Η Italfarmaco S.p.A. ανακοίνωσε στις 30/9/2026 νέα μακροχρόνια δεδομένα από την εν εξελίξει ανοικτή μελέτη επέκτασης  Φάσης, 3 EPIDYS, τα οποία δείχνουν ότι η θεραπεία με givinostat (DUVYZAT®) ενδέχεται να συμβάλλει στη διατήρηση της λειτουργικότητας των άνω άκρων σε αγόρια με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD).

Τα ευρήματα, τα οποία παρουσιάστηκαν στο 31ο Ετήσιο Διεθνές Συνέδριο της World Muscle Society (WMS), προσθέτουν περαιτέρω στοιχεία που υποστηρίζουν τα πιθανά μακροχρόνια κλινικά οφέλη του givinostat σε πολλαπλές παραμέτρους εξέλιξης της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε στις 25/9/2026 τα δισκία ATEBRIOZ® (zilurgisertib) για τη μείωση του όγκου της συνολικής νέας ετερότοπης οστεοποίησης — δηλαδή του σχηματισμού οστού εκτός του φυσιολογικού σκελετού — σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με προοδευτική οστεοποιό ινοδυσπλασία (Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, FOP).

Η συνιστώμενη αρχική δόση είναι 100 mg από του στόματος μία φορά ημερησίως, με ή χωρίς τροφή.

Η αποτελεσματικότητα του ATEBRIOZ® αξιολογήθηκε σε τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με placebo κλινική μελέτη, στην οποία 63 ασθενείς με FOP τυχαιοποιήθηκαν ώστε να λάβουν είτε ATEBRIOZ® 100 mg είτε placebo μία φορά ημερησίως για 24 εβδομάδες.

Μετά την αρχική αυτή περίοδο ακολούθησε ανοικτή, μονού σκέλους περίοδος επέκτασης διάρκειας 292 εβδομάδων, κατά την οποία όλοι οι ασθενείς λάμβαναν ATEBRIOZ® 100 mg ημερησίως.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Merck Healthcare ανακοίνωσε ότι το OGSIVEO® (nirogacestat) έλαβε θετική σύσταση από το National Institute for Health and Care Excellence (NICE) για τη θεραπεία ενηλίκων με εξελισσόμενους δεσμοειδείς όγκους (desmoid tumours) οι οποίοι χρειάζονται συστηματική θεραπεία.

Οι δεσμοειδείς όγκοι, γνωστοί και ως επιθετική ινομυωματώση, είναι σπάνιοι όγκοι των μαλακών μορίων, με αναφερόμενη ετήσια επίπτωση περίπου 2–4 περιστατικά ανά εκατομμύριο πληθυσμού.

Το OGSIVEO® αποτελεί την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη συστηματική θεραπεία στην Αγγλία για την αντιμετώπιση αυτής της διηθητικής και συχνά εξουθενωτικής νόσου.

Στη μελέτη Φάσης 3 DeFi, το OGSIVEO® επέδειξε μείωση του μεγέθους των όγκων, καθώς και βελτίωση του πόνου και της ποιότητας ζωής.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε στις 28/9/2026 το EMCITATE® (tiratricol), σε δισκία για πόσιμο εναιώρημα, για τη θεραπεία της περιφερικής θυρεοτοξίκωσης, δηλαδή των αυξημένων επιπέδων θυρεοειδικών ορμονών στο αίμα, τα οποία μπορεί να προκαλέσουν συμπτώματα όπως ταχυκαρδία, αυξημένη αρτηριακή πίεση και δυσμενείς επιδράσεις στον μεταβολισμό, σε ασθενείς με ανεπάρκεια MCT8, γνωστή και ως σύνδρομο Allan-Herndon-Dudley.

Το EMCITATE® είναι η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται από τον FDA για την αντιμετώπιση συμπτωμάτων αυτής της εξαιρετικά σπάνιας και σοβαρής γενετικής νόσου.

Η ανεπάρκεια MCT8 είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που προσβάλλει κυρίως άρρενες ασθενείς. Η νόσος προκαλείται από παθολογική μεταβολή σε γονίδιο που παρέχει τις οδηγίες για την παραγωγή του μεταφορέα MCT8, μιας κρίσιμης πρωτεΐνης που είναι υπεύθυνη για τη μεταφορά των θυρεοειδικών ορμονών στον εγκέφαλο.

Η βασική θεραπευτική πρόκληση στην ανεπάρκεια MCT8 είναι ότι η ίδια η πρωτεΐνη που απαιτείται για τη μεταφορά των θυρεοειδικών ορμονών μέσα στα κύτταρα είναι αυτή που δεν λειτουργεί σωστά.

Το συγκεκριμένο φάρμακο παρακάμπτει αυτόν τον μηχανισμό, καθώς η δραστική του ουσία, tiratricol, μπορεί να εισέρχεται στα κύτταρα χωρίς να εξαρτάται από τον δυσλειτουργικό μεταφορέα MCT8. Με τον τρόπο αυτό οδηγεί σε μείωση των παθολογικά αυξημένων επιπέδων θυρεοειδικών ορμονών στο αίμα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...