Ο FDA ενέκρινε τα καψάκια mavorixafor (XOLREMDI) για τη θεραπεία του συνδρόμου WHIM (κονδυλώματα, υπογαμμασφαιριναιμία, λοιμώξεις και μυελοκάθεξη) σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω.

Όπως ανακοινώθηκε από την X4 Pharmaceuticals στις 29 Απριλίου 2024, η απόφαση καθιστά τον ανταγωνιστή του υποδοχέα χημειοκίνης CXC4 ως την πρώτη θεραπεία που ενδείκνυται ειδικά σε ασθενείς με σύνδρομο WHIM και βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη φάσης 3 4WHIM.

Τα αποτελέσματα της μελέτης 4WHIM έδειξαν ότι η χρήση του mavorixafor σχετίζεται με κλινικά και στατιστικά ανώτερο αποτέλεσμα σε σχέση με το εικονικό φάρμακο, με τη χρήση να σχετίζεται με αυξημένο TATANC (P <.0001) και αυξημένο χρόνο πάνω από το όριο (≥1000 κύτταρα/μL) για τον απόλυτο αριθμό λεμφοκυττάρων (P <.0001).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Regeneron Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο FDA δέχτηκε τη συμπληρωματική αίτηση βιολογικών προϊόντων για το dupilumab (Dupixent) για τη χορήγηση προτεραιότητας στην αίτηση αξιολόγησης του στη θεραπεία παιδιών ηλικίας 1 έως 11 ετών με ηωσινοφιλική οισοφαγίτιδα.

Η αίτηση υποστηρίζεται με δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 3, EoE KIDS, η οποία έδειξε ότι το 68% των ασθενών που λάμβανε μία υψηλότερη δόση και το 58% ασθενών που λάμβανε μία χαμηλότερη δόση, πέτυχε σημαντική ιστολογική ύφεση της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Pliant Therapeutics ανακοίνωσε θετικά δεδομένα από την εξελίξει κλινική μελέτη του bexotegrast σε ασθενείς με πρωτοπαθή σκληρυντική χολαγγειίτιδα (Primary Sclerosing Cholangitis, PSC)και με υποψία μέτριας έως σοβαρής ηπατικής ίνωσης.

Η κλινική μελέτη Φάσης 2a, INTEGRIS-PSC, αξιολογεί το φάρμακο σε άπαξ per os δόσεις για έως 12 και 48 εβδομάδες σε 121 ασθενείς με PSC και υποψία ηπατικής ίνωσης.
Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε διαφορετικά δοσολογικά σχήματα του bexotegrast (40 mg, 80 mg, 160 mg) ή σε εικονικό φάρμακο για 12 εβδομάδες και σε 320 mg bexotegrast ή εικονικό φάρμακο για 48 εβδομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Συγκεκριμένα, το Tyruko (natalizumab) εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή ως μία μονή τροποποιητική της νόσου θεραπεία για ενήλικες με εξαιρετικά ενεργές υποτροπιάζουσες μορφές Πολλαπλής Σκλήρυνσης, αποτελώντας το πρώτο και μοναδικό βιο-ομοειδές για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας- διαλείπουσας Πολλαπλής Σκλήρυνσης (relapsing-remitting MS, RRMS) στην Ευρώπη.

Το φάρμακο είχε ήδη λάβει έγκριση από τον FDA τον Αύγουστο 2023.
Οι εγκρίσεις βασίστηκαν σε εκτεταμένους αναλυτικούς και λειτουργικούς χαρακτηρισμούς και σε αποτελέσματα μελέτης PK/PD Φάσης 1 και μελέτης Φάσης 3 (Antelope) σε RRMS ασθενείς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...