To Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) της bluebird bio βρίσκεται πολύ κοντά στην ευρωπαϊκή έγκριση χάρη στη θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ. Η CHMP πρότεινε άδεια κυκλοφορίας του Skysona για τη θεραπεία της εγκεφαλικής αδρενολευκοδυστροφίας (CALD) σε ασθενείς <18 ετών με ABCD1 γενετικές μεταλλάξεις και που δεν έχουν συμβατό αδερφικό δότη αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων.

Το Skysona αποτελεί μία πιθανή εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα του ABCD1 γονιδίου στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ασθενούς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο ΕΜΑ και η ρυθμιστική υπηρεσία για τα φάρμακα και τα προϊόντα υγειονομικής περίθαλψης του Ηνωμένου Βασιλείου, επικύρωσαν τι αιτήσεις της Vertex για επέκταση της ένδειξης του Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) για την κυστική ίνωση. Η Vertex ζητά έγκριση για τη χρήση του φαρμάκου σε συνδυασμό με ivacaftor σε ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω που έχουν μία τουλάχιστον F508del μετάλλαξη στο CFTR γονίδιο.

Εάν εγκριθεί, η τριπλή θεραπεία θα μπορεί να χρησιμοποιηθεί και σε παιδιά 6 έως 11 ετών σε χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης, στο Ηνωμένο Βασίλειο και στη Βόρεια Ιρλανδία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) συστήνει το Keytruda (pembrolizumab) για χρήση στο NHS ως πρώτης γραμμής θεραπεία για ασθενείς με ορθοκολικό καρκίνο με σπάνιες μεταλλάξεις. Συγκεκριμένα, το Keytruda προτείνεται για θεραπεία ασθενών με μη θεραπευμένους μεταστατικούς ορθοκολικούς καρκίνους με υψηλά επίπεδα μικροδορυφορικής αστάθειας ( MSI-H) ή με ανεπάρκεια επισκευής αναντιστοιχίας DNA (DNA mismatch repair deficiency, dMMR).

Στη μελέτη Φάσης 3, KEYNOTE-177, το Keytruda ελάττωσε ή σταμάτησε την εξέλιξη των μεταστατικών MSI-H/dMMR ορθοκολικών καρκίνων για 16,5 μήνες σε σχέση με 8,2 μήνες με χημειοθεραπεία, κατά μέσο όρο. Επιπρόσθετα, το 48,3% των ασθενών που έλαβαν Keytruda έζησε 24 ή περισσότερο μήνες χωρίς εξέλιξη του καρκίνου συγκριτικά εμ το 18,6% των ασθενών στην ομάδα χημειοθεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Ponvory (ponesimod) της Janssen για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS) με ενεργή νόσο. Η ευρωπαϊκή έγκριση ακολούθησε την έγκριση του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Μάρτιο 2021.

Η ευρωπαϊκή έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, Optimum, που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του από του στόματος χορηγούμενου, μία φορά ημερησίως Ponvory σε σχέση με το Aubagio (teriflunomide) της Sanfo.
To Ponvory έδειξε ανώτερη αποτελεσματικότητα, με μείωση του ετήσιου ποσοστού υποτροπών (ARR) της τάξεως του 30,5% συγκριτικά με το Aubagio.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η γονιδιακή θεραπεία, cotoretigene toliparvovec, της Biogen για τη σπάνια κληρονομική οφθαλμική πάθηση, τη φυλοσύνδετη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια, δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο σε μελέτη Φάσης ΙΙ/ΙΙΙ.

Σκοπός της μελέτης ήταν η μέτρηση αλλαγών στην ευαισθησία του αμφιβληστροειδούς χιτώνα στον ένα χρόνο προκειμένου να προσδιοριστεί εάν η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να επιφέρει βελτιώσεις σε σχέση με την αρχική κατάσταση σε διαφορετικά μέρη του αμφιβληστροειδούς. Η θεραπεία δεν έδειξε σημαντική βελτίωση παρά μόνο θετικές τάσεις σε διάφορα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, όπως η οπτική οξύτητα υπό συνθήκες χαμηλού φωτισμού.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework