Ανακοινώθηκε η αποδοχή από τον FDA της Αίτησης Νέου φαρμάκου της Cogent Biosciences για το bezuclastinib σε ενήλικες με προχωρημένη συστηματική μαστοκυττάρωση.

Η αίτηση βασίζεται στα δεδομένα της βασικής μελέτης APEX, ενώ ο FDA έχει ορίσει ως ημερομηνία-στόχο για την απόφασή της, στο πλαίσιο του Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), την 29η Ιουνίου 2027.

Το bezuclastinib είναι ένας εκλεκτικός αναστολέας τυροσινικής κινάσης, σχεδιασμένος ώστε να αναστέλλει ισχυρά τη μετάλλαξη KIT D816V, η οποία αποτελεί βασικό μοριακό οδηγό της συστηματικής μαστοκυττάρωσης, καθώς και άλλες μεταλλάξεις του εξωνίου 17 του KIT.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε στις 11/9/2026 το ενέσιμο Isembyld (apitegromab-mstn) για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (spinal muscular atrophy, SMA) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω, οι οποίοι λαμβάνουν ήδη θεραπεία που στοχεύει το SMN2.

Το Isembyld είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη SMA που στοχεύει άμεσα την απώλεια μυϊκής μάζας, δρώντας συμπληρωματικά προς τις υπάρχουσες θεραπείες και αντιμετωπίζοντας μία κρίσιμη διάσταση της νόσου.

Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Isembyld αξιολογήθηκαν σε μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το ενδογενές σύνδρομο Cushing είναι μία σπάνια ενδοκρινική διαταραχή, η οποία στις περισσότερες περιπτώσεις οφείλεται σε υπερβολική παραγωγή αδρενοκορτικοτρόπου ορμόνης (ACTH), οδηγώντας σε χρόνια περίσσεια κορτιζόλης και σημαντική επιβάρυνση από τη νόσο.

Οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές συχνά περιορίζονται από μη βέλτιστο έλεγχο της νόσου και από επιπλοκές που σχετίζονται με τη θεραπεία.

Το asedebart είναι ένα νέο, υπό διερεύνηση μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει την ACTH και αναπτύσσεται για τη θεραπεία του ACTH-εξαρτώμενου συνδρόμου Cushing.

Το asedebart προχωρά στην κλινική ανάπτυξη ως δυνητικά πρώτη στην κατηγορία της θεραπεία για σπάνιες παθήσεις που χαρακτηρίζονται από υπερβολική δραστηριότητα της ACTH.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η UCB ανακοίνωσε στις 9/9/2016 ότι ο FDA χορήγησε Breakthrough Therapy Designation (BTD) στο CIMZIA® (certolizumab pegol) για την πρόληψη ανεπιθύμητων εκβάσεων της κύησης που σχετίζονται με τον πλακούντα σε έγκυες γυναίκες με αντιφωσφολιπιδικό σύνδρομο (antiphospholipid syndrome, APS) και αντιπηκτικό λύκου (lupus anticoagulant, LA).

Οι ασθενείς αυτές θεωρήθηκαν υψηλού κινδύνου λόγω προηγούμενων μαιευτικών επιπλοκών και θρομβωτικών επεισοδίων.

Ο χαρακτηρισμός, ο οποίος υποστηρίζεται από προκαταρκτικά κλινικά δεδομένα της μελέτης IMPACT, αναγνωρίζει τη δυνατότητα του CIMZIA® να καλύψει μία σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από την FDA θεραπείες ειδικά για την πρόληψη ανεπιθύμητων εκβάσεων της κύησης σε ασθενείς με APS.

Το APS είναι μία σπάνια αυτοάνοση διαταραχή που σχετίζεται με αυξημένο κίνδυνο θρόμβωσης και σοβαρών επιπλοκών της κύησης, όπως επαναλαμβανόμενες αποβολές κατά το πρώτο τρίμηνο, προεκλαμψία, ανεπάρκεια του πλακούντα, περιορισμός της εμβρυϊκής ανάπτυξης, πρόωρος τοκετός και ενδομήτριος θάνατος.

Παρά τη σημαντική επιβάρυνση που προκαλεί η νόσος, οι ασθενείς αντιμετωπίζονται συνήθως με χαμηλή δόση ασπιρίνης και ηπαρίνη, γεγονός που υπογραμμίζει τη σημαντική ανεκπλήρωτη θεραπευτική ανάγκη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...