Η Larimar Therapeutics ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy Designation στο nomlabofusp για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με αταξία Friedreich (FA).

Το nomlabofusp είναι μια υπό διερεύνηση θεραπεία αντικατάστασης της πρωτεΐνης frataxin (FXN) με πιθανή τροποποιητική επίδραση στη νόσο.

«Ο FDA αξιολόγησε προκαταρκτικά δεδομένα για το nomlabofusp που έδειξαν βελτιώσεις στη τροποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης της αταξίας Friedreich (modified Friedreich Ataxia Rating Scale), στις δραστηριότητες καθημερινής ζωής και στο τεστ 9-Hole Peg Test, καθώς και μείωση της κόπωσης, στο πλαίσιο αύξησης των επιπέδων της FXN στους ιστούς σε επίπεδα παρόμοια με εκείνα που παρατηρούνται σε ασυμπτωματικούς φορείς χωρίς σημεία νόσου», δήλωσε ο Rusty Clayton, DO, επικεφαλής ιατρικός διευθυντής της Larimar.

Αντίθετα, οι βαθμολογίες επιδεινώθηκαν σε μια αντιστοιχισμένη ομάδα αναφοράς από τη βάση δεδομένων μελέτης της φυσικής πορείας της νόσου της Friedreich Ataxia Clinical Outcomes Measure Study (FACOMS).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...