- Administrator
Το SAT-3247 είναι ένα από του στόματος χορηγούμενο, μικρομοριακό υποψήφιο φάρμακο που αναπτύσσεται από τη Satellos ως μία νέα προσέγγιση για την αναγέννηση των σκελετικών μυών που έχουν χαθεί στη Duchenne μυϊκή δυστροφία (Duchenne muscular dystrophy, DMD), καθώς και σε άλλες εκφυλιστικές μυϊκές νόσους ή καταστάσεις μυϊκής βλάβης.
Η Satellos προωθεί το SAT-3247 ως πιθανή θεραπεία για τη DMD, με μηχανισμό που είναι ανεξάρτητος από τη δυστροφίνη και την κατάσταση εξωνίου.
Το πρόγραμμα βρίσκεται υπό εξέλιξη σε κλινικές μελέτες Φάσης 2, συμπεριλαμβανομένης της TRAILHEAD, μίας ανοικτής επισήμανσης μελέτης σε ενήλικες συμμετέχοντες, και της BASECAMP, μίας παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο μελέτης σε παιδιατρικούς συμμετέχοντες.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το NAVSUNLI (clemidsogene lanparvovec-sngl, RGX-121) είναι η μόνη δυνητική εφάπαξ αλλά και γονιδιακή θεραπεία για τη βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου II (Mucopolysaccharidosis II, MPS II), μία εξαιρετικά σπάνια νευροεκφυλιστική νόσος, γνωστή και ως σύνδρομο Hunter.
Μέσω πρόσφατης συνεργατικής συζήτησης, στο πλαίσιο της ένστασης της εταιρείας επί του Complete Response Letter που είχε λάβει για το NAVSUNLI τον Φεβρουάριο του 2026, ο FDA αναγνώρισε ότι τα υφιστάμενα κλινικά δεδομένα του NAVSUNLI είναι επαρκή ώστε να εξεταστούν στο πλαίσιο της οδού επιταχυνόμενης έγκρισης.
Ο FDA αναγνώρισε επίσης, ότι η εταιρεία δεν χρειάζεται να εντάξει επιπλέον ασθενείς ή να διεξαγάγει πρόσθετες μελέτες.
Η εταιρεία αναμένει να επανυποβάλει την BLA εντός του τρίτου τριμήνου του 2026.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το Sarclisa (isatuximab) της Sanofi έλαβε άδεια κυκλοφορίας από τη MHRA για υποδόρια χορήγηση, σε συνδυασμό με καθιερωμένα θεραπευτικά σχήματα, για τη θεραπεία ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα.
Το Sarclisa είναι η πρώτη αντικαρκινική θεραπεία στο Ηνωμένο Βασίλειο (αλλά και παγκοσμίως) που θα παρέχει τη δυνατότητα χορήγησης μέσω on-body injector ή μέσω κλασικής χειροκίνητης υποδόριας ένεσης, προσφέροντας δυνητικά μεγαλύτερη ευελιξία στη χορήγηση, τόσο στο σπίτι των ασθενών όσο και στο εξωτερικό ιατρείο.
Η έγκριση του Sarclisa SC, η οποία ακολουθεί θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA, βασίζεται στα αποτελέσματα της pivotal μελέτης Φάσης 3, IRAKLIA, σε ασθενείς με υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα, η οποία κατέδειξε μη κατωτερότητα της υποδόριας μορφής σε σύγκριση με την ενδοφλέβια χορήγηση, καθώς και σε πρόσθετες μελέτες.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το PM359 είναι μία υπό διερεύνηση, αυτόλογη θεραπεία αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων με τεχνολογία Prime Editing, για τη θεραπεία της χρόνιας κοκκιωματώδους νόσου με ανεπάρκεια της p47phox.
Ο χαρακτηρισμός RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) χορηγήθηκε βάσει κλινικών δεδομένων Φάσης 1/2, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων που είχαν προηγουμένως δημοσιευθεί στο The New England Journal of Medicine, και θα προσφέρει τα οφέλη της εντατικής καθοδήγησης από τoν FDA και της ταχείας αξιολόγησης κατά τη διάρκεια της ανάπτυξης του προγράμματος.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η Regeneron Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι τόσο ο FDA όσο και ο EMA αποδέχθηκαν τις ρυθμιστικές αιτήσεις για το cemdisiran, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με γενικευμένη μυασθένεια gravis (generalized Myasthenia Gravis, gMG) που είναι θετικοί για αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης.
Οι υποβολές υποστηρίζονται από δεδομένα της μελέτης Φάσης 3 NIMBLE, η οποία αξιολόγησε το cemdisiran, χορηγούμενο υποδορίως κάθε 12 εβδομάδες, σε ενήλικες με συμπτωματική gMG, οι οποίοι μπορούσαν να λαμβάνουν καθιερωμένη ανοσοκατασταλτική θεραπεία σύμφωνα με την κρίση του ερευνητή.
O FDA θα αξιολογήσει την αίτηση νέου φαρμάκου μέσω Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης τον Νοέμβριο του 2026.
Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του 2027.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 9 από 85
