Το ZANVASTRO αποτελεί την πρώτη και μοναδική τροποποιητική της νόσου θεραπεία για την AxD, μία εξαιρετικά σπάνια, προοδευτική και συχνά θανατηφόρα νευρολογική διαταραχή, η οποία μπορεί να επηρεάσει την κινητική, γνωστική, αυτόνομη και γαστρεντερική λειτουργία. Μέχρι σήμερα, η αντιμετώπιση της AxD περιοριζόταν κυρίως στη διαχείριση των συμπτωμάτων.

Το ZANVASTRO είναι ένα φάρμακο που στοχεύει το RNA και έχει σχεδιαστεί ώστε να παρεμβαίνει στον υποκείμενο μηχανισμό της νόσου, μειώνοντας την παραγωγή της όξινης ινώδους πρωτεΐνη γλοίας (glial fibrillary acidic protein, GFAP).

Το ZANVASTRO 50 mg χορηγείται κάθε τρεις μήνες με ενδορραχιαία (intrathecal, IT) ένεση.

Η έγκριση από τον FDA βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της βασικής κλινικής μελέτης του ZANVASTRO σε ασθενείς με AxD.

Η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο σε ασθενείς ηλικίας ≥5 ετών, με το ZANVASTRO 50 mg να καταδεικνύει στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιαστική σταθεροποίηση της ταχύτητας βάδισης, όπως αξιολογήθηκε με τη Δοκιμασία Βάδισης 10 Μέτρων (10-Meter Walk Test, 10MWT), μία ευρέως χρησιμοποιούμενη μέτρηση της αδρής κινητικής λειτουργίας σε νευρολογικές παθήσεις, σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου την Εβδομάδα 61.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε τα δισκία Lisraya (brepocitinib) για τη θεραπεία της δερματομυοσίτιδας σε ενήλικες.

Για δεκαετίες, οι ασθενείς με δερματομυοσίτιδα είχαν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων τους. Η έγκριση του Lisraya προσφέρει μία σημαντική νέα εναλλακτική θεραπευτική επιλογή, καθώς πρόκειται για μία αποτελεσματική από του στόματος θεραπεία.

Το Lisraya χορηγείται από του στόματος μία φορά ημερησίως και δρα ως αναστολέας των Janus kinases (JAK/TYK2). Μέσω της αναστολής των οδών σηματοδότησης JAK, οι οποίες διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στις ανοσολογικές και φλεγμονώδεις αποκρίσεις του οργανισμού, το Lisraya συμβάλλει στη μείωση της επιβλαβούς φλεγμονής που προκαλεί βλάβη στους μύες και το δέρμα, προσφέροντας μία νέα αποτελεσματική επιλογή για τον έλεγχο της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το MZ-1866 είναι μία νέα γονιδιακή θεραπεία υποκατάστασης AAV9-TCF4, η οποία στοχεύει στην αντιμετώπιση της υποκείμενης βιολογίας της νόσου στο σύνδρομο Pitt-Hopkins, παρέχοντας λειτουργικά αντίγραφα του γονιδίου TCF4.

Η θεραπεία αξιολογείται στη μελέτη φάσης 1/2, UNITE, μία ανοικτής επισήμανσης μελέτη που αξιολογεί την εφάπαξ χορήγηση του MZ-1866 σε συμμετέχοντες με γενετικά επιβεβαιωμένο σύνδρομο Pitt-Hopkins.

Η μελέτη έχει σχεδιαστεί ώστε να εντάξει 12 συμμετέχοντες σε 4 κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και το Ισραήλ και να αξιολογήσει μία εφάπαξ δόση του MZ-1866, η οποία χορηγείται στον ενδοκοιλιακό χώρο του εγκεφάλου.

Πέρα από τους πρωτεύοντες στόχους ασφάλειας, η μελέτη θα αξιολογήσει επίσης διερευνητικά καταληκτικά σημεία που αφορούν τη νευροαναπτυξιακή εξέλιξη, την επικοινωνία, τη γνωστική λειτουργία και την κινητική λειτουργία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Pasatru™ (garetosmab-grts) είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για αυτήν νόσο.

Η FOP είναι μία εξαιρετικά σπάνια γενετική διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από παθολογικό σχηματισμό οστού μέσα σε μύες, τένοντες, συνδέσμους και άλλους συνδετικούς ιστούς, οδηγώντας σε σημαντική και προοδευτική αναπηρία.

Λαμβάνοντας υπόψη τις σημαντικές δυσκολίες κινητικότητας που αντιμετωπίζουν πολλοί ασθενείς με FOP, το Pasatru μπορεί να χορηγείται σε διαφορετικά περιβάλλοντα φροντίδας, συμπεριλαμβανομένης της κατ’ οίκον ενδοφλέβιας έγχυσης, όπου αυτό είναι κατάλληλο.

Η συνιστώμενη αρχική δόση καθορίζεται με βάση το σωματικό βάρος και είναι 10 mg/kg, χορηγούμενη ενδοφλεβίως σε διάρκεια 60 λεπτών μία φορά τον μήνα (κάθε τέσσερις εβδομάδες). Σε περίπτωση μη ανεκτής τοξικότητας, η δόση μπορεί να μειωθεί σε 3 mg/kg, επίσης με ενδοφλέβια έγχυση διάρκειας 60 λεπτών μία φορά τον μήνα.

Το Pasatru είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα, που αναπτύχθηκε μέσω της πλατφόρμας VelocImmune®, και αναστέλλει την Activin A, μία πρωτεΐνη την οποία οι επιστήμονες της Regeneron αναγνώρισαν ως κρίσιμο παράγοντα για την ανάπτυξη βλαβών ετερότοπης οστεοποίησης σε ασθενείς με FOP.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...