Ο FDA αποδέχθηκε τη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (supplemental New Drug Application, sNDA) για το AQNEURSA® (levacetylleucine) για την αταξία-τελαγγειεκτασία  (Ataxia-Telangiectasia, Α-Τ) μία σπάνια, προοδευτική νευροεκφυλιστική νόσο για την οποία δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες.

Χορηγήθηκε Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης βάσει PDUFA την 19η Σεπτεμβρίου 2026.

Η pivotal μελέτη Φάσης III, IB1001-303, πέτυχε το πρωτεύον και τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία με υψηλή στατιστική σημαντικότητα, καταδεικνύοντας κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις στα νευρολογικά σημεία, συμπτώματα και στη λειτουργικότητα παιδιατρικών και ενήλικων ασθενών.

Εφόσον εγκριθεί, το AQNEURSA θα αποτελέσει την πρώτη θεραπεία εγκεκριμένη από την FDA για την A-T.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...