Η Novartis ανακοίνωσε στις 11/06/2026 ότι η κοορτή βιοδείκτη της μελέτης, Φάσης I/II, FORTITUDE του del-brax πέτυχε το πρωτεύον και τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, με μειώσεις στα επίπεδα των βιοδεικτών KHDC1L (cDUX) και της κινάσης κρεατίνης, γεγονός που υποδηλώνει τόσο ισχυρή δέσμευση του θεραπευτικού στόχου όσο και μείωση της μυϊκής βλάβης σε ασθενείς με προσωπο-ωμο-βραχιόνιο μυϊκή δυστροφία  (facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD).

Το del-brax είναι ένα υπό διερεύνηση σύζευγμα αντισώματος-ολιγονουκλεοτιδίου (μία νέα κατηγορία RNA θεραπευτικών) και δείχνει προοπτική να αποτελέσει την πρώτη τροποποιητική της νόσου θεραπεία για τη FSHD, μία σπάνια, μη αναστρέψιμη νευρομυϊκή νόσο που χαρακτηρίζεται από αδιάκοπη απώλεια μυϊκής λειτουργίας και προοδευτική αναπηρία.

Το del-brax έχει σχεδιαστεί ώστε να αντιμετωπίζει τη βασική αιτία της FSHD, δηλαδή την παθολογική έκφραση του DUX4.

Συνδυάζοντας την ιστική ειδικότητα των μονοκλωνικών αντισωμάτων με την ακρίβεια των ολιγονουκλεοτιδίων, η πλατφόρμα AOC επιτρέπει τη στοχευμένη χορήγηση siRNA για την καταστολή της έκφρασης του DUX4 σε μυϊκά κύτταρα ασθενών με FSHD, τα οποία μέχρι πρότινος ήταν δύσκολο να προσεγγιστούν θεραπευτικά.

Η υπό διερεύνηση αυτή θεραπεία έχει λάβει από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug και Fast Track, καθώς και Orphan Drug από τον EMA, και βρίσκεται επί του παρόντος σε ανάπτυξη Φάσης III.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...