O FDA δέχτηκε την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το tofersen της Biogen, ένα ερευνώμενο φάρμακο για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) υπεροξειδικής δισμουτάσης 1 (SOD1).

H SOD1-ALS αποτελεί μία σπάνια γενετική μορφή της ALS που προκαλείται από την παραγωγή της SOD1 πρωτεΐνης η οποία συσσωρεύεται σε τοξικά επίπεδα σε ALS ασθενείς με μεταλλάξεις σε ένα συγκεκριμένο γονίδιο..
Το tofersen δένεται στο SOD1 mRNA, επιτρέποντας τον υποβιβασμό του από RN-ase-H προκειμένου να μειωθεί η παραγωγή της SOD1 πρωτεΐνης.
Τον Οκτώβριο 2021, στη μελέτη Φάσης 3, VALOR, το tofersen δεν προκάλεσε στατιστικώς σημαντική αλλαγή στη λειτουργική κατάσταση των ασθενών έναντι του εικονικού μετά από 28 εβδομάδες θεραπείας. Η εταιρεία, όμως, ανακοίνωσε τώρα «follow-on» μελέτη που δείχνει ότι η έγκαιρη χορήγηση της αγωγής μπορεί να ωφελήσει τα άτομα με SOD1-ALS.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...