Η Biogen ανακοίνωσε ότι το salanersen έλαβε από τον FDA τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (spinal muscular atrophy, SMA).

Το salanersen είναι ένα υπό διερεύνηση, νέο αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (antisense oligonucleotide, ASO) που έχει τη δυνατότητα να προσφέρει υψηλή αποτελεσματικότητα στη SMA με χορήγηση μία φορά ετησίως.

Η απόφαση του FDA βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 1b του salanersen, σύμφωνα με τα οποία μετά την έναρξη θεραπείας με salanersen μία φορά ετησίως σε παιδιά με SMA που είχαν παρουσιάσει υποβέλτιστη ανταπόκριση σε προηγούμενη γονιδιακή θεραπεία, παρατηρήθηκαν κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία, καθώς και επιβράδυνση της νευροεκφύλισης, όπως μετρήθηκε μέσω μειωμένων επιπέδων νευροϊνιδίων.

Το salanersen ήταν γενικά καλά ανεκτό στη μελέτη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...