Με την έγκριση, το ELFABRIO, αποτελεί μια εναλλακτική θεραπεία με ένα μοναδικό μηχανισμό δράσης για τον πληθυσμό που πάσχει από αυτό το σπάνιο νόσημα.

Το ELFABRIO είναι μια πεγκυλιωμένη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που αποτελείται από ανασυνδυασμένο ανθρώπινο α-Galactosidase-A ένζυμο το οποίο εκφράζεται σε φυτική κυτταρική καλλιέργεια και έχει παρατεταμένο χρόνο ημίσειας ζωής (78,9 ± 10,3 ώρες).
Η έγκριση του FDA περιλαμβάνει προειδοποιήσεις στην ετικέτα που αφορούν σε αντιδράσεις υπερευαισθησίας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το leniolisib (Joenja) για τη θεραπεία του συνδρόμου APDS [activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) syndrome] σε ενήλικες και παιδιά 12 ετών και άνω. Το φάρμακο αναμένεται να κυκλοφορήσει τον Απρίλιο και αποτελεί έναν από του στόματος χορηγούμενο επιλεκτικό ΡI3Κδ αναστολέα.

Η έγκριση του FDA βασίστηκε σε δεδομένα από μελέτη Φάσης 2/3.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η μελέτη COURAGE-ALS, στην οποία αξιολογήθηκε το reldesemtiv έναντι εικονικού φαρμάκου, δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μεταβολής ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) από την αρχική τιμή έως την Εβδομάδα 24 καθώς και άλλα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.

H εταιρεία αποφάσισε τη διακοπή της προαναφερθείσας μελέτης, καθώς και της ανοιχτής επισήμανση μελέτη επέκτασης, COURAGE-ALS-OLE.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Eladocagene exuparvovec, η μοναδική γονιδιακή θεραπεία για παιδιά με την εξαιρετικά σπάνια γενετική διαταραχή ανεπάρκεια της Αρωματικής L-Αμινο Οξικής Δεκαρβοξυλάσης (AADC), προτείνεται από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE).

H ανεπάρκεια της AADC πυροδοτείται από μία γενετική μετάλλαξη και προκαλεί ένα εύρος σοβαρών συμπτωμάτων που επηρεάζουν κυρίως το ΚΝΣ, το αυτόνομο νευρικό σύστημα και το ενδοκρινικό και γαστρεντερικό σύστημα.
Σύμφωνα με το NICE, το eladocagene exuparvovec χορηγείται απευθείας στον εγκέφαλο μέσω μιας ελάχιστα επεμβατικής νευροχειρουργικής διαδικασίας σε παιδιά ≥ 18 μηνών που έχουν σοβαρή μορφή ανεπάρκειας της AADC.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...