Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εγκρίνει νέα μονή δόση 1000 mg ενέσιμης σιδηρικής καρβοξυμαλτόζης (Injectafer). Το φάρμακο αποτελεί προϊόν αναπλήρωσης σιδήρου για τη θεραπεία της σιδηροπενικής αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς που δε μπορούν να ανεχτούν ή δεν ανταποκρίνονται επαρκώς σε από του στόματος χορηγούμενο σίδηρο ή που έχουν χρόνια νεφρική ανεπάρκεια μη εξαρτώμενη από διάλυση.

Η έγκριση χορηγήθηκε στην Daiichi Sankyo Inc και την American Regent Inc. Η ένεση είχε εγκριθεί αρχικά από τον FDA το 2013 σε δοσολογία 1.500 mg χορηγούμενα ως 2 δόσεις των 750 mg σε διάστημα 7 ημερών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το pegcetacoplan (EMPAVELI) για ενήλικες με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία και για ενήλικες που αλλάζουν θεραπεία από τους C5 αναστολείς eculizumab (Soliris) και ravulizumab (Ultomiris).

Η θεραπεία που αναπτύχθηκε από την Apellis Pharmaceuticals αντιπροσωπεύει την πρώτη και μοναδική στοχευμένη C3 θεραπεία που κερδίζει FDA έγκριση.
Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη «head-to-head» μελέτη Φάσης 3, PEGASUS, στην οποία η θεραπεία έδειξε ανωτερότητα σε σχέση με το eculizumab όσον αφορά την αλλαγή από την αρχική τιμή επιπέδων αιμοσφαιρίνης έως την εβδομάδα 16, με μέση αύξηση 3,84 g/dL αιμοσφαιρίνης (p<0,0001). Επιπλέον, το pegcetacoplan πέτυχε μη-κατωτερότητα συγκριτικά με το eculizumab για το καταληκτικό σημείο αποφυγής μετάγγισης, με το 85% των ασθενών που έλαβαν το υπό αξιολόγηση φάρμακο να μη χρειάζονται μετάγγιση στις 16 εβδομάδες συγκριτικά με το 15% των ασθενών που έλαβαν eculizumab.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επεκταμένη χρήση του ενδοφλέβιου και υποδόριου Benlysta (belimumab) σε συνδυασμό με ανοσοκατασταλτικές θεραπείες για ενήλικες με ενεργή νεφρίτιδα λύκου.

Το φάρμακο διατίθεται ήδη στην αγορά για τη θεραπεία του συστημικού ερυθηματώδη λύκου. Η νέα έγκριση προσφέρει σε γιατρούς και ασθενείς στην Ευρώπη την πρώτη και μοναδική θεραπεία σχεδιασμένη ειδικά για τον λύκο και τη νεφρίτιδα λύκου.
Η υποβολή άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη BLISS-LN που έδειξαν ότι όταν προστίθεται στην καθιερωμένη θεραπεία το Benlysta, αυξάνει τα ποσοστά νεφρικής απόκρισης και βοηθάει στην αποτροπή επιδείνωσης της νεφρικής νόσου σε ασθενείς με ενεργή νεφρίτιδα λύκου σε σχέση μόνο με τη καθιερωμένη αγωγή.
Η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο δείχνοντας ότι στατιστικώς σημαντικός υψηλότερος αριθμός ατόμων πέτυχαν Πρωταρχική Αποτελεσματικότητα Νεφρικής Απόκρισης (Primary Effectiveness Renal Response, PERR) σε 2 έτη όταν έλαβαν Benlysta και καθιερωμένη αγωγή συγκριτικά με όταν έλαβαν εικονικό φάρμακο και καθιερωμένη αγωγή (43% vs 32% αντιστοίχως).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η μελέτη Octopus είναι μια πρωτοποριακή κλινική μελέτη που θα αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο οι θεραπείες για προοδευτική πολλαπλή σκλήρυνση αξιολογούνται και θα προσφέρει νέες επιλογές 3 φορές γρηγορότερα. Η μελέτη θα αξιολογεί διάφορα φάρμακα έναντι εικονικού φαρμάκου την ίδια στιγμή και θα συνδυάζει 2 συνεχόμενες φάσεις σε μία επιταχύνοντας την ανάπτυξη νέων θεραπειών.

Επιπλέον, μαζί με τον ταυτόχρονο έλεγχο πολλαπλών φαρμάκων θα χρησιμοποιείται ενδιάμεση ανάλυση MRI απεικονίσεων έτσι ώστε η μετάβαση στο επόμενο στάδιο να γίνεται ταχύτερα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την deferiprone (Ferriprox) της Chiesi Global Rare Diseases για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας ή της υπερφόρτωσης σιδήρου λόγω μετάγγισης σχετιζόμενης με αναιμία σε ασθενείς ≥3 ετών. Το φάρμακο, που χορηγείται 2 φορές την ημέρα σε δόση 1.000 mg, διεισδύει αποτελεσματικά στις κυτταρικές μεμβράνες και απομακρύνει τον τοξικό σίδηρο από τους ιστούς των οργάνων και τα εξωκυτταρικά υγρά.

Η απόφαση του FDA βασίστηκε σε μία ελεγχόμενη μελέτη που έδειξε ότι η deferiprone δεν ήταν κατώτερη της deferoxamine στην επαγωγή μιας αλλαγής στη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ στους 12 μήνες. Μία μελέτη επέκτασης έδειξε συνεχιζόμενη μείωση στη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ με την πάροδο του χρόνου (12,30 mg/g το έτος 1, 11,19 mg/g το έτος 2, 10,45 mg/g το έτος 3).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework