασθενείς με ανεπάρκεια AADC (aromatic L-amino acid decarboxylase) αλλά και την πρώτη εγκεκριμένη τροποποιητική της νόσου θεραπεία για τη σπάνια, αυτή, πάθηση.

Και ο ΕΜΑ και η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) συνέστησαν το Upstaza για ασθενείς 18 μηνών και άνω με ανεπάρκεια AADC.
Η θετική σύσταση βασίστηκε σε ευρήματα κλινικών μελετών που διεξήχθησαν στην Ταϊβάν σε συνδυασμό με δεδομένα από τη ανακουφιστική χρήση της θεραπείας σε ασθενείς στην Ευρώπη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Amryt, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συνιστώντας την έγκριση του Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω.


Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.


Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework