Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επεκταμένη χρήση του ενδοφλέβιου και υποδόριου Benlysta (belimumab) σε συνδυασμό με ανοσοκατασταλτικές θεραπείες για ενήλικες με ενεργή νεφρίτιδα λύκου.

Το φάρμακο διατίθεται ήδη στην αγορά για τη θεραπεία του συστημικού ερυθηματώδη λύκου. Η νέα έγκριση προσφέρει σε γιατρούς και ασθενείς στην Ευρώπη την πρώτη και μοναδική θεραπεία σχεδιασμένη ειδικά για τον λύκο και τη νεφρίτιδα λύκου.
Η υποβολή άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη BLISS-LN που έδειξαν ότι όταν προστίθεται στην καθιερωμένη θεραπεία το Benlysta, αυξάνει τα ποσοστά νεφρικής απόκρισης και βοηθάει στην αποτροπή επιδείνωσης της νεφρικής νόσου σε ασθενείς με ενεργή νεφρίτιδα λύκου σε σχέση μόνο με τη καθιερωμένη αγωγή.
Η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο δείχνοντας ότι στατιστικώς σημαντικός υψηλότερος αριθμός ατόμων πέτυχαν Πρωταρχική Αποτελεσματικότητα Νεφρικής Απόκρισης (Primary Effectiveness Renal Response, PERR) σε 2 έτη όταν έλαβαν Benlysta και καθιερωμένη αγωγή συγκριτικά με όταν έλαβαν εικονικό φάρμακο και καθιερωμένη αγωγή (43% vs 32% αντιστοίχως).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την deferiprone (Ferriprox) της Chiesi Global Rare Diseases για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας ή της υπερφόρτωσης σιδήρου λόγω μετάγγισης σχετιζόμενης με αναιμία σε ασθενείς ≥3 ετών. Το φάρμακο, που χορηγείται 2 φορές την ημέρα σε δόση 1.000 mg, διεισδύει αποτελεσματικά στις κυτταρικές μεμβράνες και απομακρύνει τον τοξικό σίδηρο από τους ιστούς των οργάνων και τα εξωκυτταρικά υγρά.

Η απόφαση του FDA βασίστηκε σε μία ελεγχόμενη μελέτη που έδειξε ότι η deferiprone δεν ήταν κατώτερη της deferoxamine στην επαγωγή μιας αλλαγής στη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ στους 12 μήνες. Μία μελέτη επέκτασης έδειξε συνεχιζόμενη μείωση στη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ με την πάροδο του χρόνου (12,30 mg/g το έτος 1, 11,19 mg/g το έτος 2, 10,45 mg/g το έτος 3).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

To Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) της Αγγλίας συστήνει τον αναστολέα συμπληρώματος C5, Ultomiris (ravulizumab) για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας (PNH).

Συγκεκριμένα, το NICE υποστηρίζει τη χρήση του Ultomiris στο NHS για τη θεραπεία της ΡΝΗ σε ενήλικες ασθενείς με αιμόλυση και κλινικά συμπτώματα που δείχνουν υψηλή δραστηριότητα της νόσου ή για ενήλικες των οποίων η νόσος είνναι κλινικά σταθερή αφότου έλαβαν θεραπεία με Soliris (eculizumab) για 6 μήνες.
Δεδομένα από τη βασική μελέτη Φάσης ΙΙΙ έδειξαν ότι το Ultomiris δεν είναι κατώτερο τουSoliris σε ΡΝΗ ασθενείς βάσει των πρωτευόντων καταληκτικών σημείων αποφυγής μετάγγισης και κανονικοποίησης των LDH επιπέδων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε επέκταση άδειας του τριπλού συνδυασμού Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) για χρήση στην πλειοψηφία των ασθενών με Κυστική Ίνωση (CF) ηλικίας 12 ετών και άνω στην Ευρώπη. Συνεπώς η θεραπεία της Vertex είναι πλέον διαθέσιμη για όλους τους ασθενείς ≥12 ετών που έχουν μία τουλάχιστον F508del μετάλλαξη στο γονίδιο CFTR.

Η επέκταση βασίστηκε σε αποτελέσματα από 3 μελέτες Φάσης ΙΙΙ σε άτομα ≥12 ετών με CF που αξιολόγησαν το φάρμακο σε CF ασθενείς με διάφορες μεταλλάξεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Amylyx Pharmaceuticals ανακοίνωσε την πρόθεσή της να υποβάλλει αίτηση για άδεια κυκλοφορίας για την ερευνώμενη θεραπεία ΑΜΧ0035 για την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) στον ΕΜΑ μέχρι το τέλος του 2021.

Η μελέτη CENTAUR, διάρκειας 24 εβδομάδων, που αξιολόγησε το ΑΜΧ0035 σε 137 συμμετέχοντες με ALS πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο μειώνοντας την εξέλιξη της ALS. Οι συμμετέχοντες που συμπλήρωσαν τη μελέτη CENTAUR μπόρεσαν να εγγραφούν σε ανοιχτή μελέτη επέκτασης και έλαβαν ΑΜΧ0035.
Η ανάλυση συνολικής επιβίωσης των τυχαιοποιημένων συμμετεχόντων στην CENTAUR μετά από 3 έτη έδειξε ότι όσοι είχαν αρχικά τυχαιοποιηθεί να λάβουν την ερευνώμενη θεραπεία είχαν 44% μικρότερο κίνδυνο θανάτου από όσους τυχαιοποιήθηκαν να λάβουν εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework