Ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy στο venglustat για τη θεραπεία των νευρολογικών συμπτωμάτων της νόσου Gaucher τύπου 3 (GD).

Σύμφωνα με εταιρική ανακοίνωση, τα δεδομένα από τη μελέτη φάσης 3, LEAP2MONO, υποστήριξαν τη χορήγηση του χαρακτηρισμού. Οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία παρουσίασαν στατιστικά σημαντική βελτίωση των νευρολογικών συμπτωμάτων σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν imiglucerase, μια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT).

Η μελέτη LEAP2MONO είναι μια διπλά τυφλή μελέτη με ενεργό συγκριτικό παράγοντα, η οποία αξιολογεί το από του στόματος χορηγούμενο venglustat (χορήγηση άπαξ ημερησίως) σε σύγκριση με το ενδοφλέβιο imiglucerase.

Στη μελέτη συμμετέχουν 43 ασθενείς ηλικίας ≥12 ετών με νόσο Gaucher τύπου 3. Η μελέτη ανοικτής φάσης (open-label phase) βρίσκεται σε εξέλιξη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...