Η θεραπεία, που βασίζεται στην ιδιόκτητη πλατφόρμα Live-cel™, συνεχίζει να εξελίσσεται προς κλινικές δοκιμές φάσης 1/2, οι οποίες, σύμφωνα με την εταιρεία, αναμένεται να ξεκινήσουν στο University of Utah Health το 2027.

Μια πιλοτική μελέτη στον Καναδά (NCT02800070) παρακολούθησε 5 ασθενείς με νόσο Fabry για 5 χρόνια μετά τη χορήγηση του GT-GLA-S03. Η θεραπεία οδήγησε σε περίπου 48% μείωση των επιπέδων  globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) στο πλάσμα. Ο εκτιμώμενος ρυθμός σπειραματικής διήθησης (eGFR) παρέμεινε σταθερός. Επιπλέον, οι συμμετέχοντες παρουσίασαν σταθερή καρδιακή λειτουργία, χωρίς σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα. Τα θεραπευτικά αποτελέσματα διατηρήθηκαν καθ’ όλη τη διάρκεια της παρακολούθησης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...