Ο FDA χορηγεί ονομασία ορφανού φαρμάκου στο bexmarilimab της Faron για την οξεία μυελοειδή λευχαιμία
- Administrator
Η Faron Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο bexmarilimab της Faron για την οξεία μυελοειδή λευχαιμία (Αcute Myeloid Leukaemia, AML).
Το φάρμακο βρίσκεται σε μελέτη Φάσης 1 όπου αξιολογείται για τη θεραπεία επιθετικών αιματολογικών κακοηθειών στην ανθεκτική AML.
Μελέτη Φάσης 2 αναμένεται να ξεκινήσει στο τέλος του 2023.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
O FDA ενέκρινε το odevixibat (Byvay) για τη θεραπεία του χολοστατικού κνησμού σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με σύνδρομο Alagille.
Η έγκριση του φαρμάκου της Ipsen υποστηρίζεται από κλινικά δεδομένα που δείχνουν σημαντικό όφελος για τη χολοστατική ηπατική νόσο, καθώς και για συμπτώματα όπως είναι ο κνησμός.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η γονιδιακή θεραπεία Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) για τη θεραπεία ενηλίκων με σοβαρή Αιμοφιλία Α, εγκρίθηκε από τον FDA, αποτελώντας πλέον την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που ενδείκνυται για αυτήν τη σπάνια νόσο.
Η έγκριση βασίστηκε στα εξαιρετικά αποτελέσματα της παγκόσμιας μελέτες φάσης 3 GENEr8-1 , η οποία αντιπροσωπεύει τη μεγαλύτερη μελέτη γονιδιακής θεραπείας για την Αιμοφιλία μέχρι σήμερα.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Ο FDA δέχτηκε τη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (supplemental New Drug Application, sNDA) για το nintedanib (OFEV).
Σύμφωνα με την Boehringer Ingelheim, η αίτηση στοχεύει στην έρευνα της πιθανής χρήσης του φαρμάκου ως θεραπευτική επιλογή για παιδιά και εφήβους ηλικίας 6 έως 17 ετών που νοσούν από Ινωτική Διάμεση Πνευμονική Νόσο (Interstitial Lung Disease (ILD).
H sNDA υποστηρίχτηκε από τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, InPedILD, η οποία αξιολόγησε τη δοσολογική έκθεση και την ασφάλεια του nintedanib σε συνδυασμό με την καθιερωμένη θεραπεία σε παιδιά και εφήβους με κλινικά σημαντική Ινωτική ILD.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η BMS ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από μελέτη Φάσης 2 που αξιολογεί αντί-ινωτικό φάρμακο για την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF).
Στη μελέτη τυχαιοποιήθηκαν 278 IPF ασθενείς ώστε να λάβουν 30 mg ή 60 mg του BMS-986278 ή εικονικό φάρμακο p.o. δύο φορές την ημέρα.
Η μελέτη έδειξε ότι η αγωγή με 60 mg BMS-986278 μείωσε το ρυθμό ελάττωσης της δυναμικής ζωτικής χωρητικότητας (FVC) κατά 62% σε σχέση με το εικονικό φάρμακο. Η δόση των 30 mg δεν ήταν αποτελεσματική σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.
Όσον αφορά την ασφάλεια, το BMS-986278 ήταν καλά ανεκτό και στις 2 ομάδες και τα ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν παρόμοια με του εικονικού φαρμάκου.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 40 από 93
