- Administrator
Η θεραπεία της Χρόνιας Μυελοειδούς Λευχαιμίας (Chronic Myeloid Leukaemia, CML), Scemblix, έλαβε τελική σύσταση από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (National Institute for Health and Care Excellence, NICE) της Αγγλίας.
Η Novartis ανακοίνωσε ότι επιλέξιμοι ασθενείς σε Αγγλία και Ουαλία θα έχουν σύντομα πρόσβαση στο Scemblix, γνωστό ως asciminib. Η θεραπεία αποτελεί τον πρώτο STAMP (Specifically Targeting Abl Myristoyl Pocket) αναστολέα για ασθενείς με CML.
Επιπρόσθετα, το NICE δημοσίευσε την τελική του αξιολόγηση συστήνοντας την ευρύτερη χρήση του asciminib. Η σύσταση αφορά ενήλικες ασθενείς με CML θετική στο Φιλαδέλφεια χρωμόσωμα (Ph+CML) στη χρόνια φάση της που έχουν λάβει 2 ή περισσότερους αναστολείς τυροσίνης κινάσης.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Xenpozyme, γνωστό ως olipudase alfa, ως την πρώτη και μοναδική θεραπεία υποκατάστασης για τις εκδηλώσεις της ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) που δεν αφορούν το Κεντρικό Νευρικό Σύστημα.
Η θεραπεία πρόκειται να χρησιμοποιηθεί σε παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με ASMD τύπου Α/Β ή ASMD τύπου Β.
Η έγκριση βασίστηκε σε θετικά δεδομένα από τις κλινικές μελέτες ASCEND στις οποίες το Xenpozyme έδειξε σημαντική και κλινικώς σχετιζόμενη βελτίωση στην πνευμονική λειτουργία καθώς και μείωση στους όγκους σπλήνας και ήπατος.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
O FDA ενέκρινε το Risankizumab-rzaa (SKYRIZI) για τη θεραπεία ενηλίκων με μετρίως έως σοβαρώς ενεργή Νόσο Crohn.
Η έγκριση που χορηγήθηκε στην AbbVie, αντιπροσωπεύει τον πρώτο και μοναδικό εκλεκτικό αναστολέα ιντερλευκίνης 23 (IL-23) για αυτήν την ομάδα ασθενών. Η έγκριση βασίστηκε σε ένα ζευγάρι μελετών επαγωγής (ADVANCE και MOTIVATE) καθώς και σε μελέτη συντήρησης.
Το δοσολογικό σχήμα για τη θεραπεία είναι 600 mg χορηγούμενα με ενδοφλέβια έγχυση για τουλάχιστον μία ώρα την εβδομάδα 0, εβδομάδα 4 και εβδομάδα 8. Στη συνέχεια ακολουθούν 360 mg αυτοχορηγούμενα με υποδόρια ένεση την εβδομάδα 12 και κάθε 8 εβδομάδες μετέπειτα. Ο FDA αξιολογεί και δόση συντήρησης 180 mg αυτοχορηγούμενα με υποδόρια ένεση.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Μια ραγδαίως εξελισσόμενη, θανάσιμη σπάνια πάθηση που ονομάζεται κληρονομική αμυλοείδωση από τρανσθυρετίνη (hATTR) κέρδισε νέα εγκεκριμένη θεραπεία χάρη στην απόφαση του FDA.
Το Vutrisiran (Amvuttra) αποτελεί την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη FDA θεραπεία που έδειξε ανατροπή στην νευροπάθεια με άπαξ υποδόρια χορήγηση κάθε 3 μήνες.
Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, HELIOS-A, στην οποία το vutrisiran βελτίωσε σημαντικά τα σημεία και συμπτώματα της πολυνευροπάθειας στους ενήλικες, ενώ πέτυχε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Μια μελέτη Φάσης 3, που αξιολογεί το eplontersen της AstraZeneca, έδειξε υποσχόμενα αποτελέσματα για τη θεραπεία της αμυλοείδωσης από τρανσθυρετίνη (TTR). Το φάρμακο παρείχε κλινικώς σημαντική μείωση στα επίπεδα πρωτεΐνης που σχετίζονται με την εξέλιξη της νόσου σε ασθενείς με TTR αμυλοείδωση, όπως παρατηρήθηκε σε ενδιάμεση ανάλυση μετά από 35 εβδομάδες θεραπείας.
Επίσης, το φάρμακο βελτίωσε τις μετρήσεις νευρολογικών λειτουργιών και την ποιότητα ζωής.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 42 από 85
