Μετά την υποβολή Αίτησης Νέου Φαρμάκου (New Drug Application, NDA) σχετικά με το trofinetide για τη θεραπεία του συνδρόμου Rett, η Acadia Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε προτεραιότητα αξιολόγησης (priority review) στο ερευνώμενο φάρμακο.

Η απόφαση του FDA υποστηρίχτηκε από δεδομένα Φάσης 3 της μελέτης Lavender που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του trofinetide σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.
Εάν εγκριθεί, το trofinetide θα αποτελέσει το πρώτο διαθέσιμο φάρμακο για αυτό το σπάνιο σύνδρομο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...