Τα αποτελέσματα αφορούν το Dupixent (dupilumab) σε παιδιά ηλικίας 1 έως 11 ετών με ηωσινοφιλική οισοφαγίτιδα (eosinophilic oesophagitis, EoE).

Στη μελέτη Φάσης 3, 102 παιδιά ηλικίας 1 έως 11 ετών τυχαιοποιήθηκαν ώστε να λάβουν Dupixent είτε σε χαμηλότερη δόση είτε σε υψηλότερη δόση βάσει Σωματικού Βάρους. Στις 16 εβδομάδες, το 68% των παιδιών στην υψηλότερη δόση και το 58% των παιδιών στη χαμηλότερη δόση πέτυχαν το πρωτεύον καταληκτικό σημείο σοβαρής ιστολογικής ύφεσης της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το secukinumab είτε ως μονοθεραπεία είτε σε συνδυασμό με μεθοτρεξάτη για νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα (juvenile idiopathic arthritis, JIA), αρθρίτιδα σχετιζόμενη με ενθεσίτιδα (enthesitis-related arthritis, ERA) και νεανική ψωριασική αρθρίτιδα (juvenile psoriatic arthritis, JPsA) για παιδιά ηλικίας 6 ετών και άνω που είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση ή δε μπορούν να ανεχτούν τη συμβατική θεραπεία.

Το secukinumab αποτελεί τον πρώτο και μοναδικό πλήρως ανθρώπινο βιολογικό παράγοντα ιντερλευκίνης 17Α (IL-17A).
Η έγκριση υποστηρίχτηκε από τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, JUNIPERA, που αξιολόγησε το secukinumab (Cosentyx) σε παιδιά με αυτούς τους υπότυπους JIA.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης του Elocta, A-SURE, παρουσιάστηκαν στο 30ο ISTH Συνέδριο της Διεθνούς Εταιρείας Θρόμβωσης και Αιμόστασης (ISTH) στο Λονδίνο.

Η A-Sure ήταν μια 24μηνη μη παρεμβατική, ευρωπαϊκή, πολυκεντρική μελέτη προοπτικής στην οποία συμμετείχαν περισσότερο από 350 ασθενείς σε 45 κέντρα. Όλοι σχεδόν οι ασθενείς είχαν σοβαρή αιμορροφιλία και όλοι οι ασθενείς λάμβαναν θεραπεία προφύλαξης με έναν παράγοντα 8 για τουλάχιστον 12 μήνες πριν την εγγραφή.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το Elocta ήταν στατιστικώς ανώτερο από τις SHL (Standard Half Life) FVIII θεραπείες και στα 3 πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Nexviadyme (avalglucosidase alfa) της Sanofi Genzyme για τη μακροχρόνια θεραπεία της βρεφικής και όψιμης μορφής της νόσου Pompe.

To Nexviadyme αποτελεί μία θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης και αποτελεί το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο φάρμακο για τη νόσο Pompe στην Ευρώπη τα τελευταία 15 έτη.
Οι ασθενείς με νόσο Pompe έχουν χαμηλά επίπεδα του ενζύμου α-γλυκοσιδάση, με αποτέλεσμα τη συσσώρευση γλυκογόνου που οδηγεί σε μη αναστρέψιμη καταστροφή των σκελετικών και καρδιακών μυών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...