Η Agios υπέβαλε Συμπληρωματική Αίτηση Νέου Φαρμάκου (Supplemental New Drug Application, sNDA) στον FDA ζητώντας ταχεία έγκριση του mitapivat για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, σύμφωνα με ανακοίνωση της εταιρείας που εκδόθηκε στις 12 Μαΐου 2026.

Η κατάθεση θέτει τον από του στόματος ενεργοποιητή της πυροσταφυλικής κινάσης υπό αξιολόγηση από τον FDA για μια πιθανή νέα αιματολογική ένδειξη, μετά από προηγούμενες εγκρίσεις σε άλλες σπάνιες αιμολυτικές αναιμίες.

Σύμφωνα με την Agios, η υποβολή στηρίζεται σε δεδομένα των κλινικών προγραμμάτων Φάσης 2 και Φάσης 3, RISE UP, στη δρεπανοκυτταρική νόσο. Η ανακοίνωση της εταιρείας επικεντρώθηκε στα κύρια αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 και στον σχεδιασμό μιας επιβεβαιωτικής μελέτης που προορίζεται να καλύψει τις απαιτήσεις της διαδικασίας ταχείας έγκρισης.

Η Agios ευθυγραμμίστηκε με τον FDA ως προς μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, επιβεβαιωτική μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων — περίπου 159 ασθενείς, ηλικίας ≥12 ετών — με πρωτεύον καταληκτικό σημείο την κατάσταση χωρίς μεταγγίσεις από την εβδομάδα 4 έως την εβδομάδα 52.

Η μελέτη τυχαιοποίησε 207 ασθενείς ηλικίας ≥16 ετών σε αναλογία 2:1 σε mitapivat 100 mg δύο φορές ημερησίως έναντι placebo για 52 εβδομάδες, με δύο πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία: την ανταπόκριση της αιμοσφαιρίνης και τη συχνότητα των επώδυνων κρίσεων.

Η ανταπόκριση της αιμοσφαιρίνης πληρούσε τα στατιστικά κριτήρια, ενώ οι ετήσιες δρεπανοκυτταρικές επώδυνες κρίσεις μειώθηκαν αριθμητικά αλλά χωρίς στατιστική σημαντικότητα, γεγονός που περιπλέκει τη δυνατότητα στήριξης της ταχείας έγκρισης σε υποκατάστατα καταληκτικά σημεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...