O FDA προχωρεί σε διαδικασία «εσπευσμένης αξιολόγησης» (fast track) για το βιοτικό SYNB1353 της Synlogic. Η θεραπεία ερευνάται για ασθενείς με ομοκυστινουρία, μία σπάνια κληρονομική μεταβολική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από πλεόνασμα ομοκυστεΐνης. Το SYNB1353 κατασκευάζεται με συνεργατική έρευνα μεταξύ της Synlogic και της Ginkgo Bioworks από ένα στέλεχος του προβιοτικού E.coli Nissile που διεισδύει το γαστρεντερικό σωλήνα καταναλώνοντας μεθειονίνη και αποτρέποντας, έτσι, τη μετατροπή της μεθειονίνης σε ομοκυστεΐνη στο πλάσμα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε την πρόθεσή της να υποβάλλει BLA προκειμένου να επισπεύσει την έγκριση του SRP-9001 για τη θεραπεία περιπατητικών ασθενών με DMD.

Η ανακοίνωση ακολουθεί επικαιροποιημένα αποτελέσματα της μελέτης ENDEAVOR που στηρίζουν τα δεδομένα για το SRP-9001 όσον αφορά την αποτελεσματικότητα και αντοχή. Εντούτοις, ανησυχίες προέκυψαν μετά από σοβαρό περιστατικό μυοκαρδίτιδας σε έναν από τους 38 ασθενείς που μετείχαν στη μελέτη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μετά την υποβολή Αίτησης Νέου Φαρμάκου (New Drug Application, NDA) σχετικά με το trofinetide για τη θεραπεία του συνδρόμου Rett, η Acadia Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε προτεραιότητα αξιολόγησης (priority review) στο ερευνώμενο φάρμακο.

Η απόφαση του FDA υποστηρίχτηκε από δεδομένα Φάσης 3 της μελέτης Lavender που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του trofinetide σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.
Εάν εγκριθεί, το trofinetide θα αποτελέσει το πρώτο διαθέσιμο φάρμακο για αυτό το σπάνιο σύνδρομο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H «New England Journal of Medicine» (NEJM) δημοσίευσε θετικά αποτελέσματα από το μέρος της μελέτης Φάσης 2, LILAC, που αφορά τον δερματικό ερυθηματώδη λύκο και αξιολογεί το litifilimab (BIIB059).

To litifilimab, ένα εξανθρωπισμένο IgG1 μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει το αντιγόνο δενδριτικού κυττάρου 2 στο αίμα (Blood Dendritic Cell Antigen 2, BDCA2), πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο δείχνοντας ανώτερη αποτελεσματικότητα σε σχέση με το εικονικό φάρμακο στη μείωση δραστηριότητας της νόσου στο δέρμα.
Η μελέτη, LILAC, ήταν μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, χωρισμένη σε 2 μέρη κλινική μελέτη που αξιολογούσε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του litifilimab συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο. Το Μέρος Α περιλάμβανε ασθενείς που είχαν συστηματικό ερυθηματώδη λύκο με ενεργές εκδηλώσεις σε αρθρώσεις και δέρμα, ενώ το Μέρος Β περιλάμβανε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρό ενεργό δερματικό ερυθηματώδη λύκο, συμπεριλαμβανομένων υποξέων και χρόνιων υπότυπων, με ή χωρίς συστηματικές εκδηλώσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...