Ο FDA χορήγησε στο GEn-1123 τόσο τον χαρακτηρισμό Orphan Drug Designation όσο και τον χαρακτηρισμό Rare Pediatric Disease Designation.

Το GEn-1123 είναι ένας από του στόματος διπλός ρυθμιστής σηματοδότησης, ο οποίος αναπτύσσεται από την GEn1E Lifesciences για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD).

Το GEn-1123 έχει σχεδιαστεί ώστε να επαναφέρει την ισορροπία σε απορρυθμισμένα φλεγμονώδη σηματοδοτικά μονοπάτια στη DMD. Ρυθμίζει προφλεγμονώδεις οδούς, ενώ παράλληλα προάγει αντιφλεγμονώδεις, προ-επιβιωτικές και αναγεννητικές διεργασίες.

Οι ερευνητές ανέπτυξαν τη θεραπεία χρησιμοποιώντας την ιδιόκτητη πλατφόρμα Grid™ AI της εταιρείας, η οποία αξιοποιεί μοντέλα μηχανικής μάθησης εκπαιδευμένα σε δεδομένα ενδοτυποποίησης (endotyping) ασθενών, καθώς και σε multiomics, βιοδείκτες και κλινικά δεδομένα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...