O FDA ενέκρινε την κρέμα roflumilast (ZORYVE) 0,3% για τη θεραπεία της ψωρίασης κατά πλάκας σε ασθενείς ηλικίας ≥12 ετών.

Η ένδειξη καθιστά τον τοπικό PDE4 (phosphodiesterase-4) αναστολέα, τον πρώτο στην κατηγορία του που εγκρίνεται για αυτήν τη νόσο.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, DERMIS, σύμφωνα με τα οποία η κρέμα πέτυχε σημαντικά υψηλότερες βαθμολογίες στην κλίμακα Συνολικής Αξιολόγησης από τον Ερευνητή (Investigator Global Assessment, IGA) ή σχεδόν καθαρό δέρμα την Εβδομάδα 8 σε σχέση με το εικονικό φάρμακο (p<0,0001).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O FDA δέχτηκε την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το tofersen της Biogen, ένα ερευνώμενο φάρμακο για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) υπεροξειδικής δισμουτάσης 1 (SOD1).

H SOD1-ALS αποτελεί μία σπάνια γενετική μορφή της ALS που προκαλείται από την παραγωγή της SOD1 πρωτεΐνης η οποία συσσωρεύεται σε τοξικά επίπεδα σε ALS ασθενείς με μεταλλάξεις σε ένα συγκεκριμένο γονίδιο..
Το tofersen δένεται στο SOD1 mRNA, επιτρέποντας τον υποβιβασμό του από RN-ase-H προκειμένου να μειωθεί η παραγωγή της SOD1 πρωτεΐνης.
Τον Οκτώβριο 2021, στη μελέτη Φάσης 3, VALOR, το tofersen δεν προκάλεσε στατιστικώς σημαντική αλλαγή στη λειτουργική κατάσταση των ασθενών έναντι του εικονικού μετά από 28 εβδομάδες θεραπείας. Η εταιρεία, όμως, ανακοίνωσε τώρα «follow-on» μελέτη που δείχνει ότι η έγκαιρη χορήγηση της αγωγής μπορεί να ωφελήσει τα άτομα με SOD1-ALS.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η ένδειξη του belimumab (Benlysta) επεκτάθηκε προκειμένου να συμπεριλάβει παιδιατρικούς ασθενείς με νεφρίτιδα του λύκου (lupus nephritis, LN) που λαμβάνουν καθιερωμένη θεραπεία.

Προηγουμένως, η ένδειξη του Benlysta περιλάμβανε μόνο ασθενείς 5 ετών και άνω με ενεργό, θετικό σε αυτοαντισώματα συστηματικό ερυθηματώδη λύκο που λάμβαναν καθιερωμένη αγωγή και ασθενείς 18 ετών και άνω με ενεργή LN που επίσης λάμβαναν καθιερωμένη αγωγή.
Η απόφαση σηματοδότησε την πρώτη έγκριση για παιδιά με LN, η οποία σχετίζεται με αυξημένες επιπλοκές, νοσηλείες και ποσοστά θνησιμότητας σε παιδιά.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η αγωγή αφορά ενήλικες που βρίσκονται σε κίνδυνο γρήγορης εξέλιξης της νόσου με συγκεκριμένο λόγο πρωτεΐνης/κρεατινίνης ούρων.

Το Kinpeygo είναι ένα ορφανό φάρμακο και η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για IgAN.
Το φάρμακο αναπτύχθηκε από την Calliditas και θα κυκλοφορήσει από την Stada.
Η έγκριση βασίστηκε στα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας του Μέρους Α της βασικής μελέτης Φάσης 3, NeflgArd, η οποία είναι υπό εξέλιξη και αποτελεί τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλά, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική μελέτη που διεξήχθη προκειμένου να αξιολογηθεί το Kinpeygo. H μελέτη επικεντρώθηκε σε άπαξ από του στόματος χορηγούμενη δόση έναντι εικονικού φαρμάκου σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή IgAN.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

To Lupkynis (voclosporin) αποτελεί θεραπεία ενηλίκων με ενεργή νεφρίτιδα του λύκου (lupus nephritis, LN), μία σοβαρή επιπλοκή του συστηματικού ερυθηματώδη λύκου. Η θεραπεία είχε εγκριθεί από τον FDA το 2021 σε συνδυασμό με ανοσοκατασταλτική αγωγή για τη θεραπεία ενηλίκων με ενεργή SL.

Η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) του ΕΜΑ, βασίστηκε στα αποτελέσματα της βασικής μελέτης Φάσης 3, AURORA 1, και της πρόσφατης μελέτης, AURORA2, τα οποία έδειξαν ότι το Lupkynis ήταν ασφαλές και καλά ανεκτό σε ενήλικες με LN για έως 3 έτη θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

4o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

4ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework