H θεραπεία γίνεται το πρώτο πεγκυλιωμένο ένζυμο για τη θεραπεία ενηλίκων με νόσο Fabry.
Η Chiesi Global Rare Diseases και η Protalix Biotherapeutics ανακοίνωσαν ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ υιοθέτησε θετική γνωμοδότηση προτείνοντας άδεια κυκλοφορίας για το PRX-102.
To PRX-102 αποτελεί ένα καινοτόμο ανασυνδυασμένο α-Galactosidase-A- ένζυμο που ερευνάται ως θεραπεία ενζυμικής αντικατάστασης (Enzyme Replacement Therapy, ERT) για τη θεραπεία της νόσου Fabry.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η πρωτοπαθής Αυτοάνοση Θρομβοπενία (Ιmmune Thrombocytopenia, ITP) αποτελεί μία σπάνια αυτοάνοση κατάσταση που χαρακτηρίζεται από υψηλή καταστροφή αιμοπεταλίων.

Η Sobi ανακοίνωσε ότι το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (National Institute for Health and Care Excellence, NICE) εξέδωσε Τελικό Έγγραφο Αξιολόγησης (Final Appraisal Document) σε Αγγλία και Ουαλία, συστήνοντας τη χρήση του Doptelet.
Η θεραπεία, γνωστή και ως avatrombopag, αφορά ενήλικες με χρόνια ITP που είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες, όπως κορτικοστεροειδή και ανοσοσφαιρίνες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Novartis ανακοίνωσε αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3, APPLY-PNH, στην οποία η από του στόματος μονοθεραπεία iptacopan έδειξε υπεροχή έναντι της αντί-C5 θεραπείας σε ενήλικες ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria, PNH), βιώνοντας υπολειπόμενη αναιμία πάρα την προηγούμενη θεραπεία με αντί-C5 θεραπεία.

Σύμφωνα με αποτελέσματα της μελέτης, το 82,3% των ασθενών που έλαβαν iptacopan πέτυχε αύξηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης κατά 2g/dL ή και περισσότερο από την αρχική τιμή χωρίς την ανάγκη μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων, σε σύγκριση με ένα 2% των ασθενών που έλαβε αντί-C5.
Για το δεύτερο πρωτεύον καταληκτικό σημείο, το 68,8% των ασθενών που έλαβαν iptacopan πέτυχε επίπεδα αιμοσφαιρίνης της τάξεως των 12g/dL ή υψηλότερα χωρίς την ανάγκη μετάγγισης αίματος συγκριτικά με 1,8% των ασθενών που έλαβαν αντί-C5.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Istesso ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε διαδικασία «fast track» για τον ερευνώμενο μεταβολικό παράγοντα επαναπρογραμματισμού, MBS2320.

Η υποψήφια θεραπεία αποτελεί ένα πρώτο στην κατηγορία του ερευνώμενο φάρμακο που βρίσκεται σε κλινική ανάπτυξη για τη θεραπεία της Ρευματοειδούς Αρθρίτιδας. Έχει ήδη δείξει ένα μοναδικό προφίλ μειώνοντας τη φλεγμονή και υποστηρίζοντας την αναδιαμόρφωση του κατεστραμμένου οστού.
Σε μοντέλο Ιδιοπαθούς Πνευμονικής Ίνωσης (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF), το MBS2320 έδειξε παρόμοιο προφίλ μειώνοντας τα συμπτώματα της IPF, υποστηρίζοντας ταυτόχρονα την αναδιαμόρφωση του ινώδους ιστού.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...