Η θεραπεία εγκρίθηκε για χρήση σε συνδυασμό με δίαιτα και άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένης της LDL-αφαίρεσης, όπου αυτή είναι διαθέσιμη.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA, η οποία συνέστησε την επέκταση της ένδειξης.

Το lomitapide είναι εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για ενήλικες ασθενείς με ομόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (Homozygous Familial Hypercholesterolaemia, HoFH) από το 2013.

Η παιδιατρική έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται σε δεδομένα από μία πολυκεντρική, ανοικτής επισήμανσης, μελέτη Φάσης 3, η οποία αξιολόγησε το lomitapide σε 43 παιδιατρικούς συμμετέχοντες, ηλικίας 5 έως 17 ετών με HoFH.

Η μελέτη APH-19 πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο, καταδεικνύοντας μέση μείωση της LDL-C κατά 53,5% από την αρχική τιμή την εβδομάδα 24 (p<0,0001).

Σημαντικές μειώσεις —όλες με p<0,0001— επιτεύχθηκαν επίσης την εβδομάδα 24   σε:

• μη-HDL-C,
• ολική χοληστερόλη,
• VLDL-C,
• απολιποπρωτεΐνη B
• τριγλυκερίδια,

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ήπιες και κυρίως γαστρεντερικής και ηπατικής φύσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...