Δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 2, HOPE-KIDS 1, της Global Blood Therapeutic, έδειξαν ότι το voxelotor (oxbryta) βελτιώνει τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης και τους δείκτες αιμόλυσης ενώ έχει και την πιθανότητα να περιορίζει τις-σχετιζόμενες με δρεπανοκυτταρική νόσο-επιπλοκές χάρη στο μηχανισμό του ως αναστολέας του πολυμερισμού αιμοσφαιρίνης S.

To voxelotor ήταν το πρώτο και μοναδικό φάρμακο για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου σε παιδιά που εγκρίθηκε από τον FDA το Δεκέμβριο 2021. Πλέον το φάρμακο προτείνεται για παιδιά ηλικίας 4 ετών και άνω.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) της Αγγλίας συστήνει το Koselugo (selumetinib) της AZ και MSD για χρήση στο NHS στα πλαίσια της άδειας κυκλοφορίας του. Η θεραπεία ενδείκνυται για τη θεραπεία συμπτωματικών και μη χειρουργήσιμων πλεγματοειδών νευρινωμάτων που σχετίζονται με τη νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (type 1 neurofibromatosis, NF1) σε παιδιά ηλικίας 3 ετών και άνω.

Η NF1 αποτελεί μια γενετική κατάσταση που επηρεάζει 1 στα 4.000 άτομα παγκοσμίως. Στο 30% με 50% των ασθενών, αναπτύσσονται πλεγματοειδή νευρινώματα που προκαλούν σοβαρά κλινικά θέματα, όπως πόνο, κινητική δυσλειτουργία, προβλήματα όρασης και δυσμορφία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το mavacamten (Camzyos) της Bristol Myers Squibb για τη θεραπεία της συμπτωματικής υπερτροφικής αποφρακτικής καρδιομυοπάθειας (Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, oHCM).

Ο πρώτος στην κατηγορία του αναστολέας μυοσίνης έχει σχεδιαστεί προκειμένου να μειώνει τη συσταλτική λειτουργία και να βελτιώνει το V02 σε ασθενείς με αυτή τη σπάνια κληρονομική νόσο που συχνά οδηγεί σε δυναμική εμπόδιση της οδού εκροής αριστερής κοιλίας (left ventricular outflow tract, LVOT).
Το Camzyos αποτελεί τον πρώτο αλλοστερικό και αναστρέψιμο επιλεκτικό αναστολέα καρδιακής μυοσίνης σχεδιασμένο να στοχεύει στην υποβόσκουσα παθοφυσιολογία της oHCM, που έλαβε έγκριση από τον FDA.
Τελευταία ευρήματα της μελέτης επέκτασης EXPLORER-HCM δείχνουν ότι η χρήση του mavacamten έχει συνεχόμενα και σταθερά πλεονεκτήματα και σε μακροχρόνιο πλαίσιο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Alexion Pharmaceuticals έλαβε έγκριση από τον FDA για τον αναστολέα του C5 συμπληρώματος, Ultomiris (ravulizumab-cwvz). Το φάρμακο προτείνεται για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (generalized Myasthenia Gravis, gMG) που είναι θετικοί σε αντιχολινεργικό υποδοχέα και που αντιπροσωπεύουν το 80% των ατόμων που πάσχουν από τη νόσο.

Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης μελέτης Φάσης 3, CHAMPION-MG, που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του Ultomiris σε ενήλικες με gMG.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η BMS ανακοίνωσε ότι το Opdualag (nivolumab και relatlimab-rmbw) έλαβε έγκριση από τον FDA για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ≥ 12 ετών με μεταστατικό μελάνωμα ή μελάνωμα που δε θεραπεύεται με εγχείρηση.

Το Opdualag αποτελεί μία νέα, πρώτη στην κατηγορία της, σταθερής δόσης, διπλή συνδυαστική ανοσοθεραπευτική αγωγή και χορηγείται ως μία IV έγχυση.
Η έγκριση του FDA βασίστηκε στη μελέτη Φάσης 2/3, RELATIVITY-047, που συνέκρινε το Opdualag με το Nivolumab. Σύμφωνα με τη μελέτη, το Opdualag διπλασίασε τη διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου συγκριτικά με το nivolumab.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework