Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor και ivacaftor (TRIKAFTA) για παιδιά ηλικίας 6 έως 11 ετών με συγκεκριμένες μεταλλάξεις.

Η έγκριση προσφέρει για πρώτη φορά μία θεραπευτική επιλογή για περίπου 1.500 ασθενείς με Κυστική Ίνωση που ανήκουν στην προαναφερθείσα ηλικιακή ομάδα και έχουν μία τουλάχιστον F508del μετάλλαξη στο CFTR γονίδιο ή μία μετάλλαξη στο CFTR γονίδιο που ανταποκρίνεται στη θεραπεία in vitro.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) του Ηνωμένου Βασιλείου απέρριψε τη χρηματοδότηση μέσω NHS για μία ενδοφλέβια φαρμακοτεχνική μορφή του Benlysta (belimumab) της GSK ως «add-on» θεραπεία σε συγκεκριμένους ασθενείς με ενεργό, θετικό σε αυτοαντισώματα συστηματικό λύκο.

Η απόφαση αφορά τη χρήση του φαρμάκου σε άτομα ηλικίας 5 ετών και άνω όταν υπάρχει υψηλού βαθμού δραστηριότητα της νόσου και παρά την καθιερωμένη θεραπεία.
Σύμφωνα με το NICE, ενώ τα δεδομένα κλινικών μελετών έδειξαν ότι μετά από ένα χρόνο θεραπεία με Benlysta και καθιερωμένη θεραπεία παρατηρήθηκε μείωση δραστηριότητας της νόσου σε σχέση με την κλασική θεραπεία μόνο, εντούτοις τα αποτελέσματα κρίθηκαν αβέβαια λόγω της μικρής διάρκειας των μελετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων εγκρίνει το Ryplazim, το οποίο θα αποτελέσει την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη σπάνια γενετική νόσο, Ανεπάρκεια Πλασμινογόνου τύπου 1. Οι ασθενείς που πάσχουν από αυτήν την σπάνια νόσο υποφέρουν από ανικανότητα να διαλύσουν τους ινώδεις θρόμβους. Η συσσώρευση ινικών πρωτεϊνών δύναται να οδηγήσει σε ανάπτυξη βλαβών επηρεάζοντας τη φυσιολογική λειτουργία των οργάνων και ιστών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε το ravulizumab-cwvz (Ultomiris) για τη θεραπεία της απειλητικής για τη ζωή αιματολογικής νόσου Παροξυσμική Νυκτερινή Αιμοσφαιρινουρία σε ασθενείς ≥ 1 μηνός.

Η σπάνια, αυτή, νόσος είναι το αποτέλεσμα μιας σπάνιας γενετικής μετάλλαξης που προκαλεί ελαττώματα στα ερυθρά αιμοσφαίρια επιτρέποντας τη καταστροφή τους από το ανοσοποιητικό σύστημα με αποτέλεσμα την αναιμία.
Η νέα έγκριση του FDA υποστηρίζει τη θεραπεία του 10% του πληθυσμού των ασθενών που είναι τα παιδιά.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Οι ηλικιωμένοι ασθενείς με οξεία μυελοειδή λευχαιμία (AML) δεν έχουν καλή ανταπόκριση σε οποιαδήποτε θεραπεία. Το CX-01 είναι ένα χαμηλού μοριακού βάρους παράγωγο αντιπηκτικής ηπαρίνης που διατηρεί τη δυνατότητα της ηπαρίνης να αλλάζει τη δραστηριότητα του CXCL12/CXCR4 άξονα, P-selectin, των εξωκυτταρικών ιστόνων και του Παράγοντα Αιμοπεταλίων 4. Πιλοτική μελέτη που αξιολόγησε το CX-01 σε συνδυασμό με καθιερωμένη θεραπεία σε AML, έδειξε ότι επιτεύχθηκε ποσοστό πλήρους απόκρισης (CR) της του 92%.

Μελέτη των Kovacsovics T el, που παρουσιάστηκε στο ASCO 2021, αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα του CX-01 σε συνδυασμό με καθιερωμένη αγωγή σε ασθενείς > 59 ετών με AML.
H τυχαιοποιημένη μελέτη Φάσης ΙΙ, έδειξε ότι το ενθαρρυντικό ποσοστό CR και επιβίωσης χωρίς εκδήλωση (EFS) σε ηλικιωμένους ασθενείς με νεοδιαγνωσθείσα AML, καθιστά το CX-01 μία θεραπεία που δύναται να ενισχύσει την αποτελεσματικότητα της καθιερωμένης AML επαγωγικής θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework