Ο FDA ενέκρινε συμπληρωματική αίτηση άδειας βιολογικού προϊόντος (supplemental Biologics License Application / sBLA) για το efgartigimod alfa-fcab (Vyvgart, argenx), επεκτείνοντας την ένδειξή του ώστε να περιλαμβάνει ενήλικες με γενικευμένη μυασθένεια gravis / generalized myasthenia gravis (gMG) που είναι οροαρνητικοί για αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR-Ab seronegative) και δεν έχουν ανιχνεύσιμα αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR-Ab).

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης ΙΙΙ, την ADAPT SERON.

Στον συνολικό πληθυσμό, η μέση μεταβολή από την αρχική τιμή στους ασθενείς που έλαβαν efgartigimod ήταν μία κλινικά σημαντική βελτίωση κατά 3,35 μονάδες στη συνολική βαθμολογία MG-ADL την εβδομάδα 4.

Βελτιώσεις στις βαθμολογίες MG-ADL και Quantitative Myasthenia Gravis / QMG παρατηρήθηκαν και στους επόμενους κύκλους θεραπείας, τόσο στον συνολικό πληθυσμό όσο και σε όλες τις υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών με MuSK+, LRP4+ και triple seronegative gMG.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...