Η Yuhan Corp. ανακοίνωσε  ότι η υπό διερεύνηση θεραπεία της για τη νόσο Gaucher, YH35995, έλαβε Orphan Drug Designation από τον EMA. Η ευρωπαϊκή αυτή αναγνώριση προστίθεται στο orphan status που είχε χορηγηθεί από τον FDA τον Απρίλιο και υποστηρίζει περαιτέρω τη συνολική στρατηγική παγκόσμιας ανάπτυξης του προγράμματος.

Το YH35995 είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος αναστολέας της συνθάσης του γλυκοσυλκεραμιδίου, ο οποίος αναπτύσσεται για τη νόσο Gaucher, μία σπάνια κληρονομική λυσοσωμική νόσο αποθήκευσης που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο GBA1.

Η νόσος οδηγεί σε μειωμένη ενζυμική δραστηριότητα και σε συσσώρευση γλυκοσυλκεραμιδίου (GL-1) σε πολλαπλά όργανα.

Ένα πιθανό διαφοροποιητικό χαρακτηριστικό του YH35995 είναι η ικανότητά του να διαπερνά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό.

Σε προκλινικές μελέτες, ο υποψήφιος παράγοντας μείωσε σημαντικά τα επίπεδα GL-1 τόσο στο πλάσμα όσο και στον εγκεφαλικό ιστό, υποδηλώνοντας ότι ενδέχεται να μπορεί να αντιμετωπίσει νευρολογικές εκδηλώσεις της νόσου, τις οποίες οι υπάρχουσες θεραπείες δυσκολεύονται να καλύψουν.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η αίτηση αφορά την έγκριση του QTORIN™ 3,9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin) για τη θεραπεία των μικροκυστικών λεμφικών δυσπλασιών.

Η Palvella παραμένει εντός χρονοδιαγράμματος για την υποβολή των υπόλοιπων τμημάτων και την ολοκλήρωση της υποβολής του NDA κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2026.

Το QTORIN™ rapamycin σχεδιάστηκε ώστε να χορηγεί τη ραπαμυκίνη απευθείας στον παθολογικό δερματικό ιστό, με στόχο την επίτευξη τοπικής, στοχευμένης αναστολής της σηματοδότησης mTOR, ελαχιστοποιώντας παράλληλα τη συστηματική έκθεση.

Η μελέτη Φάσης 3, SELVA, κατέδειξε υψηλής στατιστικής σημαντικότητας βελτιώσεις στο πρωτεύον καταληκτικό σημείο, στο βασικό δευτερεύον καταληκτικό σημείο και σε όλα τα προκαθορισμένα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.

Το QTORIN™ rapamycin ήταν καλά ανεκτό, υποστηρίζοντας το δυναμικό αυτής της στοχευμένης, ενδοϊστικής προσέγγισης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε την 1^η Ιουλίου συμπληρωματική έγκριση στο Casgevy (exagamglogene autotemcel) για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω είτε με δρεπανοκυτταρική νόσο (sickle cell disease, SCD) με υποτροπιάζουσες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (vaso-occlusive crises, VOCs) είτε με μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία (transfusion-dependent β thalassemia, TDT).

Πρόκειται για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική νόσο.

Το Casgevy είχε προηγουμένως εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με SCD με υποτροπιάζουσες VOCs ή με TDT.

Το Casgevy είναι μία γονιδιακή θεραπεία που αποτελείται από τα ίδια τα αυτόλογα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ασθενούς και χορηγείται ως εφάπαξ δόση μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης.

Τα κύτταρα τροποποιούνται με χρήση της τεχνολογίας CRISPR/Cas9, ενός τύπου γονιδιωματικής επεξεργασίας και στη συνέχεια εγκαθίστανται στον μυελό των οστών του ασθενούς.

Σε ασθενείς με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο, η θεραπεία αυτή αυξάνει έναν τύπο αιμοσφαιρίνης που ονομάζεται εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη. Αυτό βοηθά στην πρόληψη της μετατροπής των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε παθολογικά δρεπανοειδή σχήματα και αντιμετωπίζει την υποκείμενη αιτία της νόσου, οδηγώντας έτσι στην εξάλειψη των αγγειοαποφρακτικών κρίσεων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Σε συνδυασμό με τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug και Rare Pediatric Disease που έχει ήδη λάβει, το Fast Track Designation τοποθετεί το BM-3103 σε μία επιταχυνόμενη αναπτυξιακή πορεία.

Η BioMendics διεξάγει την κλινική μελέτη Φάσης 2 TAMES-02 (ClinicalTrials.gov NCT07027345), η οποία αξιολογεί το BM-3103 (TolaSure® Gel™) σε ασθενείς με απλή πομφολυγώδη επιδερμόλυση (Epidermolysis Bullosa Simplex), σε συνεργασία με κορυφαίους ερευνητές από το Northwestern University Feinberg School of Medicine και το Stanford University School of Medicine.

Η μελέτη TAMES-02 αποτελεί σημαντική ευκαιρία για την περαιτέρω αξιολόγηση μίας πιθανής θεραπευτικής επιλογής για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...