Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε επέκταση άδειας του τριπλού συνδυασμού Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) για χρήση στην πλειοψηφία των ασθενών με Κυστική Ίνωση (CF) ηλικίας 12 ετών και άνω στην Ευρώπη. Συνεπώς η θεραπεία της Vertex είναι πλέον διαθέσιμη για όλους τους ασθενείς ≥12 ετών που έχουν μία τουλάχιστον F508del μετάλλαξη στο γονίδιο CFTR.

Η επέκταση βασίστηκε σε αποτελέσματα από 3 μελέτες Φάσης ΙΙΙ σε άτομα ≥12 ετών με CF που αξιολόγησαν το φάρμακο σε CF ασθενείς με διάφορες μεταλλάξεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

To Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) της Αγγλίας συστήνει τον αναστολέα συμπληρώματος C5, Ultomiris (ravulizumab) για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας (PNH).

Συγκεκριμένα, το NICE υποστηρίζει τη χρήση του Ultomiris στο NHS για τη θεραπεία της ΡΝΗ σε ενήλικες ασθενείς με αιμόλυση και κλινικά συμπτώματα που δείχνουν υψηλή δραστηριότητα της νόσου ή για ενήλικες των οποίων η νόσος είνναι κλινικά σταθερή αφότου έλαβαν θεραπεία με Soliris (eculizumab) για 6 μήνες.
Δεδομένα από τη βασική μελέτη Φάσης ΙΙΙ έδειξαν ότι το Ultomiris δεν είναι κατώτερο τουSoliris σε ΡΝΗ ασθενείς βάσει των πρωτευόντων καταληκτικών σημείων αποφυγής μετάγγισης και κανονικοποίησης των LDH επιπέδων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (ΑΑΝ) παρουσιάστηκαν δεδομένα από την ανοιχτή μελέτη Φάσης ΙΙΙb ENSEMBLE και από μία post-hoc ανάλυση της μελέτης Φάσης ΙΙΙ ORATORIO, τα οποία έδειξαν σημαντικό όφελος του Ocrevus (ocrelizumab) σε ασθενείς με αρχικού σταδίου υποτροπιάζουσα/διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) και πρωτοπαθή προοδευτική πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS).

Στη μελέτη ENSEMBLE ΤΟ 85% των νεοδιαγνωσθέντων ασθενών με RRMS που έλαβαν Ocrevus δεν εμφάνισαν δραστηριότητα της νόσου μετά από 48 εβδομάδες.
Επίσης, η post-hoc ανάλυση της μελέτης ORATORIO έδειξε ότι η θεραπεία με Ocrevus πέτυχε συσσώρευση aT2-LV σε σχέση με το εικονικό φάρμακο στις 120 εβδομάδες σε PPMS.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Amylyx Pharmaceuticals ανακοίνωσε την πρόθεσή της να υποβάλλει αίτηση για άδεια κυκλοφορίας για την ερευνώμενη θεραπεία ΑΜΧ0035 για την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) στον ΕΜΑ μέχρι το τέλος του 2021.

Η μελέτη CENTAUR, διάρκειας 24 εβδομάδων, που αξιολόγησε το ΑΜΧ0035 σε 137 συμμετέχοντες με ALS πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο μειώνοντας την εξέλιξη της ALS. Οι συμμετέχοντες που συμπλήρωσαν τη μελέτη CENTAUR μπόρεσαν να εγγραφούν σε ανοιχτή μελέτη επέκτασης και έλαβαν ΑΜΧ0035.
Η ανάλυση συνολικής επιβίωσης των τυχαιοποιημένων συμμετεχόντων στην CENTAUR μετά από 3 έτη έδειξε ότι όσοι είχαν αρχικά τυχαιοποιηθεί να λάβουν την ερευνώμενη θεραπεία είχαν 44% μικρότερο κίνδυνο θανάτου από όσους τυχαιοποιήθηκαν να λάβουν εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Οι ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές ενέκριναν την αίτηση της Biogen για την κυκλοφορία υποδόριου(SC) Tysabri (natalizumab) για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας/διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RRMS).

Η νέα φαρμακοτεχνική μορφή προσφέρει συγκρίσιμη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια με την ενδοφλέβια (IV), καθιστώντας το Tysabri τη μόνη υψηλής αποτελεσματικότητας θεραπεία της MS που προσφέρει δύο οδούς χορήγησης.
Οι SC και IV μορφές χορηγούνται σε δοσολογία 300 mg κάθε 4 εβδομάδες από πάροχο υγειονομικής περίθαλψης, αλλά η επιλογή της SC προσφέρει δυνατότητα θεραπείας πέραν των κέντρων έγχυσης χωρίς να απαιτείται η παραμονή του ασθενούς όσο διαρκεί η έγχυση του φαρμάκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework